2025年7月21日，韓國(guó)首爾S.BIOMEDICS公司宣布了一項(xiàng)1/2a期臨床試驗(yàn)的令人鼓舞的移植后一年結(jié)果，該試驗(yàn)評(píng)估了人胚胎干細(xì)胞分化而來(lái)的高純度腹側(cè)中腦多巴胺能祖細(xì)胞（A9-DPC）細(xì)胞療法治療帕金森病的效果。數(shù)據(jù)顯示，與基線相比，12名受試者在12個(gè)月時(shí)接受了A9-DPC治療，其安全性和有效性均良好。運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)方面均表現(xiàn)出顯著積極結(jié)果，為全球900萬(wàn)帕金森患者帶來(lái)新希望。

新進(jìn)展！胚胎干細(xì)胞在治療帕金森病1/2a期臨床中取得突破：隨訪一年后安全性與療效呈現(xiàn)雙陽(yáng)性

療法與受試者：?A9-DPC (TED-A9) 是一種在嚴(yán)格GMP標(biāo)準(zhǔn)下由人胚胎干細(xì)胞分化而來(lái)的高純度腹側(cè)中腦多巴胺能祖細(xì)胞療法。在1/2a期臨床試驗(yàn)中，12名帕金森病患者（最后一人于2024年2月完成治療）被平均分為兩組，分別接受了低劑量（315萬(wàn)個(gè)細(xì)胞）或高劑量（630萬(wàn)個(gè)細(xì)胞）的A9-DPC雙側(cè)殼核移植。

安全性優(yōu)異：?移植后12個(gè)月的隨訪顯示，A9-DPC具有良好的安全性。未發(fā)現(xiàn)任何腫瘤形成、移植細(xì)胞過度生長(zhǎng)、細(xì)胞遷移至非目標(biāo)區(qū)域或由免疫反應(yīng)引起的炎癥等嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)。

核心療效顯著：研究觀察到了明確的臨床改善跡象，并有證據(jù)表明移植細(xì)胞成功存活并植入患者腦內(nèi)。關(guān)鍵運(yùn)動(dòng)功能評(píng)估指標(biāo)MDS-UPDRS第三部分（停藥）評(píng)分在12個(gè)月時(shí)顯著下降（即改善），低劑量組平均改善12.7分，高劑量組改善更明顯，達(dá)15.5分。反映疾病整體嚴(yán)重程度的Hoehn和Yahr分期也顯著改善，高劑量組平均從3.8級(jí)降至2.2級(jí)。

多維度改善與劑量效應(yīng)：療效具有劑量依賴性，高劑量組在多個(gè)指標(biāo)上改善更優(yōu)。除運(yùn)動(dòng)癥狀外，非運(yùn)動(dòng)癥狀 (NMSS評(píng)分：高劑量組改善35.8分)、生活質(zhì)量 (PDQ-39)?和日常生活能力 (SEADL)?也均得到提升。MDS-UPDRS總分在高低劑量組分別改善了29.0分和34.7分。

作用機(jī)制證據(jù)：影像學(xué)檢查?[18F]FP-CIT PET?顯示患者殼核的多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體 (DAT) 信號(hào)明顯增強(qiáng)，且高劑量組的增強(qiáng)幅度大于低劑量組。特別重要的是，運(yùn)動(dòng)功能（MDS-UPDRS III評(píng)分）的改善與特定腦區(qū)（后背側(cè)殼核）DAT信號(hào)的增強(qiáng)之間存在統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著的相關(guān)性，這強(qiáng)有力地支持了A9-DPC通過植入的細(xì)胞實(shí)現(xiàn)突觸修復(fù)和神經(jīng)功能重建的作用機(jī)制。

安全性方面，安全性依然良好。未報(bào)告與移植細(xì)胞相關(guān)的治療中出現(xiàn)的不良事件 (TEAE)。未觀察到腫瘤形成、細(xì)胞過度生長(zhǎng)或異位細(xì)胞遷移。大多數(shù)TEAE為輕度至中度。一名受試者出現(xiàn)了無(wú)癥狀的輕度出血，但未觀察到神經(jīng)系統(tǒng)異常或其他嚴(yán)重副作用。

