對于被漸凍癥（ALS）不斷削弱身體機(jī)能的患者和家庭來說，干細(xì)胞治療漸凍癥正成為近年來最受關(guān)注的新希望。當(dāng)傳統(tǒng)藥物只能延緩病程、無法逆轉(zhuǎn)神經(jīng)元損傷時，人們自然會把目光投向那些能夠真正促進(jìn)神經(jīng)保護(hù)、延緩?fù)嘶⑸踔量赡芨纳七\動功能的新技術(shù)。

在這樣的背景下，一個最現(xiàn)實、最常被提及的問題隨之而來：在哪里可以接受干細(xì)胞治療漸凍癥？為此，本文將系統(tǒng)梳理目前全球在干細(xì)胞治療ALS方面較具權(quán)威性和可信度的醫(yī)療機(jī)構(gòu)與研究中心，幫助患者在信息復(fù)雜的環(huán)境中做出更安全、更明智的選擇。

哪里可以接受干細(xì)胞治療漸凍癥？國內(nèi)外權(quán)威醫(yī)院與機(jī)構(gòu)盤點

一、為什么知道哪里可以治療很重要

漸凍癥是一類進(jìn)展性極強(qiáng)、治療選擇有限的神經(jīng)退行性疾病，患者和家屬往往抱著極大希望尋找新的治療途徑。在此過程中，市場上各種“干細(xì)胞特效療法”“一次逆轉(zhuǎn)”等商業(yè)化宣稱層出不窮，其中許多并未經(jīng)過嚴(yán)格的臨床驗證，甚至缺乏監(jiān)管。

因此，明確哪些國家、哪些機(jī)構(gòu)具備合法資質(zhì)、真實開展臨床研究，哪些仍停留在商業(yè)包裝階段，對于保障安全、避免經(jīng)濟(jì)損失和醫(yī)療風(fēng)險至關(guān)重要。

換句話說，找到“能做”并不難，找到“可信、合法、真正有依據(jù)的地方”才是關(guān)鍵。

二、干細(xì)胞治療漸凍癥全球批準(zhǔn)現(xiàn)狀一覽

雖然干細(xì)胞在ALS研究中持續(xù)受到關(guān)注，但目前全球范圍內(nèi)真正獲得正式監(jiān)管批準(zhǔn)的產(chǎn)品極少，絕大多數(shù)療法仍處于臨床試驗階段。

截至2025年底，目前只有韓國一個名為NeuroNata-R（又稱 Lenzumestrocel）的干細(xì)胞治療ALS產(chǎn)品獲批上市。但是這個獲批上市是有條件批準(zhǔn)，其長期療效數(shù)據(jù)仍在進(jìn)一步收集中，且該批準(zhǔn)目前主要適用于韓國境內(nèi)。^[1]

國家/地區(qū)	是否有干細(xì)胞療法正式批準(zhǔn)用于 ALS	現(xiàn)狀說明
???? 韓國	? 有（如 NeuroNata-R）	獲得有條件批準(zhǔn)，可在韓國境內(nèi)作為ALS干細(xì)胞治療使用。
???? 美國	? 沒有	多個療法進(jìn)入臨床試驗，但尚未獲得市場審批。
???? 歐洲	? 沒有	類似美國，尚無正式批準(zhǔn)案例。
???? 中國	? 沒有正式批準(zhǔn)上市	多個干細(xì)胞 ALS 相關(guān)臨床試驗/備案，但未有上市治療許可。
???? 日本	? 沒有	細(xì)胞療法研究積極，但尚未批準(zhǔn) ALS 細(xì)胞治療產(chǎn)品。

三、國際進(jìn)行干細(xì)胞治療漸凍癥的前沿機(jī)構(gòu)

