干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案丨20問(wèn)20答

按照國(guó)家衛(wèi)生健康委和國(guó)家藥監(jiān)局《關(guān)于做好2019年干細(xì)胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》的要求，自2019年起，干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目備案結(jié)合進(jìn)行，不再單獨(dú)開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案。擬開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究而尚未完成機(jī)構(gòu)備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，應(yīng)當(dāng)將完整的機(jī)構(gòu)備案材料和項(xiàng)目備案材料經(jīng)省級(jí)兩委局衛(wèi)健委和藥品監(jiān)督管理局審核后，報(bào)國(guó)家兩委局備案。只有干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目備案材料同時(shí)符合備案要求才可以備案。

經(jīng)過(guò)近3年的備案工作經(jīng)驗(yàn)積累，目前全國(guó)已備案項(xiàng)目數(shù)已過(guò)百項(xiàng)，中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)匯總了在備案過(guò)程中二十個(gè)常見(jiàn)的問(wèn)題，供各醫(yī)療機(jī)構(gòu)學(xué)習(xí)參考。

01

什么是干細(xì)胞臨床研究備案？

為了規(guī)范由醫(yī)療機(jī)構(gòu)發(fā)起的干細(xì)胞臨床研究，2015年7月國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委和國(guó)家食藥監(jiān)總局（以下簡(jiǎn)稱“國(guó)家兩委局”）共同頒布了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》（國(guó)衛(wèi)科教發(fā)〔2015〕48號(hào)）（以下簡(jiǎn)稱“管理辦法”）和《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則》（國(guó)衛(wèi)辦科教發(fā)〔2015〕46號(hào)）（以下簡(jiǎn)稱“指導(dǎo)原則”）。按照管理辦法的要求，醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目前，應(yīng)當(dāng)將備案材料由省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門(mén)會(huì)同食品藥品監(jiān)管部門(mén)審核后向國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委與國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局備案。

02

干細(xì)胞臨床研究與干細(xì)胞產(chǎn)品注冊(cè)臨床試驗(yàn)有什么不一樣？

干細(xì)胞臨床研究是由研究者發(fā)起，開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)是干細(xì)胞制劑和臨床研究質(zhì)量管理的責(zé)任主體。干細(xì)胞產(chǎn)品注冊(cè)臨床試驗(yàn)是由申辦者發(fā)起，目的是為了產(chǎn)品注冊(cè)上市，申辦者是干細(xì)胞制劑和臨床試驗(yàn)的責(zé)任主體。

03

干細(xì)胞臨床研究怎么備案？

醫(yī)療機(jī)構(gòu)如果擬開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究，須按照管理辦法的要求，首先完成機(jī)構(gòu)備案。完成干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案后，在開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目前，還需按照管理辦法的要求，完成項(xiàng)目備案后方可實(shí)施。

04

干細(xì)胞臨床研究的機(jī)構(gòu)備案怎么做？

按照國(guó)家衛(wèi)生健康委和國(guó)家藥監(jiān)局《關(guān)于做好2019年干細(xì)胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》（國(guó)衛(wèi)辦科教函[2019]169號(hào)）的要求，自2019年起，干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目備案結(jié)合進(jìn)行，不再單獨(dú)開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案。擬開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究而尚未完成機(jī)構(gòu)備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，應(yīng)當(dāng)將完整的機(jī)構(gòu)備案材料和項(xiàng)目備案材料經(jīng)省級(jí)兩委局審核后，報(bào)國(guó)家兩委局備案。只有干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目備案材料同時(shí)符合備案要求才可以備案。

05

干細(xì)胞臨床研究的機(jī)構(gòu)備案需要準(zhǔn)備什么材料？

干細(xì)胞臨床研究的機(jī)構(gòu)備案需要按照管理辦法附件一的要求提供如下材料：

• （1）醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證書(shū)復(fù)印件；
• （2）藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定證書(shū)復(fù)印件；
• （3）機(jī)構(gòu)干細(xì)胞臨床研究組織管理體系（框架圖）和各部門(mén)職責(zé)；
• （4）機(jī)構(gòu)干細(xì)胞臨床研究管理主要責(zé)任人、質(zhì)量受權(quán)人資質(zhì)，以及相關(guān)人員接受培訓(xùn)情況；
• （5）機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)組成及其工作制度和標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)范；
• （6）干細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程和設(shè)施設(shè)備、人員條件；
• （7）干細(xì)胞臨床研究質(zhì)量管理及風(fēng)險(xiǎn)控制程序和相關(guān)文件（含質(zhì)量管理手冊(cè)、臨床研究工作程序、標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)范和試驗(yàn)記錄等）；
• （8）干細(xì)胞臨床研究審計(jì)體系，內(nèi)審、外審制度，內(nèi)審人員資質(zhì)；
• （9）干細(xì)胞質(zhì)量評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)和檢測(cè)設(shè)備設(shè)施情況；
• （10）防范干細(xì)胞臨床研究風(fēng)險(xiǎn)的管理機(jī)制和處理不良反應(yīng)、不良事件的措施；
• （11）其他相關(guān)材料。

