目錄
- ALS的階段
- 有治愈方法嗎？
- 治療進(jìn)展
- 經(jīng)常問(wèn)的問(wèn)題
肌萎縮側(cè)索硬化癥無(wú)法治愈。然而，研究人員仍在繼續(xù)尋找潛在的治療方法和其他藥物來(lái)幫助減緩疾病的進(jìn)展。正在進(jìn)行的研究還旨在增進(jìn)對(duì)這種疾病的了解，并幫助識(shí)別可能導(dǎo)致ALS發(fā)展的風(fēng)險(xiǎn)因素。
本文討論了漸凍癥治療的當(dāng)前藥物和最新進(jìn)展。
ALS的階段
ALS是分階段進(jìn)展的。ALS的早期癥狀可能包括：
- 肌肉痙攣
- 舌頭、手臂、肩膀或腿部抽搐
- 剛性
- 移動(dòng)困難/肌肉緊張
- 手臂、腿部或頸部無(wú)力
- 呼吸困難
- 言語(yǔ)不清
- 鼻音說(shuō)話
- 吞咽困難
- 咀嚼困難
隨著肌萎縮側(cè)索硬化的進(jìn)展，患者常常開(kāi)始跌倒，并且難以執(zhí)行基本的日常任務(wù)，例如穿衣或?qū)懽鳌?/p>
在晚期階段，肌肉無(wú)力會(huì)導(dǎo)致無(wú)法說(shuō)話、吞咽和行走。當(dāng)用于呼吸的肌肉（膈肌）停止工作時(shí)，個(gè)人將需要機(jī)械通氣。患有這種疾病的人最終會(huì)依賴輪椅。
隨著ALS的進(jìn)展，最終將導(dǎo)致死亡。
ALS的正式分期
ALS的兩個(gè)正式分期系統(tǒng)是：
- 金的分期系統(tǒng)：該系統(tǒng)重點(diǎn)關(guān)注身體中受病情影響的區(qū)域數(shù)量。
- 米蘭-托里納分期系統(tǒng) (MiToS)：該系統(tǒng)跟蹤身體功能的喪失。
ALS有治愈方法嗎？
ALS無(wú)法治愈。藥物可以幫助減緩疾病的進(jìn)展，而療法可以幫助患者適應(yīng)所發(fā)生的身體和情緒變化。
藥物
這三種藥物已獲得美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 批準(zhǔn)，可幫助減緩ALS的進(jìn)展：
- 力如太（利魯唑）：這種藥物可降低谷氨酸（一種神經(jīng)遞質(zhì)）的水平，以幫助減少對(duì)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷。力如太有丸劑形式，但這種藥物也有增稠液體 (Tiglutik) 或溶解在舌頭上的片劑 (Exservan) 形式。
- Radicava（依達(dá)拉奉）：這種藥物通過(guò)靜脈 (IV) 輸注、口服或通過(guò)飼管給藥；它有助于減緩 ALS 患者的功能衰退。
- Relyvrio（苯丁酸鈉/牛磺二醇）：該藥物于2022年獲得批準(zhǔn)，為粉末形式，與水混合服用。Relyvrio 可能會(huì)延長(zhǎng) ALS 患者的生存時(shí)間。
療法
多種療法可以幫助個(gè)人適應(yīng)ALS帶來(lái)的身體和心理挑戰(zhàn)。
- 物理治療：這種療法有助于解決ALS引起的肌肉緊張和疼痛。物理治療師幫助ALS患者在肌肉變?nèi)鯐r(shí)保持活動(dòng)能力。這通常包括使用輔助設(shè)備（例如手杖或助行器）以及當(dāng)個(gè)人不再能夠行走時(shí)選擇合適的輪椅。
- 職業(yè)治療：這種療法幫助ALS患者保持日常生活活動(dòng)(ADL) 的獨(dú)立性。職業(yè)治療師教人們?nèi)绾问褂眠m應(yīng)性設(shè)備來(lái)完成洗澡、吃飯、穿衣和梳洗等任務(wù)。
- 言語(yǔ)治療： ALS影響全身肌肉，包括頭部和頸部。結(jié)果，溝通變得困難。言語(yǔ)治療師幫助ALS患者學(xué)會(huì)更清晰地說(shuō)話，并在失去說(shuō)話能力后使用其他溝通方式。言語(yǔ)治療師還可以解決ALS引起的吞咽困難問(wèn)題。
- 呼吸治療：呼吸治療師幫助 ALS 患者學(xué)習(xí)更有效地呼吸和咳嗽，因?yàn)閳?zhí)行這些功能的肌肉變得越來(lái)越弱。當(dāng)需要機(jī)械通氣時(shí)，呼吸治療師會(huì)幫助人們做出選擇。
- 心理治療： ALS會(huì)影響一個(gè)人生活的方方面面，這會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的焦慮或抑郁。心理治療師和其他心理健康咨詢師可以幫助ALS患者處理伴隨病情發(fā)生的變化。