盡管目前尚無被廣泛監(jiān)管機(jī)構(gòu)正式批準(zhǔn)的干細(xì)胞療法成為 ALS 標(biāo)準(zhǔn)治療方式，但一些國際領(lǐng)先的研究中心和跨國合作團(tuán)隊在臨床研究設(shè)計、試驗實施、數(shù)據(jù)發(fā)表等方面處于前沿位置，并且代表著目前全球最具權(quán)威性、最值得關(guān)注的研究力量。

1.BrainStorm Cell Therapeutics（美國/以色列）多中心合作團(tuán)隊

BrainStorm的NurOwn?（MSC-NTF）是全球最受關(guān)注的ALS干細(xì)胞療法之一，已完成美國多中心IIIa期臨床試驗，合作機(jī)構(gòu)包括麻省總醫(yī)院、梅奧診所、Cedars-Sinai等頂級醫(yī)院。目前正在進(jìn)行IIIb期臨床招募。^[2]

該項目獲得FDA和EMA孤兒藥資格，相關(guān)機(jī)制、生物標(biāo)志物與臨床數(shù)據(jù)已在國際期刊發(fā)表，是目前ALS干細(xì)胞研究中規(guī)模最大、科學(xué)證據(jù)最豐富的國際團(tuán)隊。

2.Mayo Clinic（美國梅奧診所）ALS干細(xì)胞研究團(tuán)隊

梅奧診所在ALS細(xì)胞治療領(lǐng)域保持著長期投入，既是NurOwn多中心試驗的合作中心之一，也是負(fù)責(zé)部分制造、試驗評估與安全性監(jiān)測的重要機(jī)構(gòu)。^[3]

診所團(tuán)隊開展MSC及其他細(xì)胞類型在神經(jīng)退行性疾病中的探索性研究，其臨床設(shè)計嚴(yán)謹(jǐn)、數(shù)據(jù)透明，是國際公認(rèn)的高標(biāo)準(zhǔn)醫(yī)學(xué)中心。

3.Massachusetts General Hospital/Harvard Medical School（美國）

麻省總醫(yī)院及哈佛醫(yī)學(xué)院的ALS團(tuán)隊參與了多項國際干細(xì)胞試驗，包括經(jīng)典的NurOwn III期研究。團(tuán)隊成員如Dr. Merit Cudkowicz在ALS臨床研究界極具影響力，主導(dǎo)或參與了多篇關(guān)鍵論文，對干細(xì)胞機(jī)理、炎癥調(diào)控和生物標(biāo)志物的科學(xué)解讀做出了重要貢獻(xiàn)，被視為全球ALS細(xì)胞治療學(xué)術(shù)核心力量之一。

4.日本岡山大學(xué)Muse細(xì)胞ALS試驗團(tuán)隊

岡山大學(xué)開展了使用Muse細(xì)胞（具有耐受性與自修復(fù)能力的特殊干細(xì)胞）治療ALS的探索性臨床試驗。在五名患者中，試驗顯示治療安全且癥狀下降速度減緩，但樣本量有限，仍需更大規(guī)模研究驗證。^[4]

盡管處于早期階段，該團(tuán)隊代表了亞洲在ALS干細(xì)胞方向上較為活躍且學(xué)術(shù)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)牧α俊?/p>

5.CORESTEM（韓國）— 全球唯一上市的ALS干細(xì)胞療法提供機(jī)構(gòu)

韓國 CORESTEM 開發(fā)的NeuroNata-R（Lenzumestrocel） 是目前全球唯一獲得監(jiān)管部門（MFDS）“有條件批準(zhǔn)”用于ALS的干細(xì)胞療法。該產(chǎn)品自2014年在韓國上市以來持續(xù)開展長期真實世界數(shù)據(jù)收集。治療采用自體骨髓MSC，通過鞘內(nèi)與靜脈聯(lián)合給藥方式實施，僅限韓國境內(nèi)使用。^[5]