06

什么樣的機(jī)構(gòu)可以開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究備案？

按照管理辦法第七條的規(guī)定，開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)具備以下七項(xiàng)條件：

• （1）三級(jí)甲等醫(yī)院；
• （2）依法獲得相關(guān)專業(yè)的藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格;
• （3）具有較強(qiáng)的醫(yī)療、教學(xué)和科研綜合能力；
• （4）具備完整的干細(xì)胞質(zhì)量控制條件和全面的干細(xì)胞臨床研究質(zhì)量管理體系和獨(dú)立的干細(xì)胞臨床研究質(zhì)量保證部門(mén)；建立干細(xì)胞制劑質(zhì)量受權(quán)人制度；具有完整的干細(xì)胞制劑制備和臨床研究全過(guò)程質(zhì)量管理及風(fēng)險(xiǎn)控制程序和相關(guān)文件；具有干細(xì)胞臨床研究審計(jì)體系；
• （5）干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目負(fù)責(zé)人和制劑質(zhì)量受權(quán)人須具有正高級(jí)專業(yè)技術(shù)職稱，主要研究人員經(jīng)過(guò)藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范（GCP）培訓(xùn)；
• （6）具有與所開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究相適應(yīng)的學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)；
• （7）具有防范干細(xì)胞臨床研究風(fēng)險(xiǎn)的管理機(jī)制和處理不良反應(yīng)、不良事件的措施。

07

完成干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案后，醫(yī)療機(jī)構(gòu)就可以自行開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究嗎？

醫(yī)療機(jī)構(gòu)在完成干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案后，如果擬開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目，應(yīng)在項(xiàng)目開(kāi)展前將完整的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案材料由省級(jí)兩委局審核通過(guò)后向國(guó)家兩委局備案。干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目完成備案后方可實(shí)施，醫(yī)療機(jī)構(gòu)不可自行開(kāi)展任何未完成備案的干細(xì)胞臨床研究。

08

干細(xì)胞臨床研究的項(xiàng)目備案怎么做？

干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目負(fù)責(zé)人應(yīng)按照管理辦法的要求準(zhǔn)備項(xiàng)目備案材料，通過(guò)機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)審查，完成機(jī)構(gòu)內(nèi)干細(xì)胞臨床研究立項(xiàng)審查程序并立項(xiàng)后，將完整的項(xiàng)目備案材料經(jīng)省級(jí)兩委局審核通過(guò)后報(bào)國(guó)家兩委局備案。

09

干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案需要準(zhǔn)備什么材料？

按照管理辦法第三章第二十四條要求，干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案時(shí)需要提供如下材料：

• （1）按照管理辦法附件二的要求提供項(xiàng)目立項(xiàng)備案材料；其中干細(xì)胞臨床研究倫理審查申請(qǐng)表按照管理辦法附件三的要求提供；
• （2）機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)審查意見(jiàn)；
• （3）按照管理辦法附件四的要求提供機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)審查批件；
• （4）所需要的其他材料。

10

什么樣的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目可以備案？

干細(xì)胞臨床研究必須具備充分的科學(xué)依據(jù)，且預(yù)防或治療疾病的效果優(yōu)于現(xiàn)有的手段；或用于尚無(wú)有效干預(yù)措施的疾病，用于威脅生命和嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，以及重大醫(yī)療衛(wèi)生需求。用于研究的干細(xì)胞制劑質(zhì)量可靠，并已經(jīng)完成臨床前研究；研究設(shè)計(jì)科學(xué)、可行，風(fēng)險(xiǎn)可控，主要研究人員資質(zhì)符合要求，研究經(jīng)費(fèi)充足；符合倫理規(guī)范并通過(guò)倫理審查。

11

已經(jīng)完成干細(xì)胞臨床機(jī)構(gòu)備案，項(xiàng)目備案申報(bào)時(shí)還需要提供機(jī)構(gòu)備案材料嗎？

醫(yī)療機(jī)構(gòu)已經(jīng)完成干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案，需要在醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)進(jìn)行信息公開(kāi)。按照國(guó)家衛(wèi)生健康委和國(guó)家藥監(jiān)局《關(guān)于做好2019年干細(xì)胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》（國(guó)衛(wèi)辦科教函[2019]169號(hào)）的要求，在2020年底以前仍無(wú)備案項(xiàng)目的機(jī)構(gòu)，在申報(bào)項(xiàng)目備案時(shí)需要重新提供機(jī)構(gòu)備案材料。

12

項(xiàng)目負(fù)責(zé)人準(zhǔn)備好備案材料就可以直接提交了嗎？

項(xiàng)目負(fù)責(zé)人準(zhǔn)備好備案材料后，首先應(yīng)按機(jī)構(gòu)內(nèi)干細(xì)胞臨床研究立項(xiàng)程序，通過(guò)機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)審查，完成機(jī)構(gòu)立項(xiàng)后，將完整的項(xiàng)目備案材料經(jīng)省級(jí)兩委局審核通過(guò)后報(bào)國(guó)家兩委局備案。

