全面了解什么是干細胞治療漸凍癥

肌萎縮側索硬化癥的概述

肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 通常被稱為盧伽雷氏病，這位著名棒球運動員曾與這種疾病作斗爭，后來于1941 年死于該病，引起了全國的關注。這是一種無法治愈的進行性退行性神經系統疾病。大腦和脊髓中控制隨意肌運動的神經細胞在沒有明顯原因的情況下逐漸衰退。肌肉萎縮，導致人在2-5年內癱瘓和死亡。唯一受影響的神經元是下運動神經細胞，它控制著四肢運動、吞咽甚至呼吸等多種事物。

運動神經元從大腦延伸到??脊髓，再從脊髓延伸到全身的肌肉。運動神經元的進行性退化最終導致它們死亡。當運動神經元死亡時，大腦啟動和控制肌肉運動的能力就會喪失。這也會影響一個人說話、進食、移動和呼吸的能力。在ALS中，提供自主運動和肌肉控制的運動神經元受到影響。研究揭示了關于這種疾病生理學的大量新的科學認識。干細胞治療肌萎縮側索硬化癥已成為ALS的有效治療選擇。

您了解肌萎縮側索硬化癥嗎？

ALS（肌萎縮性側索硬化癥），其特征是肌肉無力，ALS的出現也可能由TSC1基因突變引起。這種疾病還涉及大腦和脊髓中的神經細胞，其進展可能會影響運動神經元。

神經元提供激活ALS所需肌肉的沖動或提示。例如，步行并不是一個復雜的信號，因此不需要隨意肌肉的動作。如果不治療，這是致命的。平均為四五年，但在極少數情況下，可能長達七年。但由于醫學科學的最新進步，ALS的治療出現了突破，因為干細胞療法不像以前那么安全（受影響的大腦部分的再生）。

肌萎縮側索硬化癥的癥狀

ALS的開始可能非常模糊，導致癥狀經常被忽視。最早的癥狀可能包括：

• 言語含糊且帶有鼻音
• 咀嚼或吞咽困難
• 影響手臂或腿部的肌肉無力
• 肌肉痙攣、抽筋或僵硬

根據身體中首先受損的肌肉，ALS表面的早期癥狀。癥狀最初影響一側腿，患者跑步或行走困難，或者經常突然絆倒或絆倒。這種疾病的癥狀首先出現在手或手臂上，他們在執行需要手動敏捷的簡單任務（例如書寫、轉動鑰匙鎖等）時遇到困難。有些患者還注意到言語問題。

ALS影響大腦中的上運動神經元和脊髓和腦干中的下運動神經元。上運動神經元變性通常會導致痙攣（肌肉緊繃），而下運動神經元變性會導致肌肉無力、肌肉萎縮（肌肉收縮）和抽搐。這些可能與ALS一起發生，因為上運動神經元和下運動神經元可能同時丟失。

雖然ALS通常發生在中年晚期，但ALS可以影響任何年齡段的人。它的特征是手臂或腿部持續無力或痙攣。問題起源于控制言語或吞咽的肌肉。遇到此類問題的人不能忽視這個問題，必須去看醫生。

肌萎縮側索硬化癥的類型

肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 根據其起源通常有兩種變體。這些類型如下：

• 散發性肌萎縮側索硬化癥：這是ALS的主要類型，影響高達95%的ALS病例。這種類型的ALS的起源被認為是隨機的，沒有特定的原因或與任何先前的遺傳狀況相關。
• 家族性肌萎縮側索硬化癥：這種ALS變體在家族中遺傳，非常罕見，只有5-10%的ALS病例屬于其特征。在這種類型中，ALS通過基因傳播，即出生時從受影響的父母遺傳給孩子的可能性為50%。

肌萎縮側索硬化癥的原因

ALS在5%到10%的病例中可以遺傳，而其他病例則沒有任何已知的原因。其他可行的原因正在調查中。基因突變或其他遺傳原因正在調查中，但一些其他例子顯示沒有遺傳聯系。

肌萎縮側索硬化癥的診斷

為了診斷ALS，神經科醫生會進行肌電圖 (EMG) 來檢測神經損傷。肌電圖 (EMG)