其批準(zhǔn)雖具有里程碑意義，但療效仍處于持續(xù)評估階段，是全球ALS干細(xì)胞治療中最具實際臨床落地性的項目。

四、國內(nèi)進(jìn)行干細(xì)胞治療漸凍癥的前沿醫(yī)院

在中國，干細(xì)胞治療漸凍癥同樣嚴(yán)格限定于臨床研究范疇。國內(nèi)的研究力量正沿著多條技術(shù)路徑快速推進(jìn)，從傳統(tǒng)的神經(jīng)免疫調(diào)節(jié)到前沿的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)，形成了多元并進(jìn)的格局。

1. 北京大學(xué)第三醫(yī)院&士澤生物

北醫(yī)三院與士澤生物合作，啟動了全球首個同時獲得中國NMPA與美國FDA認(rèn)可的iPSC治療ALS注冊臨床試驗，利用“XS228 iPSC衍生神經(jīng)前體細(xì)胞”通過鞘內(nèi)注射補(bǔ)充健康神經(jīng)細(xì)胞，是目前全球技術(shù)路線最先進(jìn)、國際化程度最高的ALS新型細(xì)胞療法。^[6]

2.上海東方醫(yī)院（同濟(jì)大學(xué)附屬）

上海東方醫(yī)院由劉中民團(tuán)隊牽頭，與士澤生物合作完成了全球首例“臨床級 iPSC 衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞用于治療漸凍癥（ALS）”的患者入組。醫(yī)院依托國家級干細(xì)胞資源平臺，建立了完善的細(xì)胞制備流程和嚴(yán)格的質(zhì)量控制體系，為后續(xù)更多漸凍癥患者的規(guī)范化臨床研究奠定了堅實基礎(chǔ)。

3.鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院

鄭大一附院張毅團(tuán)隊采用自體Treg細(xì)胞鞘內(nèi)注射的方式改善ALS患者神經(jīng)炎癥環(huán)境，通過恢復(fù)免疫平衡保護(hù)運動神經(jīng)元，已在多個案例中觀察到運動能力與握力改善，是國內(nèi)唯一走“免疫調(diào)節(jié)”路徑的創(chuàng)新療法，意義獨特。^[7]

4.北京天壇醫(yī)院

北京天壇醫(yī)院通過新成立的國家級“罕見神經(jīng)疾病臨床與轉(zhuǎn)化中心”，聯(lián)合企業(yè)搭建“漸凍癥與神經(jīng)修復(fù)聯(lián)合實驗室”，承擔(dān)多條前沿路線（iPSC、MSC、基因＋細(xì)胞組合療法）的臨床驗證，是全國最重要的ALS創(chuàng)新療法準(zhǔn)入與轉(zhuǎn)化平臺。^[8]

5.中國人民武裝警察部隊總醫(yī)院

武警總醫(yī)院是中國最早開展MSC（間充質(zhì)干細(xì)胞）應(yīng)用于ALS的單位之一，多項早期臨床試驗已在國際注冊平臺登記，包括臍帶MSC鞘內(nèi)注射等路線。該院為國內(nèi)最早探索干細(xì)胞治療神經(jīng)退行性疾病的機(jī)構(gòu)之一。^[9]

五、吉林中科：推動干細(xì)胞治療漸凍癥臨床轉(zhuǎn)化的中國力量

在國內(nèi)神經(jīng)再生與干細(xì)胞治療領(lǐng)域，吉林省中科生物工程股份有限公司（簡稱“吉林中科”）不僅憑借完善的產(chǎn)業(yè)化體系進(jìn)入行業(yè)前列，也在神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病（包括ALS）的細(xì)胞治療探索中展現(xiàn)了獨特優(yōu)勢。
作為國內(nèi)少數(shù)兼具細(xì)胞制備、質(zhì)量控制、臨床合作能力的綜合平臺，吉林中科正在推動干細(xì)胞療法在ALS方向的規(guī)范化研究落地。

