漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥，ALS）是一種致命的神經系統疾病，患者的肌肉會逐漸無力、萎縮，最終影響呼吸和吞咽功能。面對這樣一種進展迅速、目前尚無根治藥物的疾病，你是否也在想：干細胞治療真的能延長生存期嗎？它能改善患者的生活質量嗎？

近年來，干細胞療法作為一種新興干預手段，因其在延緩病情進展、保護運動神經元和改善生活質量方面的潛在作用，逐漸成為患者和家屬關注的焦點。

本文將以生存期和生活質量為核心，全面解析干細胞治療對漸凍癥（ALS）患者的實際作用，結合最新臨床數據和案例，探討其在延緩病程、改善運動功能、呼吸能力及吞咽與營養狀態等方面的潛在益處。

干細胞治療能為漸凍癥帶來哪些實際改變？能改善生存期與生活質量嗎？

一、干細胞治療如何發揮作用

干細胞治療為漸凍癥帶來了新的思路，其潛在的作用機制主要包括：

??細胞替代??：干細胞能夠??分化為運動神經元??，替代受損或死亡的細胞。

??分泌神經營養因子??：干細胞可以分泌多種神經營養因子，??保護存活的神經元??，促進其生存和功能恢復。

??免疫調節??：干細胞具有??調節免疫的功能??，能夠減輕神經炎癥，保護神經元免受進一步損傷。

??促進神經再生??：干細胞可通過分泌細胞因子和生長因子，??促進周圍神經的再生與修復。

這些機制共同作用，為受損的神經系統提供了修復和保護的可能性，這也是干細胞治療漸凍癥的理論基礎。

相關閱讀：漸凍癥新希望：一文全面了解干細胞療法的原理、適用人群及治療流程

二、干細胞治療對生存期的影響

干細胞治療為漸凍癥患者帶來了生存期的實質性延長。

像2025年6月16日，美國生物技術公司BrainStorm Cell Therapeutics, Inc.公布了其自體MSC-NTF細胞產品NurOwn?在擴展獲取計劃（EAP）中10名漸凍癥受試者的更新生存數據。^[1]

該擴展獲取計劃納入了10名已完成公司III期臨床試驗的肌萎縮側索硬化癥（ALS）患者，旨在為這些患者在臨床研究之外提供繼續接受治療并收集長期隨訪信息的機會。

此次EAP計劃納入的III期臨床試驗數據顯示：

干細胞治療后90%的參與者（9/10）在出現ALS癥狀后存活超過五年，而現在已發表的傳統治療方法數據，只有約有10%的ALS患者存活超過五年。

該隊列的中位生存期從癥狀出現起達6.8年（范圍6-7年），該隊列中唯一一例死亡病例發生在選擇性安樂死之后。

若以已發表的傳統治療數據估計約 10% 的 ALS 患者可存活超過五年，那么在獨立隨機抽樣的假設下，觀察到9/10這類結果的概率非常極小——約為9.1×10??（約 0.00000091%），這說明單純由隨機波動導致如此高比例的可能性幾乎可以忽略不計。

BrainStorm Cell Therapeutics總裁兼首席執行官Chaim Lebovits表示：“這些生存數據為接受NurOwn擴大可及性治療的ALS患者的長期療效提供了令人鼓舞的真實洞察。

總結來看，這一真實世界數據充分表明，干細胞治療有可能顯著延長部分漸凍癥患者的生存期，為臨床提供了新的希望，也為未來更大規模的研究和臨床應用奠定了基礎。

三、干細胞治療對生活質量的改善

干細胞治療在改善漸凍癥患者生活質量方面展現出多方面的潛力，這些改善對患者的日常生活意義重大。

3.1 呼吸功能提升?

2025年1月29日，《Current Stem Cell Research & Therapy》期刊在線發表的一項研究顯示，重復輸注自體骨髓間充質干細胞（BM-MSCs）能顯著改善ALS患者的用力肺活量（FVC），并且在3個月的隨訪期內病情保持穩定。^[2]

本次研究共納入了21名ALS患者（6名女性和15名男性）參與，平均年齡52歲，平均體重64公斤，從發病開始平均患病時間25個月。

安全性結果：隨訪顯示，重復移植BM-MSCs對ALS患者來說是安全的，未出現嚴重不良反應，常見的副作用為暫時性發燒、發冷和輕微頭痛，這些癥狀通過補充治療可迅速緩解。

臨床結果：患者的FVC百分比在3個月內呈上升趨勢，移植3個月時與基線相比有明顯差異，表明干細胞移植能改善患者的呼吸功能；ALSFRS評分在3個月內保持穩定，提示干細胞移植能延緩病情進展。（圖1）

分子檢測結果:血清和腦脊液中特定microRNA（mir206、mir133a-3p和mir338-3p）的表達在干細胞移植后雖無顯著差異，但呈現出一定改善趨勢，如腦脊液中mir206表達持續增加，血清中mir133a-3p逐漸增加，這可能與患者臨床癥狀改善相關。

該項研究結果表明，給予ALS患者多次靜脈和鞘內注射BM-MSCs是一種安全的干預方法，有助于延緩疾病進展并改善臨床呼吸癥狀，并且特定microRNA變化也顯示出潛在的臨床改善跡象。

