本周：Atara Biotherapeutics公司（美國加利福尼亞州）的CAR-T細胞療法獲得了新藥臨床試驗（IND）資格，A2 Biotherapeutics公司（美國加利福尼亞州）的CAR-T細胞療法被美國食品和藥物管理局（FDA；美國馬里蘭州）授予 “孤兒藥 “稱號。

同時，Kenai Therapeutics公司（美國加利福尼亞州）在最近的A輪融資中籌集了8,200萬美元，用于開發治療各種神經系統疾病的細胞療法。

細胞療法周刊：將CAR-T的注意力轉向自身免疫性疾病

新聞要點

• 將CAR-T細胞療法從癌癥轉向自身免疫疾病
• 籌集8,200萬美元用于開發治療神經系統疾病的先進細胞療法
• 利用邏輯門控提高CAR-T細胞療法的療效

將CAR-T細胞療法從癌癥轉向自身免疫疾病

CAR-T細胞療法通常用于治療癌癥；然而，越來越多的證據表明，它可以用于治療自身免疫性疾病。因此，Atara Biotherapeutics公司最近獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）授予的IND資格，用于治療狼瘡腎炎的CAR-T細胞療法。這種療法名為ATA3219，是一種異體CAR-T細胞療法，通過靶向B細胞惡性腫瘤中的CD19跨膜蛋白發揮作用，有效地用工程免疫細胞對抗功能失調的免疫細胞。

該療法是在阿塔拉公司的異體Epstein-Barr病毒T細胞平臺上開發的，目前將在一期臨床試驗中進行安全性和有效性測試。

“CAR-T細胞可以自然地滲入靶組織深處，介導B細胞消耗并產生持久的反應。阿塔拉公司首席醫學官Rajani Dinavahi表示：”基于自體CD19 CAR-T在狼瘡腎炎方面令人鼓舞的學術數據，ATA3219是一種現成的療法，可以大大減少白細胞清除術和漫長的等待時間等對患者和醫生的限制，因此有可能改善大量患者的治療。

籌集8,200萬美元，為神經系統疾病開發先進的細胞療法

Kenai Therapeutics是一家生物技術公司，專門從事誘導多能干細胞 (iPSC) 衍生療法，用于神經系統疾病的異體神經元替代。

這筆資金將使Kenai能夠推進其主要候選藥物RNDP-001（一種治療特發性和遺傳性帕金森病的 iPSC 衍生異體多巴胺祖細胞療法）的I期臨床試驗，并進行IND申請。此外，還將開發其他現成的多巴胺神經元替代細胞療法，以治療各種神經系統疾病。

“Kenai Therapeutics公司董事長兼董事會成員杰夫-喬納斯（Jeff Jonas）表示：”Kenai的專有平臺利用一種新興方法，通過替代因神經變性而喪失的神經元來治療中樞神經系統疾病。”RNDP-001治療帕金森病的潛在療效可能會極大地改變治療選擇極少的患者的預后。

利用邏輯門控提高CAR-T細胞療法的療效

美國食品和藥物管理局（FDA）已授予A2Biotherapeutics 公司的A2B530 “孤兒藥 “稱號（Orphan Drug Designation），這使潛在的罕見病靶向療法有資格獲得經濟獎勵和7年的市場獨占權。這種療法專門治療正常細胞表達HLA-A02（一種人類白細胞抗原），而癌細胞既表達癌胚抗原 (CEA)，又失去HLA-A02表達的結直腸癌患者。

A2B530具有針對CEA的激活劑和針對HLA-A*02的阻斷劑。這種邏輯門控可選擇性地靶向結直腸癌細胞，并確保保護非癌細胞。

“A2生物治療公司首席醫療官William Go表示：”美國食品及藥物管理局授予我們’孤兒藥’稱號，證明了結直腸癌患者對改進療法的巨大需求尚未得到滿足。”這一認定支持了我們利用新技術平臺為難以治療的癌癥患者開發新治療方案的承諾。

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