帕金森病被稱為”沉默的殺手”，全球超千萬患者飽受肢體震顫、肌肉僵直之苦。在這場對抗神經退行性疾病的攻堅戰中，中國科研團隊交出了一份突破性答卷。

近日，一款由我國自主研發的干細胞新藥獲得美國FDA臨床試驗許可，并同步取得特殊審評通道資格。這標志著我國在再生醫學領域首次實現”中美雙認證”，為全球帕金森病患者點燃了新的希望。

干細胞療法破冰帕金森病：中國創新藥獲FDA雙認證開啟全球臨床試驗

經過一系列嚴謹的非臨床安全性和有效性驗證，這款干細胞新藥成功進入國際臨床試驗階段。FDA的快速批準，是對該產品在藥物開發、生產及質量控制體系上的嚴格標準的高度認可。與此同時，我國國家藥品監督管理局（NMPA）也在今年1月正式受理了該新藥的注冊臨床試驗申請，實現了與國際同步的發展步伐，進一步證明了我國在全球高端生物醫藥研發領域的領先地位。

值得關注的是，該藥物在申報過程中創下“零發補”紀錄，即一次性通過技術審評，這在生物醫藥領域堪稱”教科書式”的申報案例。與此同時，我國藥監局（NMPA）也于今年初受理其臨床試驗申請，形成中美同步推進的研發格局。

中國科學院神經科學研究所李教授解讀：”iPS技術能像’細胞打印機’般將普通細胞重編程為多巴胺神經元，這相當于為退化的大腦黑質區提供’替換零件’，從根本上解決帕金森病的致病根源。”

臨床曙光：超半數患者運動功能改善40%

在已完成的國家級臨床試驗中，接受治療的中重度患者展現出顯著療效：

• 安全性突破：連續12個月隨訪顯示，未出現致瘤性、免疫排斥等傳統細胞治療的潛在風險。
• 功能重建：58%的患者運動評分改善超40%，部分患者實現自主進食、獨立行走。
• 持續獲益：藥物植入6個月后，多巴胺神經元存活率達82%，療效維持超1年。

項目負責人王博士展示了一組振奮人心的數據：”有位68歲的患者治療后，原本需要每小時服用3次的左旋多巴，現已減少60%藥量，這是他患病十年來首次減藥。”

全球競速：中美領跑細胞治療新賽道

在這場再生醫學的”世界杯”中，中國正從跟跑者轉變為規則制定者：

• 技術迭代：我國首創的3D微載體培養體系，使細胞純度達到99.2%，遠超國際標準。
• 產能突破：上海張江的智能化細胞工廠，可實現年產10萬劑臨床級細胞制劑。
• 政策護航：北京、深圳等地已建立細胞治療先行區，推行”風險分級-動態監管”新模式。

無獨有偶，拜耳旗下BlueRock公司的同類療法近日也獲FDA批準進入III期臨床。中美雙雄并進的格局，預示著帕金森病治療將迎來”細胞療法時代”。

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未來展望

據《柳葉刀》預測，我國帕金森病患者將在2040年突破500萬。當前干細胞療法已展現三大潛力：

• 病程逆轉：早期干預或可阻止神經元繼續凋亡。
• 個性治療：患者自體細胞制備避免排異反應。
• 聯合增效：與基因編輯、腦機接口技術協同應用。

并且中國的多項探索性研究，尤其是與自體干細胞相關的試驗，也將為推動相關療法進入更高階段臨床試驗提供重要依據。可以預見，未來幾年，中國將在這一領域與國際研究形成雙向互動，共同推動干細胞療法的創新與應用。

小結

無論是bemdaneprocel的注冊III期試驗，還是中國自體干細胞療法的顯著進展，都預示著干細胞療法正逐步從實驗室走向臨床。讓我們共同關注這一激動人心的過程，期待干細胞新藥早日走進臨床實踐，為全球帕金森病患者帶來實實在在的康復希望！

信息來源：土澤生物

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