3.2 運動功能改善

2025年3月29日，格魯吉亞第比利斯解剖學研究與技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》雜志上發表了一篇名為《自體間充質干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥：一例病例報告》的研究成果。^[3]

本研究評估了MSC移植對一名52歲ALS患者的安全性和治療潛力，并評估了患者功能變化和病情進展。患者接受了兩次 MSC移植，分別通過鞘內和靜脈給藥。治療后5個月內進行了臨床評估、肌電圖 (EMG) 和ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評估。

移植后一個月，患者在運動功能方面顯示出顯著改善，包括能夠將腿部抬起至床面10至20度的角度，并能獨立地跨過脛骨。到第二個月時，這一進步更為顯著，她抬起的腿部角度達到了20至30度，下肢力量的增強伴隨著延髓功能的改善。

此外言語清晰度以及吞咽功能也得到了改善，這反映在ALSFRS-R評分上，并且她不再需要吸痰、非侵入性正壓通氣(NIPPV)或其他形式的氧氣支持。這些發現突顯了干細胞移植在解決ALS患者的運動癥狀和延髓癥狀方面的潛力。

總結來看，這一案例顯示，干細胞移植不僅在改善ALS患者的運動能力方面具有顯著潛力，也能緩解延髓相關癥狀，如吞咽和呼吸功能障礙，為干細胞在臨床治療ALS中的應用提供了積極的臨床證據。

3.3 吞咽與營養狀態改善??

2025年8月29日，伊朗德黑蘭干細胞研究所在《Neurodegenerative Disease Management》期刊雜志上發表了一篇名為《符合GMP/GCP標準的同種異體華通膠間充質基質細胞在ALS患者中的靜脈內與鞘內移植：一項I期研究》的研究成果。^[4]

研究人員開展了一項創新性I期臨床試驗，比較靜脈與鞘內移植60百萬單位GMP合規臍帶華通膠間充質干細胞(WJ-MSCs)的安全性和初步療效。

結果顯示，患者在唾液分泌、吞咽和言語能力等方面均有改善，同時觀察到肌肉震顫和肌束顫動減少，肌力增強。安全性方面，整個研究過程中未報告與干預或細胞注射相關的不良事件。

總結來看，這一研究提示干細胞治療不僅可能改善ALS患者的吞咽和營養狀態，還能增強肌力并緩解肌束顫動，初步顯示出較好的安全性和耐受性，為未來進一步臨床驗證提供了積極依據。

四、未來展望

盡管目前干細胞治療在漸凍癥（ALS）中的應用仍處于臨床研究階段，但已有的生存期延長和生活質量改善的數據為未來發展提供了堅實的基礎。隨著干細胞技術的不斷優化，包括iPSC與神經干細胞的應用、定向分化方案的改進以及安全性與免疫排斥問題的解決，未來有望實現更精準、更持久的療效。

此外，干細胞與基因治療、藥物聯合干預等多模式治療的探索，也可能為ALS患者帶來更全面的神經保護和功能改善。長期隨訪和大規模、多中心臨床試驗將是驗證療效和安全性的關鍵。

總的來說，干細胞治療為ALS帶來了新的希望，不僅為延長生存期提供可能，也為改善運動功能、呼吸、吞咽及心理狀態打開了新的空間。隨著科學研究的推進，我們有理由期待未來能出現更有效、更安全、可及性更高的干細胞療法，為漸凍癥患者及其家庭帶來切實的改變。

結語

總而言之，干細胞治療為漸凍癥患者帶來了新的希望，在??延長生存期??和??改善生活質量??方面都展現出潛在的實際價值。它可能通過多種機制發揮作用，并且已有臨床數據和真實案例支持其積極效果。

然而，也必須清醒認識到，干細胞治療目前??仍是一種處于研究階段的方法??，并非“奇跡療法”。對其效果需要理性期待，對于患者和家屬來說，??在考慮任何治療選擇前，務必咨詢專業的神經科醫生，通過正規渠道了解最新的、經過科學驗證的治療信息??，并警惕那些夸大其詞、未經證實的宣傳。科學的進步需要時間，但我們有理由期待未來能有更多有效的方法來“解凍”生命。

參考資料：

[1]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-06-16-BrainStorm-Announces-New-Survival-Data-from-Expanded-Access-Program-Cohort-Remarkably-90-of-ALS-Patients-Survived-Over-5-Years-with-NurOwn-R

[2]Zahraa Alkhazaali-Ali et al.Evaluation of Safety and Efficacy of Repeated Mesenchymal Stem Cell Transplantation in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) by Investigating Patient’s Specific microRNAs as Novel Biomarkers: A Clinical Trial Study.DOI: 10.2174/011574888X330199250106081717.

[3]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf

[4]Karimi S, Ghaheri A, Madani H, Beheshti Maal A, Sadri B, Khodadoust E, Sharafi F, Vosough M, Nabavi SM. Intravenous vs intrathecal transplantation of allogeneic GMP/GCP compliant Wharton’s jelly mesenchymal stromal cells in ALS patients: a phase I study. Neurodegener Dis Manag. 2025 Aug 29:1-9. doi: 10.1080/17582024.2025.2553499. Epub ahead of print. PMID: 40879603.

免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發布的信息不能替代醫生或藥劑師的專業建議。如有版權等疑問，請隨時聯系我。