神經(jīng)干細(xì)胞（Neural Stem Cells, NSCs）因其獨(dú)特的自我更新和多向分化潛能，為神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療開辟了新方向。自1992年NSCs概念提出以來，其臨床應(yīng)用潛力逐漸顯現(xiàn)，尤其在替代受損神經(jīng)細(xì)胞、修復(fù)神經(jīng)功能方面展現(xiàn)出獨(dú)特優(yōu)勢。

什么是神經(jīng)系統(tǒng)疾病？

神經(jīng)系統(tǒng)疾病是指影響大腦、脊髓、周圍神經(jīng)、神經(jīng)根、自主神經(jīng)系統(tǒng)、肌腱結(jié)締組織和肌肉等部位的疾病。這些疾病可以由遺傳、毒素、免疫障礙、變性、先天發(fā)育異常、營養(yǎng)缺陷、代謝障礙等多種致病因子引起。神經(jīng)系統(tǒng)疾病的范圍廣泛，包括但不限于癲癇、阿爾茨海默癥、多發(fā)性硬化癥、帕金森病、腦血管疾病（如中風(fēng)）、神經(jīng)感染、腦腫瘤以及由營養(yǎng)不良引起的腦損傷等。

神經(jīng)干細(xì)胞移植為神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療提供了“從修復(fù)到再生”的新范式。它不僅僅是一種治療手段，更像是一把鑰匙，打開了修復(fù)受損神經(jīng)系統(tǒng)的可能性。

本文將系統(tǒng)闡述神經(jīng)干細(xì)胞移植在多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的治療進(jìn)展，并結(jié)合臨床案例與研究數(shù)據(jù)，探討其應(yīng)用前景與挑戰(zhàn)。

神經(jīng)干細(xì)胞移植 — 神經(jīng)性疾病治療的 “多面手”，攻克疾病難題

神經(jīng)系統(tǒng)損傷性疾病的治療

1、脊髓損傷

脊髓損傷是一種嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，常由外傷、疾病或退行性病變引起。損傷后，患者可能出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)功能障礙、感覺喪失、自主神經(jīng)功能紊亂等癥狀，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

2024年12月17日，加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)學(xué)院研究人員在行業(yè)期刊《Cell Reports Medicine》上發(fā)表了一篇關(guān)于《神經(jīng)干細(xì)胞移植治療慢性胸椎損傷的單中心Ⅰ期臨床研究》的長期臨床和安全性結(jié)果。

研究結(jié)果顯示：移植后，兩名患者顯示出顯著的神經(jīng)損傷水平（NLI）、運(yùn)動(dòng)評(píng)分及感覺評(píng)分的改善。其中，受試者001在移植兩年后神經(jīng)系統(tǒng)評(píng)分提高了兩個(gè)水平，盡管在五年時(shí)回落到一個(gè)水平；受試者010則在整個(gè)5年隨訪期間保持了一個(gè)水平的穩(wěn)定神經(jīng)系統(tǒng)改善。

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2、創(chuàng)傷性腦損傷

2017年5月4日，荊門市第一人民醫(yī)院在國際期刊《Experimental Therapeutic Medicine》上發(fā)布了一篇《重度腦外傷患者神經(jīng)干細(xì)胞移植的安全性》的研究結(jié)果。

研究結(jié)果顯示：大多數(shù)患者在隨訪期間神經(jīng)功能均有不同程度的改善。移植后未觀察到任何患者死亡或嚴(yán)重不良事件。與治療前相比，移植后檢測到的血清神經(jīng)生長因子和腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子水平較高。總體而言，目前的結(jié)果表明，移植自體神經(jīng)干細(xì)胞是可行的，并且對(duì)于治療非急性重度TBI似乎是安全的。

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3、腦卒中

就在最近召開的國際卒中大會(huì)（ISC 2025）上，一項(xiàng)名為《首次使用胚胎源性神經(jīng)干細(xì)胞 (NR1) 進(jìn)行腦內(nèi)移植治療慢性缺血性中風(fēng)的人體 1/2a 期研究 (NCT04631406)：12 個(gè)月結(jié)果》的臨床研究成果吸引了眾多人的目光。

