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      干細胞治療兒科疾病-綜述

      概述:當干細胞正確分裂時,它可以無數(shù)次地產(chǎn)生與自身相同的副本。它可以治療兒科惡性和非惡性疾病。

      目錄

      • 干細胞的來源有哪些?
      • 干細胞可以治療哪些兒科疾病?

      介紹

      干細胞治療或移植也稱為骨髓移植,是一種將健康干細胞植入兒童體內(nèi),形成新骨骼的方法。接受這種干細胞治療的兒童需要藥物治療以防患上癌癥、血液疾病或免疫系統(tǒng)疾病。通常需要干細胞治療的疾病包括神經(jīng)母細胞瘤、腦癌、淋巴瘤和白血病。

      干細胞已被證明是許多兒科疾病的革命性療法,但干細胞的最佳療法尚未確定。已經(jīng)進行了許多臨床試驗,涉及肺、內(nèi)分泌、心臟、神經(jīng)、骨科和血液系統(tǒng)疾病的試驗已證明使用干細胞治療與這些疾病相關(guān)的病癥是有效的。

      有許多不同類型的干細胞可供使用,每種干細胞都有獨特的特性,可用于治療疾病。干細胞可分為三類:

      1. 胚胎干細胞
      2. 臍帶干細胞
      3. 成體干細胞

      干細胞移植是一種挽救生命的治療方法,可用于治療各種惡性和非惡性疾病。全球每年進行約40,000多例干細胞移植。這些針對兒科患者的干細胞療法可治療多種惡性疾病,例如白血病和特定癌癥。

      干細胞的來源有哪些?

      人們已經(jīng)研究了各種類型的干細胞、干細胞輸送方法、治療時機、生長條件以及與供體和受體相關(guān)的關(guān)鍵因素。描述干細胞的基本因素包括:

      1. 在所需的培養(yǎng)條件下正確維護時,它們必須是塑料粘附的。
      2. 干細胞必須在體外分化為成熟細胞,例如成骨細胞、成軟骨細胞和脂肪細胞。

      獲得干細胞的一些主要來源包括:

      1. 骨髓來源的干細胞。
      2. 臍帶血來源的干細胞。
      3. 臍帶組織來源的干細胞。
      4. 胎盤來源的干細胞。
      5. 脂肪組織來源的干細胞。
      6. 羊水中的干細胞。

      骨髓干細胞是典型的,也是研究最深入的干細胞。Pittenger報告了骨髓干細胞的一些特征,包括其成骨、軟骨和脂肪形成潛力。它們大多可從人類的髂嵴、股骨和脛骨中輕松獲得。脊椎骨也可以是獲取骨髓干細胞的來源。這些細胞是從成年人中分離出來的,捐贈者的年齡增長與增殖能力下降有關(guān)。這使得使用來自人類的干細胞對兒科患者來說不那么理想。

      干細胞治療兒科疾病-綜述

      干細胞治療兒科疾病-綜述

      已經(jīng)開展了研究和實驗,以進一步了解骨髓在兒科疾病中的成功應用。具體疾病如下所述:

      骨骼疾病:

      兒科干細胞已用于治療成骨不全癥。這也被稱為脆骨病。這是一種影響膠原蛋白的遺傳性疾病,表現(xiàn)為骨骼畸形和易骨折的骨骼。從兄弟姐妹處獲得的骨移植效果顯著。多處骨折和骨骼生長速度有顯著改善。牛血清用于培養(yǎng)干細胞。沒有反應的患者是那些受到毒性影響并使用氫化可的松治療的患者。

      移植物抗宿主病:

      骨髓干細胞已成功用于治療移植物抗宿主病。這種疾病可能會使造血干細胞移植變得復雜。這會影響皮膚、肝臟、胃腸道、肺和腎臟。傳統(tǒng)療法包括類固醇和環(huán)孢菌素等免疫抑制劑。

      溶酶體貯積癥:

      骨髓干細胞可能有助于治療患有溶酶體貯積癥的兒科患者,例如 Hurler 綜合征、腦白質(zhì)營養(yǎng)不良和 Hunter 綜合征。這種疾病的特征是骨骼異常和生長障礙、認知和運動技能下降,還可能因心肺衰竭導致死亡。

      脊髓性肌萎縮癥:

      這是一種漸進性神經(jīng)退行性疾病,通常在生命的第一年出現(xiàn),嚴重情況下需要呼吸支持。沒有發(fā)現(xiàn)肌肉增強。鞘內(nèi)和靜脈注射干細胞顯示肌肉力量顯著改善。在少數(shù)情況下,使用干細胞后看到的改善在停止治療后 6 至 7 個月內(nèi)消失。這表明它在許多疾病中的作用更多的是維持作用,而不是修復作用。

      支氣管肺發(fā)育不良:

      這種疾病在大多數(shù)新生兒中很常見,是一種常見的長期肺部疾病,通常發(fā)生在早產(chǎn)兒中。這種疾病的表現(xiàn)是肺動脈高壓、神經(jīng)發(fā)育障礙,嚴重時甚至會導致死亡。患有這種疾病的早產(chǎn)兒需要通氣,還需要額外的干細胞。

      腦癱:

      腦癱是一種影響運動和肌張力的非進行性疾病。這種情況也多見于出生體重較低的早產(chǎn)兒。鞘內(nèi)和靜脈干細胞的組合已被證明是有幫助的。鞘內(nèi)輸注有一些不良反應,如發(fā)燒和嘔吐。這些不良反應也可能是由于全身麻醉。沒有治療相關(guān)的負面影響。

      心血管疾病:

      干細胞工程心臟瓣膜無法承受正常血壓來替代主動脈瓣膜。人們認為干細胞工程瓣膜可有效替代肺部瓣膜。

      糖尿病:

      1型糖尿病的特點是胰島素缺乏,導致酮癥酸中毒危象、愈合不良、腎衰竭和心臟病。治療三天后,基礎(chǔ)胰島素需求量下降。

      重建手術(shù):

      顱骨重建可治療多種致病過程,包括腫瘤、切除和先天性畸形。將髂骨嵴磨碎并放置在支架上,然后涂上纖維蛋白膠。三個月后,缺損處出現(xiàn)骨化。

      結(jié)論

      干細胞移植已被證明可有效治療兒科患者的許多疾病。需要進一步研究以更多地了解使用干細胞治療疾病的潛力。要成功地用干細胞治療疾病,需要有效地投入時間、精力,并關(guān)注兒科人群的所有細節(jié)。開發(fā)和優(yōu)化效率評估方案以獲得更好的臨床狀況結(jié)果勢在必行。

      參考資料:

      • Pediatric Nurses Knowledge, Awareness and Attitude towards Application of Stem Cells Therapy in Childrenhttps://citeseerx.ist.psu.edu/document?repid=rep1&type=pdf&doi=0251efe03a3d25290059969c8167007d043d0687
      • Stem Cell Therapy for Pediatric Traumatic Brain Injuryhttps://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fneur.2020.601286/full

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