• 神經傳導研究
• 磁共振成像 (MRI)
• 血液和尿液檢查
• 脊椎穿刺（腰椎穿刺）
• 肌肉活檢

肌萎縮側索硬化癥的治療

最新研究顯示，間充質干細胞可以幫助恢復神經系統的髓磷脂，改善癥狀，延長壽命。類固醇和其他疾病緩解藥物無法涵蓋所有??癥狀，只能針對特定癥狀。同樣，也存在對藥物嚴重副作用的擔憂。使用MSC治療，就沒有這樣的擔憂。

干細胞治療肌萎縮側索硬化癥的程序

第一天-

• 從機場接您到醫院
• 醫患互動，解開當時的疑惑
• 錄取程序
• 臨床檢查和實驗室測試將按照醫生的規定進行
• 支持療法

第2天-

• 干細胞程序
• 支持療法
• 理療

第3天-

• 支持療法
• 理療
• 返回機場

筆記：

• 入場時請攜帶身份證（護照/泛卡/駕駛執照）
• 攜帶患者報告的紙質副本

常見問題解答

1. 什么是肌萎縮側索硬化癥？

ALS 是一種令人心痛的疾病，其中腦細胞通常被稱為神經元，將大腦與身體的其他元素連接起來，充當將信號從大腦傳遞到肌肉的信使。這個過程是杰出的，因為它允許身體的隨意運動。由于某些外部或內部因素，這些細胞死亡或退化，從而失去將信號傳遞給肌肉的能力。這導致肌肉無力導致麻痹。

2. 肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 的病因是什么？

盡管ALS在全球范圍內十分流行，但科學家們仍在開展集體行動，以掌握ALS的確切病因和機制。到目前為止，已經進行了大量研究來分析可能患有ALS的不同方面。盡管研究表明許多遺傳變異與疾病之間存在關聯，但仍有待理解。

3. ALS與環境因素有關嗎？

到目前為止，臨床研究尚未發現與ALS相關的明確環境因素，除了一些與潛在接觸鉛或汞等結合化學物質相關的一般性研究。

4. ALS在不同性別中同樣常見嗎？

由于某些環境因素而誘發的ALS通常被認為在男性中比在女性中更常見。但最近還發現，隨著時間的推移，這種區別正在減少。同時，家族性肌萎縮側索硬化即與遺傳變異相關的肌萎縮側索硬化在男女中同樣普遍。

5. ALS與年齡有關嗎？

ALS通常與年齡有關；大多數人在55至75歲之間才確定自己患有ALS。

6. ALS患者的壽命有多長？

大多數 ALS 患者在出現癥狀時已確定還能存活三到五年。盡管 ALS 患者的確切壽命與年齡有關。

7. ALS可以有家族遺傳嗎？

已經確定，大約 5-10%的ALS病例屬于家族性ALS，即它們很大程度上是由通常稱為“SOD1”的因素內的缺陷引起的。

8. 什么是傳出神經元疾病？

ALS屬于一系列稱為傳出神經元病的病癥。在ALS中，參與上下肢自主運動的肌肉受到影響。就中位數而言，ALS通常占傳出神經元疾病的大約五分之一。

干細胞治療漸凍癥的潛在作用

ALS干細胞治療的目的是促進腦損傷的愈合，從而恢復神經功能。因此，干細胞治療后可能會有多種改善，我們以前的患者經歷過以下情況：

• 增強運動功能
• 加強協調
• 疲勞減輕
• 增強肌肉張力和力量
• 減少震顫發生率
• 更好的言語和吞咽能力
• 減緩一般疾病進展

干細胞干預ALS的五種機制?

