神經(jīng)干細(xì)胞移植效果如何？2025最新臨床進(jìn)展與患者案例深度解析

神經(jīng)干細(xì)胞移植正從實(shí)驗(yàn)室快速走向臨床，為帕金森病、脊髓損傷等難治性神經(jīng)系統(tǒng)疾病帶來(lái)功能性修復(fù)的希望。本文基于全球最新臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)與真實(shí)患者案例，系統(tǒng)解析其療效機(jī)制、臨床突破及未來(lái)挑戰(zhàn)。

一、帕金森病：多巴胺神經(jīng)元重建實(shí)現(xiàn)運(yùn)動(dòng)逆轉(zhuǎn)

療效核心：移植干細(xì)胞分化為多巴胺能神經(jīng)元，替代死亡細(xì)胞并整合至神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)。

2025年關(guān)鍵進(jìn)展：

中國(guó)首個(gè)iPSC衍生細(xì)胞療法給帕金森病治療帶來(lái)突破：2025年1月7日，中國(guó)首個(gè)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生細(xì)胞療法治療帕金森病在上海市東方醫(yī)院取得突破性進(jìn)展。

據(jù)上海市東方醫(yī)院1月7日對(duì)外發(fā)布的消息，該院與士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司合作開(kāi)展研究，通過(guò)人自體iPSC在體外再生健康的神經(jīng)細(xì)胞，用以治療帕金森病。目前，多例受試者的運(yùn)動(dòng)能力及生活質(zhì)量較細(xì)胞治療前有明顯改善。

中國(guó)首例自體移植：2025年4月，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院完成中國(guó)首例自體 iPSC 衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植，患者沈女士（66歲，帕金森病14年）術(shù)后1個(gè)月即實(shí)現(xiàn)全天自主行走，睡眠質(zhì)量和肢體靈活性顯著改善。移植細(xì)胞在3-6個(gè)月內(nèi)逐漸成熟并整合入宿主神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，替代丟失的多巴胺能神經(jīng)元。長(zhǎng)期隨訪（12個(gè)月）顯示，患者 “開(kāi)期” 時(shí)間延長(zhǎng)40%，運(yùn)動(dòng)癥狀評(píng)分（MDS-UPDRS）降低25%，且未出現(xiàn)免疫排斥反應(yīng)。

美日胚胎干細(xì)胞/誘導(dǎo)多能干細(xì)胞：2025年4月，美國(guó)和加拿大的I期臨床試驗(yàn)，以及日本的I/II期研究都確認(rèn)該類(lèi)療法的安全性，并展示了早期的潛在療效。

• 人類(lèi)胚胎干細(xì)胞治療帕金森病臨床試驗(yàn)公布：安全性獲證，運(yùn)動(dòng)功能改善初現(xiàn)
• 日本：iPS細(xì)胞衍生的多巴胺能細(xì)胞治療帕金森病的I/II期臨床試驗(yàn)

雖然目前樣本量小，但癥狀改善、運(yùn)動(dòng)功能穩(wěn)定、病程減緩的趨勢(shì)明顯，為更大規(guī)模的II/III期研究鋪路。

士澤生物通用細(xì)胞治療帕金森病中美雙批：2025年6月，士澤生物的異體通用型iPSC療法在中美雙批臨床試驗(yàn)中，多例患者隨訪超過(guò)12個(gè)月，開(kāi)關(guān)期時(shí)間和非運(yùn)動(dòng)癥狀（如嗅覺(jué)減退、便秘）均獲顯著改善。一名患病10年的患者在移植后可獨(dú)立完成洗漱、穿衣等日常活動(dòng)，并恢復(fù)騎電動(dòng)車(chē)上班的能力。

3D生物打印優(yōu)化：瑞典隆德大學(xué)團(tuán)隊(duì)用3D打印“神經(jīng)干細(xì)胞微組織”移植，患者震顫和步態(tài)障礙改善，突觸連接效率提升。

韓國(guó)hESC療法：2025年7月，韓國(guó)生物技術(shù)公司 S.BIOMEDICS 公布了其基于人胚干細(xì)胞（hESC）的帕金森病細(xì)胞療法A9-DPC的1/2a期臨床試驗(yàn)結(jié)果。12名帕金森病患者在接受治療后12個(gè)月，運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分顯著提升，且安全性良好，未見(jiàn)腫瘤形成或移植細(xì)胞過(guò)度生長(zhǎng)以及神經(jīng)系統(tǒng)炎癥/感染等，展現(xiàn)了該療法的良好耐受性與初步療效。這是繼美國(guó)BlueRock公司后又一例人胚干細(xì)胞來(lái)源的帕金森病細(xì)胞治療產(chǎn)品取得積極臨床數(shù)據(jù)。