研究結(jié)果顯示：

• 在 17 名隨訪時(shí)間（f/u）≥3 個(gè)月的患者中，所有患者的總 FMMS（Fugl – Meyer 運(yùn)動(dòng)功能評(píng)定量表）都有不同程度的改善。
• 其中 11 名受試者的總 FMMS 恢復(fù)達(dá)到了具有臨床意義的水平。具體數(shù)據(jù)顯示，12 個(gè)月時(shí)，受試者的總 FMMS 平均增加了 12.1分，上肢（UE）FMMS 增加了 7.4分，下肢（LE）FMMS 增加了 4.7分。
• 日常生活活動(dòng)能力量表（BI）平均增加了 7.7分，美國國立衛(wèi)生研究院卒中量表（NIHSS）平均提高了 1.77，同時(shí)步行速度也有了顯著的提升。
• 18 名患者中有 14 名在第 7 天時(shí)，運(yùn)動(dòng)前皮質(zhì)出現(xiàn)了新的瞬態(tài) FLAIR 信號(hào)，并且該信號(hào)在 2 個(gè)月內(nèi)逐漸消退，這一現(xiàn)象表明患者的神經(jīng)系統(tǒng)恢復(fù)在持續(xù)進(jìn)行。
• 靜息狀態(tài) fMRI 顯示，感覺運(yùn)動(dòng)網(wǎng)絡(luò)的功能性大腦連接在同側(cè)和對(duì)側(cè)都得到了改善。FDG PET 則表明同側(cè)運(yùn)動(dòng)皮質(zhì)和對(duì)側(cè)小腦的活動(dòng)有所增加。

安全性得到保障：雖然在治療過程中出現(xiàn)了一些不良事件，如頭痛、基線表達(dá)性失語癥惡化以及無癥狀慢性硬膜下積液，但令人欣慰的是，這些不良事件最終都自行緩解了，這也充分證明了該治療方法的安全性。

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神經(jīng)退行性疾病的治療

1、帕金森病

2024年5月10日，北京協(xié)和醫(yī)院在國際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發(fā)布了一篇《人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結(jié)果。

研究結(jié)果顯示：腦部 MRI 顯示沒有腫塊形成。在 16 名擁有 12 個(gè)月運(yùn)動(dòng)障礙協(xié)會(huì)統(tǒng)一帕金森病評(píng)分量表 (MDS-UPDRS) 數(shù)據(jù)的患者中，從治療完成后第3個(gè)月至第12個(gè)月，受試者的運(yùn)動(dòng)障礙協(xié)會(huì)統(tǒng)一帕金森病評(píng)定量表（MDS-UPDRS）總分顯著下降，運(yùn)動(dòng)癥狀和生活質(zhì)量明顯改善，尤其在治療結(jié)束后的第6個(gè)月，平均評(píng)分下降19.9分。

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2、阿爾茨海默病

2024年11月6日，印度克什米爾大學(xué)在國際期刊《Journal of Dementia and Alzheimer’s Disease》上發(fā)布了一篇《阿爾茨海默病的神經(jīng)干細(xì)胞療法：最新進(jìn)展綜述》的研究結(jié)果。

文獻(xiàn)指出，神經(jīng)干細(xì)胞可以分泌多種神經(jīng)營養(yǎng)因子和抗炎化學(xué)物質(zhì)，從而提供一種多模式作用方法，可以促進(jìn)神經(jīng)元存活、降低炎癥并改善大腦修復(fù)環(huán)境。神經(jīng)干細(xì)胞移植能夠替代丟失的神經(jīng)元，增強(qiáng)突觸網(wǎng)絡(luò)，并修復(fù)受損大腦。

3、漸凍癥

2019年5月18日，東皮埃蒙特大學(xué)在國際期刊《Stem Cell Translational Medicine》上發(fā)布了一篇《肌萎縮側(cè)索硬化癥脊髓內(nèi)注射神經(jīng)干細(xì)胞 I 期臨床試驗(yàn)結(jié)果：長期結(jié)果》的研究結(jié)果。

研究結(jié)果顯示：在此期間，沒有患者報(bào)告出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，只有一名患者報(bào)告出現(xiàn)下肢輕度疼痛性痙攣。常見的不良反應(yīng)是術(shù)后疼痛，但僅限于植入部位，平均持續(xù) 18 天。研究人員寫道：“我們的研究結(jié)果強(qiáng)調(diào)，將細(xì)胞微移植到人類前脊髓是一種安全的過程，即使是在像 ALS 患者這樣脆弱的個(gè)體中進(jìn)行。”

種治療沒有使任何患者的 ALS 病情惡化。他們確實(shí)發(fā)現(xiàn)病情進(jìn)展暫時(shí)減緩，表現(xiàn)為移植后第一個(gè)月內(nèi)部分患者病情穩(wěn)定，其他患者 ALS 功能評(píng)分量表修訂版 ( ALS-FRS-R ) 評(píng)分改善，這種現(xiàn)象可持續(xù)長達(dá)四個(gè)月。

此外，五名患者報(bào)告稱行走功能暫時(shí)改善，四名患者在切食物和使用餐具、書寫、穿衣和衛(wèi)生等活動(dòng)方面有所改善。在用力肺活量（肺功能的衡量指標(biāo)）和生存率方面，未發(fā)現(xiàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的差異。

4、多發(fā)性硬化癥

2023年1月9日，意大利米蘭 IRCCS 圣拉斐爾科學(xué)研究所在國際期刊《Natural Medicine》上發(fā)布了一篇《進(jìn)行性多發(fā)性硬化癥患者的神經(jīng)干細(xì)胞移植：一項(xiàng)開放標(biāo)簽、I 期研究》的研究結(jié)果。