ALS的預(yù)后
ALS的預(yù)后很差。診斷后的平均生存時(shí)間為三年，但一小部分患有這種疾病的人活得更長(zhǎng)。
應(yīng)對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)
ALS治療的新進(jìn)展
ALS研究的重點(diǎn)領(lǐng)域包括：
- 導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元崩潰的潛在細(xì)胞缺陷
- 體內(nèi)生物標(biāo)記物（可測(cè)量物質(zhì)）的開(kāi)發(fā)有助于檢測(cè)ALS并監(jiān)測(cè)疾病進(jìn)展
- 遺傳學(xué)在ALS發(fā)展中的作用
- 干細(xì)胞療法
研究人員還繼續(xù)進(jìn)行臨床試驗(yàn)，研究可用于治療ALS的潛在新藥物。ALS患者可以加入國(guó)家肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 登記處，了解有關(guān)當(dāng)前研究的更多信息以及如何捐贈(zèng)生物材料（例如脫氧核糖核酸）酸（DNA）、血液或其他組織）至國(guó)家ALS生物存儲(chǔ)庫(kù)。
- 詳情請(qǐng)瀏覽（如何治療肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS)）
概括
ALS無(wú)法治愈，但FDA批準(zhǔn)的幾種藥物可以幫助減緩病情的進(jìn)展。治療可以幫助患者適應(yīng)ALS帶來(lái)的身體和情緒變化。研究人員繼續(xù)研究該疾病的潛在新藥物和治療方法。
經(jīng)常問(wèn)的問(wèn)題
ALS患者的預(yù)期壽命是多少？
ALS患者的平均生存時(shí)間為三年。根據(jù)ALS協(xié)會(huì)的數(shù)據(jù)，大約20%的患者可以存活5年，而5%的患者可以存活20年或更長(zhǎng)。
如果早期發(fā)現(xiàn)ALS可以阻止嗎？
不幸的是，即使早期診斷，也無(wú)法治愈或阻止ALS進(jìn)展。然而，藥物可以幫助減緩疾病的進(jìn)展。
ALS有可能緩解嗎？
對(duì)于患有ALS的個(gè)體來(lái)說(shuō)，ALS癥狀的進(jìn)展速度不同。然而，這種疾病并沒(méi)有得到緩解。
參考資料：
- Centers for Disease Control and Prevention. External research funded by the national ALS registry.
- National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) fact sheet.
- Fang T, Al Khleifat A, Stahl DR, et al. Comparison of the king’s and MiToS staging systems for ALS. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2017;18(3-4):227-232. doi:10.1080/21678421.2016.1265565
- U.S. Food & Drug Administration. FDA approves oral form for the treatment of adults with amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
- U.S. Food & Drug Administration. FDA approves new treatment option for patients with ALS.
- ALS Association. Stages of ALS.
- U.S. National Library of Medicine. ClinicalTrials.gov: ALS.
- ALS Association. Who gets ALS?
- ALS Association. Understanding ALS.
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