延世大學(xué)醫(yī)學(xué)院兼S.BIOMEDICS首席技術(shù)官金東旭教授表示：“我們的數(shù)據(jù)在整個(gè)研究期間呈現(xiàn)出持續(xù)的積極趨勢(shì)，證明了其良好的安全性和有效性。重要的是，PET成像中DAT信號(hào)的增強(qiáng)與觀察到的行為恢復(fù)相關(guān)，這對(duì)于通過神經(jīng)影像學(xué)研究A9-DPC的機(jī)制而言非常有前景。” “我們將通過正在進(jìn)行的研究繼續(xù)提供更多數(shù)據(jù)。”

關(guān)于胚胎干細(xì)胞衍生的A9多巴胺能神經(jīng)元前體細(xì)胞（A9-DPC）和1/2a期臨床試驗(yàn)

A9-DPC（也稱為TED-A9）是一種在研細(xì)胞療法，旨在替代帕金森病患者丟失的腹側(cè)中腦特異性多巴胺能神經(jīng)元。這些腹側(cè)中腦特異性多巴胺能細(xì)胞源自人胚胎干細(xì)胞（hESC），在嚴(yán)格的GMP條件下，僅使用小分子。A9-DPC代表了該領(lǐng)域的重大進(jìn)展，能夠提供源自hESC的高純度多巴胺能細(xì)胞。

通過立體定向手術(shù)，這些源自hESC的多巴胺能祖細(xì)胞（前體細(xì)胞）被移植到殼核的三個(gè)部分：前部、中部和后部，每個(gè)殼核有三個(gè)通道。雙側(cè)殼核在一次手術(shù)中完成，每個(gè)通道的三個(gè)點(diǎn)分別注射細(xì)胞。移植后，祖細(xì)胞有望成熟為多巴胺能神經(jīng)元，增強(qiáng)神經(jīng)連接并恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)功能。

這項(xiàng)1/2a期臨床試驗(yàn)招募了12名帕金森病患者，這些患者被診斷患有帕金森病超過5年，并表現(xiàn)出運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥，例如療效減退、步態(tài)凍結(jié)或運(yùn)動(dòng)障礙。參與者的年齡在50至75歲之間。首先招募了三名患者組成的初始低劑量組（315萬(wàn)個(gè)細(xì)胞），以評(píng)估三個(gè)月內(nèi)的初始安全性，包括劑量限制性毒性(DLT)。在確認(rèn)安全性后，另外三名患者接受了高劑量組（630萬(wàn)個(gè)細(xì)胞）進(jìn)行類似評(píng)估。隨著安全性的持續(xù)確認(rèn)，每個(gè)劑量組又招募了三名患者，總共12名參與者。最后一位參與者于2024年2月接受了A9-DPC治療。

1/2a 期試驗(yàn)的主要目標(biāo)是評(píng)估移植后長(zhǎng)達(dá)兩年的安全性和探索性療效，并持續(xù)進(jìn)行三年的安全性跟蹤。

關(guān)于韓國(guó)S.BIOMEDICS公司

S.BIOMEDICS有限公司成立于2005年，是干細(xì)胞治療領(lǐng)域的領(lǐng)先創(chuàng)新者，專注于數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的再生醫(yī)學(xué)。S.BIOMEDICS 憑借兩大核心平臺(tái)技術(shù)，目前正在推進(jìn)七個(gè)針對(duì)難治性疾病的細(xì)胞治療項(xiàng)目。公司旗下多個(gè)主要候選藥物目前正處于臨床開發(fā)階段，彰顯了公司在細(xì)胞醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)先地位：

A9-DPC (TED-A9)：源自hESC的腹側(cè)中腦特異性多巴胺能祖細(xì)胞，用于治療帕金森病（1/2a期）

TED-N：源自hESC的PSA-NCAM陽(yáng)性神經(jīng)祖細(xì)胞用于治療脊髓損傷（1/2a期）

FECS-Ad：用于治療嚴(yán)重肢體缺血的3DMSC球體（已完成1/2a期）

作為韓國(guó)帕金森病治療領(lǐng)域的權(quán)威和開拓者，S.BIOMEDICS 正在為細(xì)胞治療創(chuàng)新制定國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)。

有關(guān)帕金森病1/2a期臨床試驗(yàn)的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問ClinicalTrials.gov (NCT05887466)。

參考資料：

[1]:https://www.acnnewswire.com/press-release/japanese/101164/s.biomedics-cell-therapy-for-parkinson’s-disease-shows-positive-data-from-its-phase-1/2a-clinical-trial

部分圖源：S.BIOMEDICS官網(wǎng)

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