在神經退行性疾病中，間充質干細胞療法的主要目標是細胞替代和神經保護。

1、細胞替代：將新功能性運動神經元替代退化運動神經元，并保護和支持運動神經元，恢復神經功能

2、營養因子遞送：分泌正常神經元與多種細胞因子，改善黑質紋狀體系統，促進受損部位組織修復。

3、免疫調節：通過減少B細胞產生抗體，減少或抑制DC和T細胞活化，抑制NK分泌細胞因子調節免疫細胞功能，減少炎癥反應。

4、歸巢性：提供存活并歸巢到損傷區域細胞源，分化為預期細胞類型，改善腦內微環境，重建神經功能區和傳導通路 。

5、外泌體分泌：干細胞具高分泌外泌體能力，外泌體具有抗神經炎癥的能力，及功能性修復和神經血管重建能力。

干細胞治療成本ALS的成本

雖然干細胞療法在醫學上是一個相對較新且令人振奮的發展，但這種療法在過去十年中才剛剛流行起來。人們每天都在發現干細胞越來越多的用途。隨著每一項新發現的出現，這種療法在西方國家的成本都會產生不利影響。盡管如此，在印度，由于健康的競爭和即時可用的高級治療，價格仍然可以承受。因此，干細胞療法 I India 越來越受歡迎，人們來這里尋求國際級且負擔得起的干細胞療法。

決定印度干細胞療法價格的重要因素如下：

• 患者的病史
• 患者病情嚴重程度
• 患者BMI（身體質量指數）
• 需要專業服務
• 其他前所未有的收費

干細胞治療ALS的優點

干細胞療法治療肌萎縮性側索硬化癥的優勢不勝枚舉，但所有計劃接受治療的患者都應該了解其中的一些優勢。這些主要優勢如下所述：

• 不需要后處理準入。
• 長期治療的好處。
• 靶向植入患處。
• 100% 安全有機的方式增強身體的再生和保護能力。
• 微創和較少痛苦的治療。

質量控制

為了保持治療的透明度和質量，我們制定了一套措施，在整個治療準備和管理過程中都要遵循。這些質量控制指南簡要說明如下：

1. 為了避免感染傳播給患者，干細胞在給藥前要進行傳染病測試。
2. 避免污染是我們的主要目標之一，因此，每批溶液都在不同階段進行克測試。
3. 為了保證您的最大安全，甚至處理細胞的培養基也經過革蘭氏細菌和支原體測試。
4. 對干細胞源的最終洗滌液進行需氧和厭氧微生物的篩選，以確保免受污染。
5. 每批細胞都貼有正確的標簽并精確排列，以避免在往返實驗室的運輸或處理過程中發生任何事故或互換。
6. 細胞還會接受內毒素檢測，只有當細胞內毒素含量低于批準的限度時才會被清除。

國內干細胞治療漸凍癥的結果

廣東省中醫院為29位ALS患者進行了4次UC-MSCs移植治療(?蛛網膜下腔注射，2×107～5×107個細胞/次)?。比較治療前后肌萎縮 側索硬化功能評分量表( ALSFＲS-Ｒ)?評分、改良醫學研究委員會( MＲC)?評分，對安全性指標進行評價。治療后6個月以呼吸衰竭、死亡等為終點事件進行隨訪。

臨床結果

ALSFRS—R評分：移植治療后第14天，穿衣和衛生能力評分高于治療前(P=0.036)，總分及其余功能區評分均無明顯變化(P均>0.05)。

治療后第28天，言語、穿衣和衛生能力評分明顯高于治療前(P分別為0.032、0．015)，言語功能評分明顯高于治療后第14天(P=0.040)，總分及其余功能區評分與治療前及治療后第14天比較均無統計學差異(P均>0.05)。

lVIRC評分：UC—MSCs移植治療后第14天， 上肢肌群肌力評分明顯高于治療前(P=0.050)，治療第28天，上肢肌群肌力評分比治療前進一步升高 (P=0.036)；頸部及下肢肌群肌力評分高于治療前，但無統計學差異(P>0．05)。

安全性觀察

隨訪至治療后6個月，1例患者于治療后第3個月因呼吸衰竭死亡，其余患者無嚴重不良事件。

結果顯示

通過治療前后ALS— FRS-R、MRC評分的比較，表明臍帶間充質干細胞移植治療對ALS患者的言語、肢體運動功能、生活能力有一定的改善作用。由此證實臍帶間充質干細胞治療漸凍癥效果好且安全。

未來展望

近年來隨著干細胞療法的臨床研究，在一定程度上延長了漸凍人的生存時間，改善并遏制了運動神經元的進行性損傷，成為攻克這一世界性難題的新希望，干細胞療法將發揮著巨大的潛力，讓生命免于“漸凍”，提高患者生命質量，還ALS患者一個健康美好的未來！

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