干細胞療法治療多發性硬化癥的臨床試驗進展

多發性硬化癥 (MS)：MS是一種中樞神經系統 (CNS) 的慢性自身免疫和炎癥性疾病。MS與免疫系統介導的自身反應性T細胞和B細胞對神經元髓鞘的攻擊有關，導致脫髓鞘并最終導致神經元丟失。由于中樞神經系統中神經變性和斑塊的形成，MS患者會根據斑塊的位置經歷特定的神經功能障礙。例如，視神經中的斑塊會導致視力喪失。

雖然目前尚無法治愈MS，但有可用的治療方法來治療癥狀并控制急性MS發作的頻率和嚴重程度。然而，這些改善疾病的治療有嚴重的副作用。因此，研究人員已轉向干細胞，特別是間充質干細胞，作為多發性硬化癥患者的一種有希望的治療方法。

目前，正在開展幾項臨床試驗，以確定干細胞移植（主要使用 MSCs）在治療多發性硬化癥中的治療效果，如下表。

干細胞療法治療多發性硬化癥的臨床前研究

涉及間充質干細胞的臨床前研究表明，與對照組相比，用胎盤衍生的MSCs (PMSCs) 或高劑量的PMSCs衍生的外泌體處理的MS小鼠的運動功能顯著改善。此外，免疫組織學分析顯示，在用干細胞或外泌體處理的小鼠中，退化的少突膠質細胞數量減少，髓鞘損失減少。進一步的分析表明，MSC衍生的外泌體驅動少突膠質細胞的成熟，因此是阻止 MS 進展的潛在療法。

在另一項動物研究中，涉及源自間充質干細胞分化而來的神經干細胞移植的影響，以及在MS的小鼠模型中研究了MSC。治療后分析顯示，干細胞通過調節調節性T細胞和T輔助17細胞（MS中細胞介導免疫反應的關鍵參與者）的數量和上調負責髓鞘形成和神經保護的基因同時下調相關基因來發揮其有益作用在炎癥和星形膠質細胞增生（中樞神經系統損傷后激活的修復系統）中。然而，值得注意的是，與MSCs相比，MSCs 衍生的神經干細胞移植在改善MS疾病進展方面更有效。

干細胞療法治療多發性硬化癥的臨床試驗進展

在臨床試驗方面，通過鞘內或靜脈內途徑自體BM-MSCs治療在活動性和進展性MS患者中的療效（ClinicalTrial.gov 標識符：NCT0216601）。該研究報告說，幾乎50%患者接受安息吧移植治療的患者沒有疾病活動，推測是由于間充質干細胞的免疫調節和神經保護作用。還觀察到，與靜脈內途徑相比，間充質干細胞的鞘內給藥在控制MS方面更有效。

然而，在一項II期臨床試驗中，9名多發性硬化癥患者在接受自體間充質干細胞治療后表現出臨床和神經生理學指標的下降，尤其是涉及中樞神經傳導的指標，這表明該療法未能阻止MS的進展。研究人員表示，結果不佳的原因之一是患者MS的嚴重程度，因為與疾病終末期患者相比，干細胞移植更有可能在不太嚴重的患者中起作用。

鄭州大學第二附屬醫院對不同劑量的人臍帶間充質干細胞（hUC-MSC）移植治療MS的臨床試驗進行報道。試驗納入60例多發性硬化患者，隨機分成4組，前三組接受不同劑量的人臍帶間充質干細胞移植治療，每2周移植一次，共移植3次，第4組為安慰劑對照。結果顯示，在常規抗炎治療基礎上接受hUC-MSC治療能夠改善MS臨床癥狀，而且移植劑量越高治療效果越佳。

在另一項臨床試驗中，將非清髓性自體造血干細胞治療110名高度活躍和復發緩解型MS患者的療效與傳統的疾病修飾療法進行了比較。造血干細胞移植的目的是在非炎癥環境中沒有共刺激信號的情況下重新填充免疫細胞。在為期五年的研究結束時，接受造血干細胞移植治療的患者，即使是那些在接近研究完成時接受造血干細胞移植的患者，也延遲了疾病進展。

Boffa及其同事就造血干細胞移植在預防多發性硬化癥患者惡化和充分改善患者生活質量而不引起不良反應方面的長期影響報告了類似的結果。

綜述：目前，治療多發性硬化的干細胞種類有造血干細胞、間充質干細胞和神經干細胞等。不同的干細胞發揮著各自的優勢。

越來越多的臨床試驗表明，干細胞治療多發性硬化癥能夠緩解多發性硬化癥患者的痛苦。間充質干細胞強大的免疫抑制、免疫調節和神經保護及修復功能，在多發性硬化治療中可取得較好的療效。相信越來越多的患者會在干細胞幫助下重獲新生。

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