1型糖尿病干細胞療法獲得FDA批準進入臨床試驗

FDA宣布Vertex的一種新型1型糖尿病干細胞療法已獲準進入美國臨床試驗。該療法希望在替換1型糖尿病患者受損的胰島素生成細胞時避免使用免疫抑制藥物，計劃于 2023年上半年進入臨床試驗。

盡管尋找安全有效的1型糖尿病治療方法仍然面臨一些挑戰，但過去一年干細胞療法的發展帶來了很大的希望。

生物制藥公司Vertex一直在研究其干細胞療法VX-880，作為一種用干細胞產生的健康β細胞替代1型糖尿病患者受損的產生胰島素的β細胞的方法。 

干細胞是尚未成熟為體內多種不同類型細胞之一的細胞。Vertex在實驗室中培育并接受正確的“生物指令”，開發出一種方法，可以為1型糖尿病患者生產幾乎無限量的產生胰島素的β細胞。 

2022年6月第一個接受VX-880的人發布的數據顯示，該參與者的范圍時間增加到了99%以上，血糖水平幾乎與沒有糖尿病的人相同。然而，一個主要的挑戰是參與者需要免疫抑制劑來阻止自己的免疫系統破壞新的β細胞。

為了解決這個問題，Vertex正在測試另一種新療法VX-264，該療法將β細胞保存在封閉的設備中，從物理上保護它們免受身體免疫細胞的侵害，同時仍然允許營養物質到達β細胞。這是一種稱為封裝的策略。 

FDA于3月9日批準Vertex開始封裝干細胞療法 (VX-264) 的臨床試驗。Vertex 宣布計劃于2023年上半年開始針對封裝的胰島素生成干細胞進行臨床試驗，該療法此前也已獲準在加拿大進行臨床試驗，早期臨床試驗已經在進行中。

VX-264使用與VX-880相同的干細胞衍生β細胞。此外，Vertex的通道陣列設備已經開發多年，并于2019年9月通過收購Semma Therapeutics獲得。

因為Vertex已經能夠證明，這些細胞在受到保護時可以恢復 1 型糖尿病患者的胰島素產生，因此，當封裝在專門設計的通道陣列裝置中時，人們希望這種治療會更安全、更方便與類型1。

Vertex1型糖尿病疾病領域主管Felicia Pagliuca表示：“研究進展只有進入臨床試驗，并且1型糖尿病患者有機會參與這些試驗，才有可能產生影響。”該試驗將是“這是第一個針對設備封裝的干細胞衍生胰島的臨床研究。我們致力于繼續推進針對1型糖尿病患者的潛在新療法的開發。”

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