近年來，隨著科學研究的深入與媒體報道的增加，干細胞療法作為帕金森病一種潛在的革命性治療方向，受到了空前的關注。

然而，由于國內(nèi)對干細胞臨床應用秉持極為審慎的監(jiān)管政策，許多患者及家庭不禁將目光投向海外，并產(chǎn)生兩個迫切而具體的問題：美國是否已經(jīng)批準干細胞療法用于治療帕金森病？如果前往美國接受治療，是否合法？ 本文將依據(jù)最新的監(jiān)管動態(tài)與臨床進展，為您厘清這其中的關鍵區(qū)別與現(xiàn)狀。

真相揭秘：FDA批準干細胞療法治療帕金森病了嗎？赴美治療是否合法？

一、FDA是什么？為何它的批準至關重要？

美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）是全球公認的藥品監(jiān)管權威之一。一款新藥或療法必須經(jīng)過FDA嚴格的臨床試驗審核，證明其安全性和有效性后，才能獲得上市批準，合法用于臨床治療。

因此，F(xiàn)DA的批準是檢驗一項療法是否科學、可靠的黃金標準。

二、核心結論：FDA尚未批準任何干細胞療法用于帕金森病臨床治療

首先必須澄清一個至關重要且常被混淆的概念：FDA批準某種干細胞療法進入臨床試驗，與該療法獲得正式上市批準，是截然不同的兩件事。

• 批準臨床試驗：意味著FDA認為該療法的初步研究數(shù)據(jù)足夠安全，可以開始在嚴格監(jiān)控下，于有限的患者群體中測試其安全性與有效性。這僅僅是科學探索的起點。
• 批準上市銷售：則意味著該療法已經(jīng)完成了大規(guī)模、嚴謹?shù)呐R床試驗（通常包括III期），其安全性和有效性得到了充分證實，可以作為一種標準治療提供給廣大患者。

截至目前，F(xiàn)DA沒有批準任何一款干細胞產(chǎn)品用于治療帕金森病。 所有相關的干細胞療法，無論在美國還是其他國家，均處于臨床試驗階段。

因此，在美國，任何面向公眾收費提供的、聲稱能治療帕金森病的商業(yè)化干細胞治療，都不屬于FDA批準的合法醫(yī)療手段。患者無法在正規(guī)醫(yī)院通過處方獲得此類治療。對于任何宣稱提供“FDA批準”的帕金森病干細胞治療的美國診所或機構，都應保持高度警惕，這通常屬于誤導或欺詐行為。

三、全球臨床現(xiàn)狀：干細胞治療帕金森病的研究進展

目前，全球干細胞治療帕金森病的臨床研究正處在關鍵的“臨床轉化加速期”。雖然尚無任何干細胞療法在全球任何國家正式獲批上市，但多項臨床試驗已證實了其基本安全性和初步療效，并為未來的治療帶來了實質(zhì)性希望。

以下是2025年干細胞治療帕金森病的一些關鍵案例，它們代表了不同的技術路徑和最新進展。

1.異體通用型iPSC療法（中國案例）

中國的士澤生物在該路徑上進展顯著。其開發(fā)的“現(xiàn)貨型”細胞注射液（XS411）在2025年1月獲得了美國FDA的臨床試驗批準，隨后于2025年4月又獲得了中國國家藥監(jiān)局的完全批準，實現(xiàn)了“中美雙批”。^[1]

這標志著其研發(fā)體系獲得了國際監(jiān)管機構的認可。更早之前，該公司與上海市東方醫(yī)院合作，已完成了中國首例治療，患者最長隨訪期超過12個月，結果顯示安全性良好，且關鍵運動指標獲得改善。

2.自體iPSC療法（中國案例）

由上海瑞金醫(yī)院與中科院團隊合作研發(fā)的自體療法（UX-DA001注射液）取得了臨床實踐突破。2025年4月，全國首例接受該療法的66歲患者成功接受了移植。^[2]

術后一個多月，患者已能實現(xiàn)自主行走，并報告睡眠改善、手腳靈活性增加。該療法采用患者自身的細胞進行定制化制備，旨在避免免疫排斥，并已在中美兩國獲批開展臨床試驗。

詳情請瀏覽：國內(nèi)首例！帕金森病患者接受自體干細胞療法，一個月后身體靈活多了

3.異體胚胎干細胞療法（韓國案例）

由韓國高麗大學、延世大學等機構主導的研究，在2025年10月于《細胞》雜志上公布了其I/IIa期臨床試驗結果。12名患者移植了由人類胚胎干細胞分化而來的多巴胺前體細胞。^[3]

一年隨訪數(shù)據(jù)顯示，治療安全性良好，患者運動功能得到改善，并且高劑量組的改善效果更為明顯，呈現(xiàn)出清晰的劑量依賴性療效。影像學檢查也證實移植細胞在腦內(nèi)存活。

