運動功能平均提升14分！12例帕金森病患者接受胚胎干細胞治療，1年隨訪獲顯著療效

2025年12月11日，韓國首爾多家醫院聯合在國際著名期刊《Cell》上發表了一篇名為“Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s disease“（帕金森病患者的人胚胎干細胞衍生多巴胺前體細胞1/2a期臨床試驗）的臨床研究成果。

研究團隊報告了人胚胎干細胞衍生多巴胺祖細胞移植治療帕金森病的1/2a期臨床試驗1年隨訪結果。

結果顯示，接受人胚胎干細胞衍生神經細胞移植的患者，在一年后普遍出現好轉：不服藥時運動更自如，“關期”減少，日常活動能力增強。影像學證據也首次直觀表明，移植的細胞已在腦內成功定植并很可能恢復了多巴胺分泌功能。

一、研究目標：從對癥用藥到神經修復的探索

長期以來，帕金森病的治療主要依賴左旋多巴等藥物，其核心目標是緩解癥狀，而非逆轉神經元丟失。隨著疾病進展，藥效波動和“關期”延長的問題日益明顯，傳統藥物難以滿足病程控制和生活質量改善的需求。

本研究聚焦于疾病核心——中腦黑質多巴胺神經元的進行性丟失，旨在驗證：人胚胎干細胞衍生多巴胺祖細胞（hESC-derived dopamine progenitors, A9-DPC）是否能夠在患者腦內存活、成熟，并替代缺失的神經元功能。

這標志著治療理念從“外源補充多巴胺”邁向“重建多巴胺神經系統”的新階段。

二、試驗設計：精準的“細胞植入”策略

研究團隊招募了12名平均病程超過10年的中晚期帕金森病患者，分為低劑量組（每側大腦殼核約157.5萬個細胞，6人）和高劑量組（每側大腦殼核約315萬個細胞，6人）。

植入手術依托立體定向技術，精度低于1毫米，確保細胞懸浮液精準送達目標區域。術后患者接受約一年的免疫抑制治療，以降低排斥風險，為細胞生根發芽提供時間。

三、臨床療效證實：停藥狀態下運動功能仍得到顯著改善

一年的隨訪期結束后，研究數據呈現出多個一致的積極信號：

在停藥狀態下（OFF），患者的運動癥狀在移植后12個月出現了明確改善。與治療前相比，MDS-UPDRS第三部分（運動評分）平均下降14分左右，提示運動功能明顯好轉。（圖2）

其中，高劑量組（改善15.5分）的療效顯著優于低劑量組（改善12.7分）。

在疾病分期方面（Hoehn & Yahr，OFF），兩組患者在12個月時均出現分期下降，高劑量組平均改善1.7級，優于低劑量組的1.0級。

需要注意的是，在服藥狀態下（ON），患者的運動評分總體變化不大，提示該療效并非藥物增強效應，而更可能來源于細胞移植本身。（圖3）

從患者日常體驗來看，12個月時兩組患者的每日“關期”時間平均減少約3小時，這是對生活質量影響最為直接、也最容易被患者感知的改善指標之一。

同時，MDS-UPDRS的非運動癥狀、日常活動能力和運動并發癥相關評分均有不同程度好轉。（圖4）

在整個隨訪期間，患者的認知功能保持穩定，包括非運動癥狀量表 (NMSS)、帕金森病問卷 (PDQ-39) 和施瓦布和英格蘭日常生活活動 (SE-ADL) 評分都得到改善。

且左旋多巴等效日劑量并未明顯增加，提示癥狀改善并非通過加大藥量實現。

四、關鍵影像學證據：影像檢查證實細胞存活并發揮作用

影像學檢查為上述臨床改善提供了客觀的生物學證據：

術后MRI顯示，移植區域未出現腫瘤或明顯炎癥反應，細胞被準確植入殼核目標區域，初步證明手術和細胞定位的安全性與可控性。

更關鍵的證據來自多巴胺轉運體PET成像。與基線相比，后背側殼核區域的DAT信號在高劑量組明顯升高，且這種變化與患者停藥狀態下的運動改善程度呈顯著相關。這意味著，影像學上觀察到的多巴胺能功能增強，與臨床癥狀的改善方向一致。（圖6）

這些結果共同表明：移植的多巴胺祖細胞不僅在腦內存活，而且在關鍵運動環路中實現了功能性整合，并與實際運動改善相對應。

五、胚胎干細胞治療安全嗎？一年隨訪表現良好

安全是發展的基石，尤其是涉及大腦和細胞移植。令人寬慰的是，在這為期一年的密切隨訪中：

無腫瘤風險：最受關注的細胞異常增殖或腫瘤形成風險并未發生。

可控的不良反應：報告中出現的少數不良反應，主要與外科手術操作本身（如1例無癥狀的微量出血）或為保護細胞而使用的免疫抑制劑有關，且均被評估為與移植細胞本身無直接關聯，并在醫療干預下得到有效控制和緩解。

總體來看，在一年隨訪期內，胚胎干細胞移植治療未發現與移植細胞相關的嚴重安全隱患，風險可控，安全性得到驗證。

六、這項研究對帕金森病患者意味著什么？

對于每一位帕金森病患者及其家人而言，這項研究傳遞出一個清晰而積極的信號——我們距離“修復”受損大腦的目標，又向前邁進了一步。

研究結果表明，通過干細胞移植來重建多巴胺神經系統，在人體中具備現實可行性，這不再只是停留在實驗室中的設想，而是已經在臨床層面得到臨床驗證的治療路徑。

未來的治療模式或許不再局限于長期服藥或依賴植入設備，而是有望通過一次性的“細胞修復”，實現更加持久、更加根本的改善。

對患者而言，這代表著帕金森病的治療方向，正從單純控制癥狀，逐步走向修復受損神經功能的全新階段。

結語

這項發表于《Cell》的研究，并不是一項夸張的“治愈宣言”，而是一場謹慎、扎實、循證的臨床探索。

它用一年隨訪的數據回答了三個關鍵問題：細胞能不能活下來、安不安全、以及有沒有真實作用。

從目前結果來看，答案是積極而令人鼓舞的。移植的多巴胺祖細胞不僅在腦內成功定植，還在關鍵運動通路中實現了功能性整合，并與患者的實際運動改善相對應。

也許，帕金森病的治療仍無法一蹴而就；但可以肯定的是，醫學已經開始不再只滿足于“延緩和控制”，而是在認真嘗試修復和重建。

而這一步，正是未來真正改變疾病走向的起點。

信息來源：Phase 1/2a clinical trial of hESC-derived dopamine progenitors in Parkinson’s diseaseChang, Jin Woo et al.Cell, Volume 188, Issue 25, 7036 – 7048.e11

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