為什么關(guān)注吉林中科？——對標(biāo)ALS治療需求的三大核心價值

1. 面向神經(jīng)退行性疾病的核心技術(shù)路線

吉林中科長期深耕神經(jīng)干細(xì)胞（NSC）和間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）方向，這與國際上探索ALS的兩大策略高度一致：

• 神經(jīng)保護(hù)與抗炎調(diào)節(jié)（MSC路線）：改善脊髓炎癥、減緩運動神經(jīng)元損傷；
• 神經(jīng)再生與替代（NSC/神經(jīng)前體細(xì)胞路線）：嘗試支持殘存神經(jīng)元功能，提供神經(jīng)營養(yǎng)因子。

這種以“神經(jīng)修復(fù)”為核心的技術(shù)布局，使公司具備切入ALS干細(xì)胞治療研究的基礎(chǔ)。

2. 完整的產(chǎn)業(yè)化體系支撐臨床級研發(fā)

吉林中科正建設(shè)大型生物醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)園，覆蓋：

• 標(biāo)準(zhǔn)化細(xì)胞制備體系
• 大規(guī)模擴(kuò)增平臺
• 嚴(yán)格的質(zhì)量控制流程
• 冷鏈儲存與流轉(zhuǎn)體系

這些能力是開展ALS等高標(biāo)準(zhǔn)臨床細(xì)胞治療研究的關(guān)鍵條件，也為其推動細(xì)胞產(chǎn)品進(jìn)入臨床轉(zhuǎn)化提供了必要的產(chǎn)業(yè)化基礎(chǔ)。

3. 具備推動ALS臨床研究落地的合作模式

吉林中科長期與多家具備干細(xì)胞臨床研究備案資質(zhì)的三甲醫(yī)院合作，其位于杭州的重要分支機(jī)構(gòu)——杭州杭吉泰迪生物科技有限公司，便是整合母公司技術(shù)與臨床資源，聚焦神經(jīng)系統(tǒng)疾病細(xì)胞療法轉(zhuǎn)化的重要平臺。

這種“規(guī)范細(xì)胞制備 + 權(quán)威臨床醫(yī)院”的組合，是未來推動ALS干細(xì)胞療法走向臨床試驗路徑的關(guān)鍵模式。

行業(yè)定位與未來展望

吉林中科在國內(nèi)神經(jīng)損傷、退行性疾病與細(xì)胞療法交叉領(lǐng)域具備稀缺的平臺型能力。盡管干細(xì)胞治療ALS 在全球仍處研究和探索階段，但吉林中科正在為這一方向搭建必要的產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)與臨床合作框架。

從“細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)化”到“規(guī)范臨床轉(zhuǎn)化”，吉林中科在中國 ALS 細(xì)胞治療探索之路上正成為重要的推動力量之一。

六、如何選擇正規(guī)干細(xì)胞治療機(jī)構(gòu)？關(guān)鍵建議

在干細(xì)胞治療漸凍癥受到廣泛關(guān)注的背景下，患者與家屬在選擇合規(guī)機(jī)構(gòu)時必須保持審慎與理性。以下建議有助于做出更安全、科學(xué)的決策：

① 確認(rèn)機(jī)構(gòu)資質(zhì)：優(yōu)先選擇國家衛(wèi)健委備案的三甲醫(yī)院或與其開展正式臨床研究合作的科研機(jī)構(gòu)。干細(xì)胞治療漸凍癥目前仍主要通過臨床研究途徑開展，合規(guī)資質(zhì)是基本前提。

② 了解技術(shù)路線與適應(yīng)癥范圍：不同中心使用的技術(shù)路線可能不同，包括靜脈輸注、動脈介入、鞘內(nèi)注射或局部靶向輸注等。患者應(yīng)了解其科學(xué)依據(jù)、安全性數(shù)據(jù)及與自身病情的匹配程度，而非盲目追逐“最新”或“最快”。