13

備案材料準(zhǔn)備好了在哪里提交？

按照國(guó)家兩委局《關(guān)于做好2020年干細(xì)胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》（國(guó)衛(wèi)辦科教函[2020]107號(hào)）的要求，自2020年起，凡申報(bào)干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，均應(yīng)當(dāng)在醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)（網(wǎng)址：114.255.48.20，以下簡(jiǎn)稱“信息系統(tǒng)”）中填報(bào)并提交備案材料。

14

在網(wǎng)上提交備案材料時(shí)需要同時(shí)提交紙質(zhì)和電子備案材料嗎？

在網(wǎng)上提交備案材料時(shí)，除省級(jí)行政管理部門(mén)要求外，暫不需要同時(shí)提交紙質(zhì)和電子備案材料。經(jīng)國(guó)家干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)審核，備案材料符合備案要求后，再將符合要求的申報(bào)材料的紙質(zhì)版和光盤(pán)各一式一份快遞至國(guó)家干細(xì)胞專家委員會(huì)秘書(shū)處，地址：北京市東城區(qū)廣渠家園2號(hào)樓十層1013室，中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)，電話：（010）62115986。

15

網(wǎng)上提交備案材料時(shí)，需要簽名、蓋章的文件材料如何提供？

凡要求簽名、蓋章的文件或表格，以及省級(jí)兩委局審核的公函，均應(yīng)將原件掃描后上傳PDF格式的文件。經(jīng)審核符合備案要求后，原件請(qǐng)隨紙質(zhì)版提交。

16

備案材料準(zhǔn)備好了何時(shí)提交？

備案材料準(zhǔn)備完畢即可隨時(shí)在信息系統(tǒng)中提交。國(guó)家兩委局每個(gè)季度組織一次干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)和倫理委員會(huì)對(duì)機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目備案材料進(jìn)行審核。每個(gè)季度收取備案材料的截止時(shí)間為每個(gè)季度第二個(gè)月的最后一天24時(shí)，醫(yī)療機(jī)構(gòu)需在此之前將備案材料由省級(jí)兩委局審核通過(guò)后線上提交至國(guó)家兩委局，超過(guò)時(shí)限的備案材料將歸入下一季度審核。

17

申報(bào)備案后如何知道備案已經(jīng)成功？

符合備案要求的項(xiàng)目將在信息系統(tǒng)中對(duì)外公布，醫(yī)療機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目負(fù)責(zé)人也可通過(guò)登錄信息系統(tǒng)進(jìn)行查詢。請(qǐng)務(wù)必認(rèn)真、完整填寫(xiě)項(xiàng)目信息部分內(nèi)容，確保信息準(zhǔn)確，以便對(duì)外公開(kāi)。

18

如何獲知備案材料審核意見(jiàn)？

備案材料經(jīng)國(guó)家兩委局組織專家審核后，審核意見(jiàn)將通過(guò)信息系統(tǒng)進(jìn)行反饋，醫(yī)療機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目負(fù)責(zé)人可通過(guò)登錄信息系統(tǒng)進(jìn)行查看。也可關(guān)注“中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)”微信公眾號(hào)，了解干細(xì)胞臨床研究備案公開(kāi)信息。

19

備案不成功還能再報(bào)嗎？

備案不成功可根據(jù)專家審核意見(jiàn)進(jìn)行修改和補(bǔ)充后再次提交申報(bào)材料，再次提交時(shí)請(qǐng)確保已按照專家審核意見(jiàn)全部進(jìn)行了修改和補(bǔ)充，上傳材料補(bǔ)正說(shuō)明文件，對(duì)上一次提出的修改和補(bǔ)充意見(jiàn)逐一進(jìn)行回應(yīng)，并說(shuō)明修改和補(bǔ)充材料所在位置。

下列情況，請(qǐng)不要再次提交：

（1）超出管理辦法適用范圍；

（2）不具備開(kāi)展干細(xì)胞臨床研究的資質(zhì)；

（3）嚴(yán)重違背倫理準(zhǔn)則；

（4）國(guó)家禁止開(kāi)展的。

20

對(duì)備案材料的要求有疑問(wèn)怎么辦？

對(duì)備案材料的要求有疑問(wèn)，請(qǐng)瀏覽中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)官方網(wǎng)站www.cmba.org.cn干細(xì)胞備案欄目，自行下載“干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案材料的補(bǔ)充說(shuō)明”，參考相關(guān)要求。在提交備案材料前也可下載“干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案材料審核要點(diǎn)（試行）”，自行對(duì)擬提交的備案材料進(jìn)行評(píng)價(jià)，以保證需要提交的材料全面、準(zhǔn)確。

說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識(shí)，分享行業(yè)觀點(diǎn)，不構(gòu)成任何臨床診斷建議，如有疑問(wèn)，請(qǐng)隨時(shí)聯(lián)系我。