干細胞療法與漸凍癥的臨床試驗

肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)，也稱為運動神經(jīng)元病和盧伽雷氏病，是一種罕見病癥，其特征是控制隨意肌的神經(jīng)細胞退化。該疾病會導(dǎo)致癥狀逐漸惡化，包括肌肉無力、抽搐和僵硬。隨著越來越多的神經(jīng)細胞或運動神經(jīng)元丟失，肌肉體積縮小并繼續(xù)變?nèi)酰罱K導(dǎo)致說話、吞咽和呼吸問題。

ALS目前無法治愈，而且?guī)缀鯖]有有效的治療方法 ，但科學(xué)家們正在研究治療這種疾病的新方法。

什么是干細胞療法，它如何幫助ALS患者

干細胞療法正在成為治療漸凍癥的潛在新方法。研究人員在他們的工作中使用多種類型的干細胞 ，包括誘導(dǎo)多能干細胞(iPSC)，這可能是最有希望用于治療的細胞之一。iPSCs來源于成人人體組織，包括患者的組織，并已顯示出發(fā)育成星形膠質(zhì)細胞（支持神經(jīng)細胞的細胞）的能力。

間充質(zhì)干細胞或成體干細胞也在研究中。在這里， 從患者自身的骨髓或脂肪組織中提取的細胞隨后被修飾以提高它們產(chǎn)生神經(jīng)營養(yǎng)因子的能力。神經(jīng)營養(yǎng)因子是已知有助于支持和保護神經(jīng)細胞的分子。

其他形式的多能干細胞，可以被誘導(dǎo)成專門的細胞，在ALS研究中也很有趣。

干細胞治療漸凍癥的臨床試驗

BrainStorm Cell Therapeutics 正在開發(fā)NurOwn，這是一種利用間充質(zhì)干細胞發(fā)育成分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子的細胞的方法。可以將細胞注射到肌肉或椎管中。

1/2期開放標(biāo)簽臨床試驗 ( NCT01051882 ) 評估了NurOwn在患有早期疾病的ALS患者中的安全性、耐受性和治療效果。細胞被直接注射到12名患者的肌肉組織中。

另一項2a期前瞻性研究 ( NCT01777646) 招募了14名患者，以檢查將NurOwn聯(lián)合多次注射到大腦和脊髓周圍的液體中的效果。（這個過程稱為鞘內(nèi)給藥。）

試驗結(jié)果于2016年發(fā)表在JAMA Neurology雜志上，表明該療法安全且耐受性良好，并且與治療前六個月相比，注射后六個月的疾病進展速度有所減緩。

還研究了用源自脂肪組織的間充質(zhì)基質(zhì)細胞進行鞘內(nèi)治療的安全性，并且在測試劑量下似乎是安全的。

另一項評估重復(fù)NurOwn注射的安全性和有效性的3期臨床試驗 (NCT03280056) 目前正在美國加利福尼亞州、馬薩諸塞州和明尼蘇達州招募患者。ALS 患者將每隔兩個月接受一次鞘內(nèi)注射NurOwn或安慰劑。

一項1/2期臨床試驗 (NCT03482050) 研究了源自人類胚胎干細胞的星形膠質(zhì)細胞（稱為AstroRx）的使用，目前正在以色列的一個地點招募約21名患者。AstroRx將被注射到患有早期疾病的ALS患者的脊髓中 。

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