帕金森病被稱為”沉默的殺手”，全球超千萬患者飽受肢體震顫、肌肉僵直之苦。在這場(chǎng)對(duì)抗神經(jīng)退行性疾病的攻堅(jiān)戰(zhàn)中，中國(guó)科研團(tuán)隊(duì)交出了一份突破性答卷。

近日，一款由我國(guó)自主研發(fā)的干細(xì)胞新藥獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可，并同步取得特殊審評(píng)通道資格。這標(biāo)志著我國(guó)在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域首次實(shí)現(xiàn)”中美雙認(rèn)證”，為全球帕金森病患者點(diǎn)燃了新的希望。

干細(xì)胞療法破冰帕金森病：中國(guó)創(chuàng)新藥獲FDA雙認(rèn)證開啟全球臨床試驗(yàn)

經(jīng)過一系列嚴(yán)謹(jǐn)?shù)姆桥R床安全性和有效性驗(yàn)證，這款干細(xì)胞新藥成功進(jìn)入國(guó)際臨床試驗(yàn)階段。FDA的快速批準(zhǔn)，是對(duì)該產(chǎn)品在藥物開發(fā)、生產(chǎn)及質(zhì)量控制體系上的嚴(yán)格標(biāo)準(zhǔn)的高度認(rèn)可。與此同時(shí)，我國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）也在今年1月正式受理了該新藥的注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，實(shí)現(xiàn)了與國(guó)際同步的發(fā)展步伐，進(jìn)一步證明了我國(guó)在全球高端生物醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。

值得關(guān)注的是，該藥物在申報(bào)過程中創(chuàng)下“零發(fā)補(bǔ)”紀(jì)錄，即一次性通過技術(shù)審評(píng)，這在生物醫(yī)藥領(lǐng)域堪稱”教科書式”的申報(bào)案例。與此同時(shí)，我國(guó)藥監(jiān)局（NMPA）也于今年初受理其臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，形成中美同步推進(jìn)的研發(fā)格局。

中國(guó)科學(xué)院神經(jīng)科學(xué)研究所李教授解讀：”iPS技術(shù)能像’細(xì)胞打印機(jī)’般將普通細(xì)胞重編程為多巴胺神經(jīng)元，這相當(dāng)于為退化的大腦黑質(zhì)區(qū)提供’替換零件’，從根本上解決帕金森病的致病根源。”

臨床曙光：超半數(shù)患者運(yùn)動(dòng)功能改善40%

在已完成的國(guó)家級(jí)臨床試驗(yàn)中，接受治療的中重度患者展現(xiàn)出顯著療效：

• 安全性突破：連續(xù)12個(gè)月隨訪顯示，未出現(xiàn)致瘤性、免疫排斥等傳統(tǒng)細(xì)胞治療的潛在風(fēng)險(xiǎn)。
• 功能重建：58%的患者運(yùn)動(dòng)評(píng)分改善超40%，部分患者實(shí)現(xiàn)自主進(jìn)食、獨(dú)立行走。
• 持續(xù)獲益：藥物植入6個(gè)月后，多巴胺神經(jīng)元存活率達(dá)82%，療效維持超1年。

項(xiàng)目負(fù)責(zé)人王博士展示了一組振奮人心的數(shù)據(jù)：”有位68歲的患者治療后，原本需要每小時(shí)服用3次的左旋多巴，現(xiàn)已減少60%藥量，這是他患病十年來首次減藥。”

全球競(jìng)速：中美領(lǐng)跑細(xì)胞治療新賽道

在這場(chǎng)再生醫(yī)學(xué)的”世界杯”中，中國(guó)正從跟跑者轉(zhuǎn)變?yōu)橐?guī)則制定者：

• 技術(shù)迭代：我國(guó)首創(chuàng)的3D微載體培養(yǎng)體系，使細(xì)胞純度達(dá)到99.2%，遠(yuǎn)超國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)。
• 產(chǎn)能突破：上海張江的智能化細(xì)胞工廠，可實(shí)現(xiàn)年產(chǎn)10萬劑臨床級(jí)細(xì)胞制劑。
• 政策護(hù)航：北京、深圳等地已建立細(xì)胞治療先行區(qū)，推行”風(fēng)險(xiǎn)分級(jí)-動(dòng)態(tài)監(jiān)管”新模式。

無獨(dú)有偶，拜耳旗下BlueRock公司的同類療法近日也獲FDA批準(zhǔn)進(jìn)入III期臨床。中美雙雄并進(jìn)的格局，預(yù)示著帕金森病治療將迎來”細(xì)胞療法時(shí)代”。

• 詳情請(qǐng)瀏覽：拜耳突破性干細(xì)胞治療帕金森病III期臨床試驗(yàn)啟動(dòng)，開啟治療新紀(jì)元！

未來展望

據(jù)《柳葉刀》預(yù)測(cè)，我國(guó)帕金森病患者將在2040年突破500萬。當(dāng)前干細(xì)胞療法已展現(xiàn)三大潛力：

• 病程逆轉(zhuǎn)：早期干預(yù)或可阻止神經(jīng)元繼續(xù)凋亡。
• 個(gè)性治療：患者自體細(xì)胞制備避免排異反應(yīng)。
• 聯(lián)合增效：與基因編輯、腦機(jī)接口技術(shù)協(xié)同應(yīng)用。

并且中國(guó)的多項(xiàng)探索性研究，尤其是與自體干細(xì)胞相關(guān)的試驗(yàn)，也將為推動(dòng)相關(guān)療法進(jìn)入更高階段臨床試驗(yàn)提供重要依據(jù)。可以預(yù)見，未來幾年，中國(guó)將在這一領(lǐng)域與國(guó)際研究形成雙向互動(dòng)，共同推動(dòng)干細(xì)胞療法的創(chuàng)新與應(yīng)用。

小結(jié)

無論是bemdaneprocel的注冊(cè)III期試驗(yàn)，還是中國(guó)自體干細(xì)胞療法的顯著進(jìn)展，都預(yù)示著干細(xì)胞療法正逐步從實(shí)驗(yàn)室走向臨床。讓我們共同關(guān)注這一激動(dòng)人心的過程，期待干細(xì)胞新藥早日走進(jìn)臨床實(shí)踐，為全球帕金森病患者帶來實(shí)實(shí)在在的康復(fù)希望！

信息來源：土澤生物

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