昨日，韓國一家從事再生生物醫療細胞療法研發的公司（S.BIOMEDIC）表明使用TED-A9治療12例帕金森病患者的試驗性細胞療法在1/2a期臨床試驗中12個月顯示出積極數據。

• TED-A9是在嚴格的GMP條件下從人類胚胎干細胞 (hESC) 中提取的高純度腹側中腦多巴胺能祖細胞
• 1/2a期的所有12名參與者均接受了TED-A9治療，最后一位參與者于2024年2月接受治療
• 第一組中的6名參與者在12個月后表現出細胞存活和植入方面的臨床改善
• TED-A移植通過FP-CIT PET顯示多巴胺轉運蛋白增強，這與觀察到的行為恢復相關。

最新臨床報告！TED-A9（多巴胺能祖細胞）療法治療帕金森病，隨訪12個月后顯示出積極數據

2024年11月26日，韓國首爾–(BUSINESS WIRE)– S.BIOMEDICS公司公布了其TED-A9干細胞療法治療帕金森病的1/2a期臨床試驗的移植后一年數據，結果令人鼓舞。數據顯示，在為期一年的隨訪中，TED-A9對試驗低劑量組和高劑量組的6名參與者的療效概況。

利用評估帕金森病運動癥狀嚴重程度的關鍵參數Hoehn和Yahr量表，3名低劑量患者平均改善了19.4%（從3.7級到3.0級），而3名高劑量患者的改善更為顯著，達到44.4%（從3.7級到2.0級），表明疾病狀態從嚴重明顯轉變為較輕。

通過MDS-統一帕金森病評分量表第三部分（關閉） (MDS-UPDRS 第三部分（關閉）) 觀察到了另一個積極趨勢，該趨勢表明參與者的行為顯著恢復，證實了治療的有效性。低劑量患者改善了22.7%（減少了12.7分），而高劑量患者改善了25.3%（減少了13分）。

值得注意的是，步態凍結（一種導致暫時停止運動的副作用）在2名低劑量患者中的1名（改善50%）和所有3名高劑量患者（改善100%）中完全消失，表明已恢復正常。此外，患者的藥效減退也有所改善。

使用FP-CIT PET評估行為恢復機制，這是一種評估多巴胺能移植和突觸形成的神經成像技術。它檢測移植細胞形成的突觸中多巴胺轉運體 (DAT) 的增加。TED-A9顯示FP-CIT PET總體增加，高劑量組的增加幅度高于低劑量組，進一步證實了潛在機制。

TED-A9在非運動評估中也表現出了積極的結果，包括非運動癥狀量表 (NMS)、帕金森病問卷-39 (PDQ-39)、MDS-UPDRS第II部分以及施瓦布和英格蘭日常生活活動量表 (SEADL)。

在安全性方面，沒有觀察到與移植細胞相關的問題。12名參與者中有一名在與移植部位無關的區域出現輕微出血，但沒有觀察到特定的神經系統異常或其他副作用。

延世大學醫學院教授兼S.BIOMEDICS首席技術官Dong-Wook Kim表示：“我們對我們的數據集感到興奮，它顯示了整個研究期間的積極趨勢。結果表明，我們開發了一種干細胞治療帕金森病的療法，不僅可以促進行為恢復，還可以通過神經成像確認其機制。”“我們將繼續通過正在進行的研究揭示新數據。”

關于TED-A9和1/2a期臨床試驗

TED-A9是一種研究性細胞療法，旨在替代帕金森病患者失去的腹側中腦特異性多巴胺能細胞。這些腹側中腦特異性多巴胺能細胞源自hESC（人類胚胎干細胞），僅利用小分子。

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TED-A9代表了該領域的重大進步，可提供源自hESC的高度純化多巴胺細胞。通過外科手術，這些hESC衍生的多巴胺能祖細胞（前體）被移植到殼核的三個部分；前部、中部和后部，每個殼核有三個通道。雙側殼核在一次外科手術中接受了細胞移植，在每個通道的三個點注射細胞。移植后，期望移植的多巴胺能祖細胞將成熟為多巴胺能神經元，從而增強帕金森病患者的神經聯系，恢復患者的運動功能。

1/2a期臨床試驗針對12名被診斷患有帕金森病超過5年并表現出運動并發癥（如療效減退、步態凍結或運動障礙）的參與者進行。參與者的年齡在50至75歲之間。低劑量組（315萬個細胞）的6名參與者和高劑量組（630萬個細胞）的另外6名參與者接受了TED-A9治療。

最初招募了三名低劑量患者，以評估移植后長達3個月的初始安全性，包括劑量限制性毒性 (DLT) 評估。在此時間范圍內沒有安全問題。因此，又招募了另外3名高劑量患者，以便在移植后另外3個月內進行評估。由于在此延長期間沒有出現安全問題，因此臨床試驗繼續進行，低劑量組和高劑量組各增加了三名患者，共計12名患者。最后一位參與者于2024年2月接受了TED-A9治療。

1/2a期試驗的主要目的是評估移植后2年內TED-A9移植的安全性和探索性療效。安全性將再監測3年，總計5年。

關于S.Biomedics

S.Biomedics有限公司成立于2005年，是干細胞治療領域的領軍企業，專注于數據驅動的再生醫學。基于兩大核心平臺技術，S.BIOMEDICS目前開發了七種細胞治療項目，針對無法治愈的疾病。其領先的項目正處于臨床階段，加速細胞醫學的發展，如下所示：

• TED-A9：源自人類胚胎干細胞的腹側中腦特異性多巴胺能祖細胞，用于治療帕金森病（1/2a期）
• TED-N：源自hESC的PSA-NCAM陽性神經祖細胞，用于治療脊髓損傷（1/2a期）
• FECS-AD：用于治療嚴重肢體缺血的3DMSC球體（已完成1/2a階段）

有關帕金森病1/2a期臨床試驗的更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov（NCT05887466）。

參考資料：

https: //www.businesswire.com/news/home/20241126606645/en/

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