二、腦缺血性卒中（中風(fēng)后的神經(jīng)再生）

2024年，楊弋教授團(tuán)隊(duì)在中國(guó)神經(jīng)再生研究(英文版)?發(fā)表了一項(xiàng)“缺血性腦卒中神經(jīng)修復(fù)和再生的新策略：神經(jīng)干細(xì)胞療法”的研究支持神經(jīng)干細(xì)胞在腦缺血模型中具備修復(fù)潛力，未來(lái)有望進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

2025年5月，山東大學(xué)附屬兒童醫(yī)院&濟(jì)南市兒童醫(yī)院在國(guó)際知名期刊雜志《BMC神經(jīng)病學(xué)》發(fā)表了一項(xiàng)關(guān)于干細(xì)胞治療缺血性卒中的療效和安全性：系統(tǒng)評(píng)價(jià)與網(wǎng)絡(luò)薈萃分析研究，該網(wǎng)絡(luò)薈萃分析共納入19項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，涉及1,055名卒中患者，比較了多種細(xì)胞類(lèi)型（如骨髓單核細(xì)胞BMMNC、臍帶MSC、外周血干細(xì)胞PBSC、祖細(xì)胞等）。

在NIHSS（神經(jīng)功能）、mRS（功能獨(dú)立性）、MBI（日常生活能力）、FMA（運(yùn)動(dòng)功能）四項(xiàng)指標(biāo)中，不同細(xì)胞類(lèi)型表現(xiàn)有所差異：UBMSC（臍帶血MSC） 在神經(jīng)功能改善方面排名最高（約69.4%SUCRA）。BMMNC（骨髓單核細(xì)胞） 在運(yùn)動(dòng)功能和生活自理能力方面表現(xiàn)最佳（FMA優(yōu)勢(shì)高達(dá)79.3%）BioMed Central。

另有系統(tǒng)性綜述指出，中風(fēng)治療中干細(xì)胞療效雖有成果，但仍存在研究結(jié)果不一致、樣本量小、試驗(yàn)設(shè)計(jì)不一等問(wèn)題，急需更嚴(yán)格的隨機(jī)對(duì)照研究。

關(guān)于機(jī)制：干細(xì)胞可能通過(guò)分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子、調(diào)節(jié)炎癥、促進(jìn)再血管化、誘導(dǎo)再髓鞘化與神經(jīng)細(xì)胞代替等作用途徑促進(jìn)腦修復(fù)，具體機(jī)制尚在探索中。

三、脊髓損傷患者的綜合康復(fù)嘗試

療效機(jī)制：干細(xì)胞分化為神經(jīng)元和少突膠質(zhì)細(xì)胞，促進(jìn)軸突再生與髓鞘修復(fù)。

國(guó)外研究

2025年澳大利亞格里菲斯大學(xué)啟動(dòng)一項(xiàng)世界首創(chuàng)的臨床試驗(yàn)：使用患者自身嗅覺(jué)鞘細(xì)胞（OEC）組織制成的“三維神經(jīng)橋”植入脊髓，再結(jié)合強(qiáng)化康復(fù)，預(yù)計(jì)招募30名四/截癱患者，研究髓橋細(xì)胞功能與安全性，并力圖恢復(fù)運(yùn)動(dòng)、感覺(jué)乃至膀胱腸道功能。

瑞士團(tuán)隊(duì)此前已有案例：一名截癱12年后接受數(shù)字橋接植入，能在助行條件下站立、行走，且在關(guān)閉裝置狀態(tài)下仍能部分行走。

2025年3月報(bào)道，一名完全癱瘓患者在接受神經(jīng)干細(xì)胞注射后首次實(shí)現(xiàn)站立，這是“尚未經(jīng)過(guò)同行評(píng)議”的初步臨床觀察。

過(guò)去的臨床研究（如Stemirac中的MSC或NS/PC）提示：異體干/祖細(xì)胞（allogenic NS/PC）相比 MSC 更易成活嵌入，可在超急性期（相對(duì)早期）使用，并可能攜帶更強(qiáng)再生潛力，不過(guò)目前仍主要限于I期/早期研究 PMC。

療效機(jī)制：干細(xì)胞分化為神經(jīng)元和少突膠質(zhì)細(xì)胞，促進(jìn)軸突再生與髓鞘修復(fù)。

國(guó)內(nèi)研究

中國(guó)首例通用型iPSC療法：2025年8月，2025年7月17日，由中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院/大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院聯(lián)合士澤生物推動(dòng)的“全球首個(gè)”中美藥監(jiān)局雙報(bào)雙批注冊(cè)臨床試驗(yàn)——“臨床級(jí)iPSC衍生亞型脊髓神經(jīng)前體細(xì)胞治療脊髓損傷”項(xiàng)目成功完成“全球首例”受試者給藥，并且在治療后早期便觀察到令人欣喜的療效，這無(wú)疑是該研究的一次里程碑式的進(jìn)展。