臨床結(jié)果顯示：神經(jīng)干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥后，耐受性良好，沒有顯著的急性程序并發(fā)癥。我們觀察到低度、短暫性頭痛和頸部肌肉僵硬，正如腰椎穿刺后預(yù)期的那樣。在對(duì)照組之間沒有觀察到不良反應(yīng)的顯著差異。未報(bào)告嚴(yán)重不良反應(yīng)。迄今為止，在最后一位接受治療的患者至少3年后，患者的存活率為100%。

低劑量組和高劑量組患者灰質(zhì)萎縮年化率有顯著差異。兩名代表性患者分別接受低、高劑量細(xì)胞，發(fā)現(xiàn)總腦萎縮和灰質(zhì)萎縮率較低與神經(jīng)干細(xì)胞注射數(shù)量增加顯著相關(guān)，隨著神經(jīng)干細(xì)胞數(shù)量增加腦白質(zhì)萎縮率也會(huì)相應(yīng)的減少，腦容量損失也隨之減少。

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5、亨廷頓氏病

到目前為止，很少有臨床試驗(yàn)研究干細(xì)胞療法對(duì)亨廷頓氏病患者的安全性和可行性。一項(xiàng)針對(duì)亨廷頓氏病患者的胎兒紋狀體組織移植的1期試驗(yàn)證明了該方法的安全性和可行性，并且有一些移植物存活和臨床益處的證據(jù)。然而，一項(xiàng)后續(xù)研究發(fā)現(xiàn)，移植的細(xì)胞隨著時(shí)間的推移出現(xiàn)了類似亨廷頓氏病的病理，這表明單靠細(xì)胞替換可能無法阻止疾病進(jìn)展。

最近，一項(xiàng)針對(duì)亨廷頓氏病患者紋狀體內(nèi)移植人類ESC衍生神經(jīng)祖細(xì)胞的1/2期試驗(yàn)已經(jīng)啟動(dòng)（NCT03252080）。該試驗(yàn)旨在評(píng)估該方法的安全性、耐受性和初步療效，預(yù)計(jì)結(jié)果將在未來幾年公布。

6、癲癇

2024年12月6日，Neurona Therapeutics 公布積極的臨床進(jìn)展：在 2024 年美國癲癇學(xué)會(huì)年會(huì)上公布了
NRTX-1001細(xì)胞療法治療耐藥性癲癇的新數(shù)據(jù)。

Neurona Therapeutics公司開發(fā)的NRTX-1001是一種源自人類干細(xì)胞的高度純化GABA能抑制性中間神經(jīng)元細(xì)胞，專門用于治療耐藥性癲癇。

在一項(xiàng)開放標(biāo)簽I/II期臨床試驗(yàn)中，兩名患有耐藥性內(nèi)側(cè)顳葉癲癇的患者接受了NRTX-1001治療：

• 第一名患者在治療前6個(gè)月內(nèi)平均每月發(fā)作32次，治療一年后癲癇發(fā)作頻率降低了95%以上。
• 第二名患者在治療前6個(gè)月內(nèi)平均每月發(fā)作14次，治療7個(gè)月后癲癇發(fā)作頻率降低了90%以上。 此外，2024年公布的最新數(shù)據(jù)顯示，接受NRTX-1001治療的患者中，低劑量組致殘性癲癇發(fā)作較基線減少了92%，80%的受試者在給藥后7-12個(gè)月內(nèi)癲癇發(fā)作減少超過75%。

總結(jié)

盡管神經(jīng)干細(xì)胞移植在神經(jīng)性疾病治療領(lǐng)域已展現(xiàn)出 “多面手” 的非凡潛力，為攻克諸多疾病難題帶來曙光，但我們必須清醒地認(rèn)識(shí)到，這條探索之路仍布滿荊棘。從技術(shù)層面而言，如何精準(zhǔn)控制神經(jīng)干細(xì)胞的分化方向，使其完全按照預(yù)期修復(fù)受損神經(jīng)組織，依舊是亟待攻克的關(guān)鍵堡壘；倫理審查方面，細(xì)胞來源、患者知情同意等諸多環(huán)節(jié)，都需在嚴(yán)謹(jǐn)?shù)囊?guī)范下不斷完善，確保每一步進(jìn)展都符合人道主義與科學(xué)精神的雙重標(biāo)準(zhǔn)。

未來，隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步和研究的深入，神經(jīng)干細(xì)胞移植有望成為神經(jīng)性疾病治療的主流手段之一。它將為患者帶來不僅僅是癥狀的緩解，更是生活質(zhì)量的全面提升和生命的重新定義。我們期待那一天的到來，神經(jīng)干細(xì)胞移植能夠真正成為攻克神經(jīng)性疾病難題的利劍，為人類的健康保駕護(hù)航，讓每一個(gè)患者都能重獲新生，擁抱充滿希望的未來。

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