③ 理性看待療效預(yù)期：目前干細(xì)胞治療漸凍癥的目標(biāo)主要是減緩疾病進(jìn)展、提升生活質(zhì)量、促進(jìn)神經(jīng)功能恢復(fù)，并非保證完全恢復(fù)或“根治”。對宣稱“完全治愈”“快速恢復(fù)”“一次治療終身有效”的機(jī)構(gòu)務(wù)必保持警惕。

④ 考慮費用與后續(xù)隨訪機(jī)制：干細(xì)胞治療費用較高，且多數(shù)尚未納入醫(yī)保報銷體系。正規(guī)臨床研究必須包含嚴(yán)格的術(shù)前篩查、治療方案說明和長期隨訪評估，否則應(yīng)謹(jǐn)慎選擇。

⑤ 咨詢專業(yè)醫(yī)生意見：在決定接受治療前，應(yīng)先咨詢神經(jīng)內(nèi)科、神經(jīng)外科或康復(fù)醫(yī)學(xué)科專業(yè)醫(yī)生，綜合評估自身情況是否適合干細(xì)胞治療。

七、關(guān)鍵警示——識別“不靠譜”機(jī)構(gòu)的危險信號

在資本炒作與信息混雜的背景下，一些機(jī)構(gòu)可能以“干細(xì)胞治療漸凍癥”為名進(jìn)行商業(yè)性推廣，而缺乏科學(xué)研究基礎(chǔ)。以下跡象需高度警惕：

• 無公開倫理批準(zhǔn)或監(jiān)管備案
• 承諾“包治”“治愈”“百分之百有效率”
• 收費標(biāo)準(zhǔn)模糊、沒有術(shù)前術(shù)后篩查、無長期隨訪機(jī)制
• 夸大療效、忽視潛在風(fēng)險（如免疫排斥、細(xì)胞增殖、腫瘤風(fēng)險等）

對于這些機(jī)構(gòu)，應(yīng)保持高度謹(jǐn)慎，建議咨詢專業(yè)醫(yī)生或向監(jiān)管部門核實。

結(jié)語

干細(xì)胞治療雖然還不能治愈漸凍癥，但已經(jīng)成為當(dāng)前最值得關(guān)注、最有希望減緩病情進(jìn)展的研究方向之一。全球與國內(nèi)多家權(quán)威機(jī)構(gòu)正在開展規(guī)范的臨床研究，這些探索為患者帶來了真實且謹(jǐn)慎的希望。

對患者和家屬而言，最重要的是選擇合規(guī)、正規(guī)、經(jīng)過倫理與監(jiān)管審批的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，避免被夸大宣傳和商業(yè)化噱頭誤導(dǎo)。只要把安全放在第一位、科學(xué)放在核心位置，就能在現(xiàn)有的治療選擇中找到最適合自己的路徑。

希望這篇文章能幫助你更清晰地了解“哪里可以做”，也能讓每一位患者在探索干細(xì)胞治療時，多一份確定與安心。

參考資料：

[1]https://www.nature.com/articles/d43747-020-00727-8?utm_source=chatgpt.com

[2]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-05-19-BrainStorm-Receives-FDA-Clearance-to-Initiate-Phase-3b-Trial-of-NurOwn-R-for-ALS?utm_source=chatgpt.com

[3]https://www.accessnewswire.com/newsroom/en/fda-clears-mayo-clinic-for-manufacture-of-nurown-and-participation-in-brainstorm%E2%80%99s-phase-2-als-tria-419238?utm_source=chatgpt.com

[4]https://www.okayama-u.ac.jp/cn/news/index_id12724.html?utm_source=chatgpt.com

[5]https://www.corestemchemon.com/eng/business/business__product.html?utm_source=chatgpt.com

[6]https://www.puh3.net.cn/sjnk/info/1351/17282.htm

[7]https://adminc.yywsb.com/article/67665.html

[8]http://health.people.com.cn/n1/2025/0503/c14739-40472761.html

[9]https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT01494480?utm_source=chatgpt.com

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