ClearPoint導(dǎo)航系統(tǒng)是恢復(fù)多巴胺能神經(jīng)元手術(shù)的一部分。

MRI精準(zhǔn)給藥系統(tǒng)用于干細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗

其開發(fā)商Aspen Neuroscience宣布，一種被稱為ClearPoint導(dǎo)航系統(tǒng)的磁共振成像 (MRI) 引導(dǎo)方法正在1/2a期臨床試驗中使用，以實現(xiàn)ANPD001（一種用于治療帕金森病的實驗性干細(xì)胞療法）的精準(zhǔn)手術(shù)給藥。

開放標(biāo)簽ASPIRO試驗 (NCT06344026)正在評估該療法在50至70歲中度至重度帕金森病患者中以遞增劑量治療的長期安全性和有效性。

研究概述

• 簡要概述：這項臨床試驗旨在測試將成熟為多巴胺生成細(xì)胞的ANPD001細(xì)胞注射到帕金森病患者的大腦中的安全性和耐受性。所有參與者都將獲得由他們自己之前收集的細(xì)胞制成的ANPD001細(xì)胞。
• 詳細(xì)說明：參與者將在全身麻醉下接受手術(shù)，將成熟為多巴胺產(chǎn)生神經(jīng)元的細(xì)胞植入帕金森病患者大腦中多巴胺產(chǎn)生減少的部分。移植后5年內(nèi)評估對帕金森病癥狀、安全性和耐受性以及細(xì)胞存活率的影響（使用MRI和PET腦成像掃描）。接下來的10年內(nèi)每年通過電話評估安全性和耐受性（總隨訪期為15年）
• 正式頭銜：ANPD001治療散發(fā)性帕金森病的1/2a期劑量遞增研究

今年早些時候，首例移植手術(shù)由神經(jīng)外科醫(yī)生、亞利桑那大學(xué)圖森醫(yī)學(xué)院神經(jīng)外科教授、該試驗首席研究員Paul Larson醫(yī)學(xué)博士實施。

“為了替換這些丟失的細(xì)胞，我們必須以高度精準(zhǔn)的手術(shù)方式瞄準(zhǔn)大腦的特定區(qū)域，”阿斯彭首席醫(yī)療官Edward Wirth III醫(yī)學(xué)博士在公司新聞稿中表示。“利用ClearPoint系統(tǒng)提供的術(shù)中MRI引導(dǎo)技術(shù)的最新進(jìn)展，患者的新細(xì)胞被移植到最需要它們的精確區(qū)域。”

由患者皮膚細(xì)胞產(chǎn)生的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞

帕金森病是由多巴胺能神經(jīng)元逐漸功能障礙和死亡引起的，多巴胺能神經(jīng)元是產(chǎn)生多巴胺（大腦中一種主要的化學(xué)信使）的神經(jīng)細(xì)胞。這些神經(jīng)元主要存在于黑質(zhì)紋狀體通路中，其中包括黑質(zhì)和背側(cè)紋狀體，這些腦區(qū)參與運動控制。

ANPD001使用患者自身的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC)（一種可以產(chǎn)生幾乎所有類型細(xì)胞的干細(xì)胞）來替代大腦中丟失的多巴胺能神經(jīng)元。該過程包括從患者身上收集皮膚細(xì)胞，并在實驗室中將其重新編程為類似干細(xì)胞的狀態(tài)。然后，利用特定的化學(xué)或生物線索，這些細(xì)胞會分化為多巴胺神經(jīng)元前體細(xì)胞，并通過移植返回患者體內(nèi)。

具體來說，前體細(xì)胞被運送到背側(cè)紋狀體的一個叫做殼核的區(qū)域，在那里它們有望成熟為多巴胺能神經(jīng)元。

為了確保這些細(xì)胞的精確輸送，科學(xué)家們在手術(shù)過程中使用了ClearPoint系統(tǒng)。Aspen在新聞稿中報道說，該系統(tǒng)由Larson開發(fā)，為外科醫(yī)生提供實時導(dǎo)航指令，并確認(rèn)已到達(dá)所需的大腦區(qū)域。

該系統(tǒng)的套管是一種可用于進(jìn)行治療的管子，其直徑小于2毫米，可以實現(xiàn)微創(chuàng)的細(xì)胞移植。

9名帕金森病患者有望在試驗中接受ANPD001治療

ClearPoint Neuro首席商務(wù)官Jeremy Stigall表示：“ClearPoint Neuro導(dǎo)航系統(tǒng)已在全球80多個中心成功用于多種應(yīng)用以及基因和細(xì)胞治療試驗。我們很高興與Aspen合作，支持首次針對帕金森病的自體神經(jīng)元替代療法的多中心試驗。”

預(yù)計研究人員將邀請多達(dá)9名帕金森病患者接受治療。試驗的主要目標(biāo)是評估治療的安全性和耐受性，次要目標(biāo)包括增加按時性（定義為沒有麻煩的運動障礙或不自主運動的時期）、帕金森病運動癥狀的變化以及患者生活質(zhì)量的改善。

移植后細(xì)胞存活率將通過腦部成像掃描進(jìn)行評估。移植后，患者將接受五年的隨訪，之后的十年內(nèi)，每年將通過電話評估長期安全性。

關(guān)于作者

關(guān)于Andrea Lobo是BioNews的科學(xué)作家。她擁有葡萄牙科英布拉大學(xué)的生物學(xué)學(xué)位和細(xì)胞生物學(xué)/神經(jīng)科學(xué)博士學(xué)位，在那里她研究了中風(fēng)生物學(xué)。她曾是波爾圖健康研究與創(chuàng)新研究所的博士后和高級研究員，研究藥物成癮，研究安非他明引起的神經(jīng)元可塑性。作為一名研究科學(xué)家，Andrea已經(jīng)工作了19 年，參與了多個研究領(lǐng)域的學(xué)術(shù)項目，包括中風(fēng)、基因調(diào)控、癌癥和罕見疾病。她在同行評議期刊上發(fā)表了多篇研究論文。2022年，她轉(zhuǎn)向科學(xué)寫作和傳播事業(yè)。

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