干細胞治療肺纖維化迎來新進展！II期多中心臨床研究于18家三甲醫院啟動

對特發性肺纖維化（IPF）患者來說，持續的咳嗽、氣促和肺功能（FVC）逐漸衰退，常常意味著日常活動能力不斷受限。盡管現有藥物如尼達尼布和吡非尼酮能夠在一定程度上延緩疾病進程，卻難以實現病情的根本逆轉。

今年9月10日，中國臨床試驗注冊中心公布了一項具有重要意義的新動態：由上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院主導的“宮血間充質干細胞注射液（SC01009）”Ⅱ期臨床研究已正式啟動。

該研究將跨越14個省市、聯合18家三甲醫院共同開展，并已進入患者招募階段。人們不禁期待：干細胞療法是否能為IPF患者帶來超越現有藥物的新希望？此次Ⅱ期臨床試驗正是為了探尋這一答案。

▎研究設計：科學嚴謹的試驗架構

這不是一項簡單的“嘗試性給藥”，而是一項符合國際規范的隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究。計劃共納入66例患者，并分為三個組別：第一組在第1周和第13周分別接受干細胞輸注；第二組在第1周接受干細胞、第13周使用安慰劑；第三組則兩次均使用安慰劑。每次輸注的干細胞劑量固定為9×10^7個細胞，均通過靜脈途徑給藥。

研究旨在明確兩個核心問題：一是干細胞是否有助于改善肺功能，二是比較單次與兩次給藥的療效差異。

主要觀察指標為24周時FVC（肺活量）的變化，該指標是評估肺容量和纖維化進展的關鍵依據。次要終點包括肺彌散功能（DLCO）、動脈血氧分壓（PaO?）、生活質量問卷（L-PF Symptoms/Impacts）評分、6分鐘步行距離以及輸注相關反應和不良事件。

▎誰能參與這項研究？

研究招募對象為18至80歲經確診的IPF患者，需滿足以下條件：FVC%預計值介于50%至90%；DLCO%在30%至90%之間；高分辨率CT（HRCT）符合UIP（尋常型間質性肺炎）或可能UIP的影像學特征；靜息狀態下PaO? ≥60mmHg，6分鐘步行距離大于150米。

此外，患者需已穩定接受抗纖維化藥物治療至少8周，或近8周內未使用且不計劃啟動該類治療。

哪些情況不適合參與？

近期出現急性加重、嚴重感染、顯著心血管疾病風險、活動性腫瘤、肝腎功能明顯異常，以及病毒性肝炎高載量或HIV陽性等狀況將被排除。這些限制既是為了保障受試者安全，也旨在提升數據的可靠性。

▎研究在哪里開展？

這項研究由瑞金醫院牽頭，參與機構包括：

上海市：瑞金醫院、上海市胸科醫院、仁濟醫院、上海市肺科醫院

廣東省：深圳市人民醫院、廣州醫科大學附屬第一醫院

湖南省：中南大學湘雅三醫院

北京市：北京朝陽醫院、中日友好醫院、北京協和醫院

河南省：河南省人民醫院

江蘇省：徐州醫科大學附屬醫院

四川省：四川省人民醫院、華西醫院

河北省：河北醫科大學第二醫院

吉林省：吉林大學第二醫院

天津市：天津醫科大學總醫院

湖北省：華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院

廣泛的多中心參與不僅增強了試驗結果的代表性和外推有效性，也為更多患者提供了參與的便利。從布局上看，該研究幾乎整合了國內呼吸病領域的主要診療資源。

▎為什么這項研究值得關注？

研究設計科學：采用多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的試驗設計，結論將更具說服力；

關注患者真實感受：不僅關注肺功能指標，還將生活質量、運動耐量等納入評估體系；

推動行業標準化：固定劑量和輸注節奏的要求，將促進干細胞制劑在生產工藝、質量控制和可重復性方面的標準化進程。

▎對患者意味著什么？

需明確的是，該研究并非提供一條“治愈的捷徑”，而是一個科學驗證的過程。Ⅱ期臨床試驗旨在識別干細胞療法是否在FVC、癥狀改善及安全性方面顯示出積極信號。若結果理想，后續將開展更大規模的Ⅲ期試驗，最終才有可能改變臨床實踐指南。

目前，該研究患者招募將持續至2026年7月3日，整體研究預計至2028年結束。參與者需滿足嚴格的肺功能與影像學入選標準，并符合多項安全排除條件。

面對特發性肺纖維化，真正的希望源于每一次嚴謹的臨床數據積累。只有將“可能有效”的療法置于標準化臨床研究中驗證，未來才能轉化為普惠性的治療選擇。今天我們所見的，是一條致力于讓患者呼吸空間不再萎縮的探索之路。

信息來源：中國臨床試驗注冊中心（注冊號：ChiCTR2500108993）

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