本次受試者是一位54歲脊髓損傷患者宛先生（C4-C5骨折，雙上肢肌力0級(jí)），接受鞘內(nèi)注射XS228注射液（iPSC來(lái)源神經(jīng)細(xì)胞）后12天：右下肢恢復(fù)屈伸運(yùn)動(dòng)，右手指可微小屈曲；左下肢肌力達(dá)4-5級(jí)（治療前為0級(jí)）。

技術(shù)優(yōu)勢(shì)：該療法為中美雙批“現(xiàn)貨型”藥物，無(wú)需個(gè)體化制備，規(guī)避免疫排斥。

四、療效與安全性評(píng)估

成功率與預(yù)期改善

整體而言，干細(xì)胞治療在再生醫(yī)學(xué)中的成功率大約在50%-90%之間，具體依疾病類(lèi)型而異。腦或脊髓損傷領(lǐng)域雖尚缺大樣本統(tǒng)計(jì)，但已見(jiàn)安全性良好與功能改善趨勢(shì)。

安全與耐受性

多項(xiàng)早期臨床中未見(jiàn)嚴(yán)重不良事件出現(xiàn)，安全性總體可控，尤其是誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）或胚胎干細(xì)胞需警惕潛在腫瘤風(fēng)險(xiǎn)與倫理問(wèn)題。

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)較低，目前也是廣泛臨床應(yīng)用的主流選擇。

五、典型患者案例分享

帕金森病患者：在 I/II 期試驗(yàn)中，有病例展現(xiàn)患病狀態(tài)穩(wěn)定、運(yùn)動(dòng)功能改善，且未出現(xiàn)重大不良反應(yīng)，個(gè)別患者隨訪數(shù)月/年暫無(wú)病程加速跡象。

脊髓損傷患者：上述槍擊案患者，通過(guò)干細(xì)胞移植結(jié)合電刺激與機(jī)器人康復(fù)，實(shí)現(xiàn)從無(wú)法站立到外骨骼輔助下的行走，且感覺(jué)、運(yùn)動(dòng)逐步恢復(fù)，標(biāo)志著多模式治療可協(xié)同發(fā)揮潛能。

六、安全性與風(fēng)險(xiǎn)管理提醒

腫瘤風(fēng)險(xiǎn)：iPSC和胚胎來(lái)源干細(xì)胞存在異常增殖風(fēng)險(xiǎn)；成人NSC和MSC對(duì)安全性要求較高但風(fēng)險(xiǎn)較低。

免疫排斥：自體MSC或自體OEC免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)較低；異體細(xì)胞需配合免疫抑制。

倫理與監(jiān)管：特別是胎源或胚胎干細(xì)胞使用，需要嚴(yán)格通過(guò)倫理審查與法規(guī)審批

七、未來(lái)展望與挑戰(zhàn)

多模態(tài)協(xié)同方案將成為趨勢(shì)

干細(xì)胞移植、康復(fù)訓(xùn)練、神經(jīng)刺激、支架技術(shù)等在上述案例中的協(xié)同應(yīng)用，未來(lái)將被更多研究借鑒。

新細(xì)胞源的探索與倫理標(biāo)準(zhǔn)完善

外周神經(jīng)干細(xì)胞、iPSCs 的潛在突破，為未來(lái)提供更安全、普適的應(yīng)用可能性，同時(shí)也需完善倫理/監(jiān)管體系。

高質(zhì)量大樣本研究的需求

雖然早期I/II期試驗(yàn)結(jié)果鼓舞人心，但真正的療效與長(zhǎng)期安全仍需通過(guò)更大規(guī)模、隨機(jī)對(duì)照研究加以驗(yàn)證。

八、總結(jié)

神經(jīng)干細(xì)胞移植在帕金森病、腦卒中、脊髓損傷等方面正逐步邁入可臨床執(zhí)行階段，現(xiàn)有數(shù)據(jù)顯示安全性較好，并展現(xiàn)潛在療效；典型案例如槍擊致殘的脊髓患者，通過(guò)干細(xì)胞結(jié)合多模式治療已重獲站立甚至邁步；未來(lái)方向集中在多學(xué)科融合、多源干細(xì)胞探索以及更嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床研究設(shè)計(jì)和倫理監(jiān)管。

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