3.異體多能干細胞療法（美國案例）

美國BlueRock Therapeutics（拜耳旗下） 的療法是目前全球進展最快的項目之一。其候選產(chǎn)品Bemdaneprocel (BRT-DA01)在2025年9月22日，Bayer對外宣布首例患者已于III期試驗exPDite?2中接受給藥。該試驗預計招募約102名患者，采用雙盲、假手術對照設計，將評估療效與安全性。^[4]

2025年10月6日，BlueRock在國際帕金森病大會（International Congress of Parkinson’s Disease and Movements Disorders）上公布其I期36個月 (3 年) 隨訪數(shù)據(jù)，繼續(xù)顯示安全性良好，且運動功能改善趨勢保持穩(wěn)定。

這是全球首個進入III期臨床的、利用異體多能干細胞治療帕金森病的療法，旨在通過大規(guī)模嚴格試驗驗證其療效與安全性。

四、為何尚未獲批？通往獲批道路上的核心挑戰(zhàn)

干細胞療法要最終獲批，必須跨越科學和監(jiān)管的崇山峻嶺：

長期安全性與有效性未知：細胞在體內(nèi)長期存活、功能維持、是否會異常分化或增殖，都需要數(shù)年甚至數(shù)十年的隨訪數(shù)據(jù)來驗證。

標準化生產(chǎn)挑戰(zhàn)：如何確保每一批細胞產(chǎn)品都質(zhì)量一致、純凈且有效，是規(guī)模化應用的最大瓶頸。

高昂的成本：尤其是自體細胞療法，為單個患者“量身定制”的生產(chǎn)過程極其復雜昂貴。

五、國際監(jiān)管情況：全球是否已有國家正式合法批準？

截至目前，全球范圍內(nèi)沒有任何一個國家批準了用于臨床治療帕金森病的干細胞產(chǎn)品上市。 所有提供所謂“干細胞治療”的診所，無論位于美國、日本還是其他國家，如果聲稱其療法已獲批，都是在利用監(jiān)管灰色地帶或直接進行誤導。

六、帕金森病患者指南：如何正確選擇干細胞治療

對于帕金森病患者而言，干細胞治療仍屬于前沿且受嚴格監(jiān)管的醫(yī)療技術。選擇治療時，安全性、合規(guī)性和醫(yī)療質(zhì)量應成為首要考慮因素。以下幾點建議，可幫助患者做出科學決策：

1.參與國內(nèi)正規(guī)臨床試驗

國內(nèi)在干細胞研究領域投入巨大，已有多家三甲醫(yī)院和國家級科研機構開展干細胞臨床試驗。參與這些試驗，患者可以在頂尖專家團隊的全程監(jiān)護下，接觸到經(jīng)過嚴格質(zhì)量控制的干細胞產(chǎn)品，同時避免高額的商業(yè)化費用和潛在風險。

2.選擇正規(guī)干細胞機構

確認機構具備國家藥品監(jiān)督管理部門或相關衛(wèi)生監(jiān)管部門認可資質(zhì)，避免任何未經(jīng)批準的私人診所或海外商業(yè)機構。正規(guī)機構不僅在干細胞制備、存儲和使用上符合規(guī)范，還能提供完整的治療記錄、隨訪方案和安全保障。

3.重視長期隨訪與科學評估

干細胞療法屬于新興治療方式，療效和安全性仍在臨床觀察中。選擇正規(guī)渠道的一個重要優(yōu)勢是，機構會提供系統(tǒng)的術后隨訪和科學評估，使治療效果和安全性可被持續(xù)監(jiān)控。

4.保持理性與科學判斷

干細胞治療并非萬能，現(xiàn)階段尚無法完全治愈帕金森病。患者應保持理性期待，不盲目追求高價、海外或未經(jīng)批準的療法，以免延誤正規(guī)治療或增加風險。

總之，對于帕金森病患者來說，立足國內(nèi)、選擇正規(guī)臨床試驗和干細胞機構、優(yōu)先就近治療，是當前最安全、最科學的途徑。通過這樣的方式，患者既能接觸到前沿治療，也能保障自身安全和治療合規(guī)性。

結語

總結而言，干細胞治療帕金森病在全球仍處于臨床研究階段。美國并未批準該療法，前往美國尋求治療不僅不合法、風險極高，而且將帶來巨大的經(jīng)濟負擔。對于國內(nèi)患者而言，真正的希望在于國內(nèi)嚴謹、規(guī)范的臨床試驗體系，而非代價高昂且充滿未知的海外醫(yī)療陷阱。保持耐心，積極關注并咨詢國內(nèi)正規(guī)醫(yī)院的科研臨床試驗信息，才是當前最安全、最理性的前沿治療接觸途徑。

參考資料：

[1]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/9ab597f8912b10b4986a3dac625392e9

[2]https://news.sjtu.edu.cn/jdzh/20250416/209308.html

[3]https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_31778791

[4]https://www.bayer.com/media/en-us/bluerock-therapeutics-advances-investigational-cell-therapy-bemdaneprocel-for-treating-parkinsons-disease-to-registrational-phase-iii-clinical-trial/?utm_source=chatgpt.com

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