2024年4月28日，用于治療中重度系統性紅斑狼瘡的創新性細胞藥物“人臍帶間充質干細胞注射液”（受理號為：CXSL2400092），獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（NMPA）的藥物臨床試驗批準通知（通知書編號：2024LP01052）。

重磅！國內首款針對系統性紅斑狼瘡干細胞新藥獲批臨床試驗

什么是系統性紅斑狼瘡？

系統性紅斑狼瘡（SLE）是最常見的狼瘡類型。SLE 是一種自身免疫性疾病，免疫系統攻擊自身組織，導致受影響器官廣泛炎癥和組織損傷。它會影響關節、皮膚、大腦、肺、腎臟和血管。狼瘡無法治愈，但醫療干預和生活方式的改變可以幫助控制它。

SLE 的嚴重程度可以從輕微到危及生命。該疾病應由專門治療 SLE 患者的醫生或醫生團隊進行治療。狼瘡患者獲得適當的醫療護理、預防護理和教育可以顯著改善功能和生活質量。

SLE 的病因尚不清楚，但據信與環境、遺傳和激素因素有關。

系統性紅斑狼瘡患者可能會出現多種癥狀，包括疲勞、皮疹、發燒、關節疼痛或腫脹。在一些成年人中，一段時間的系統性紅斑狼瘡癥狀（稱為發作）可能會經常發生，有時甚至相隔數年，有時會消失（稱為緩解）。然而，其他成年人一生中可能會更頻繁地出現系統性紅斑狼瘡。

其他癥狀可能包括陽光敏感、口腔潰瘍、關節炎、肺部問題、心臟問題、腎臟問題、癲癇發作、精神病以及血細胞和免疫異常。

SLE由醫療保健提供者通過癥狀評估、體檢、X射線和實驗室測試來診斷。SLE可能難以診斷，因為其早期體征和癥狀并不具體，可能看起來像其他疾病的體征和癥狀。如果僅通過血液檢查進行診斷，SLE也可能被誤診。由于診斷可能具有挑戰性，因此請務必去看風濕病學專業醫生進行最終診斷。

迄今仍無根治方法，目前使用的治療藥物包含NSAID、皮質類固醇、免疫抑制劑、羥氯喹，以及氨甲蝶呤。替代療法的結果并沒有實質幫助。患者預期壽命比一般人短，并提升了心血管疾病的風險，為患者最常見的死因。現代的療法可使80%的患者存活15年以上。罹患此病的孕婦具有較高的風險，但通常能夠成功生產。

SLE治療主要包括抑制免疫系統活性的免疫抑制藥物。羥氯喹和皮質類固醇（例如潑尼松）通常用于治療系統性紅斑狼瘡。FDA于2011年批準了belimumab，這是50多年來第一個治療SLE的新藥。

當前主要治療方式為使用糖皮質激素和免疫抑制劑，但常常伴隨較大副作用和復發率。

干細胞治療系統性紅斑狼瘡機制主要是通過免疫調節作用與分泌可溶性細胞因子介導；通過調節T細胞發揮抑制作用這兩方面達到治療自身免疫性疾病的目的。

干細胞通過修復系統性紅斑狼瘡患者的造血干細胞缺陷，調節T、B細胞功能和炎性細胞因子分泌，抑制IG-G、IG-M、抗ds-dna抗體、循環免疫復合物等自身應答抗體的產生，從而延緩或逆轉狼瘡腎病變的發生，發揮免疫重建功能，達到治療或緩解系統性紅斑狼瘡、降低免疫抑制藥物應用的目的。

MSC移植治療SLE有以下優點：

● 異基因移植不發生排斥反應, 移植成功率高且安全；

● 移植前無需清髓處理, 無感染、死亡等并發癥；

● 治療效果好，MSC移植后可長期發揮作用。

截止2024年4月，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療系統性紅斑狼瘡的臨床研究項目有38項，其中含國內研究8項。

同時我們在中國知名學術期刊中國知網通過關鍵詞“干細胞治療系統性紅斑狼瘡”搜索發現相關文獻達到173條。

結合此次此次“人臍帶間充質干細胞注射液”的臨床批準，不僅是醫學界的一大進步，更得益于，近年來，中國政府大力支持生物科技創新，特別是在干細胞研究和應用方面。一系列政策和資金的扶持，為干細胞技術的發展提供了良好的研究環境和市場潛力。此外，國內外的科研合作和知識共享也加速了干細胞治療策略的進展。

總而言之：干細胞技術在中國的快速發展得益于國家的科技政策支持和廣泛的科研合作。隨著更多創新藥物步入臨床試驗，我們有理由相信，未來干細胞技術將在更廣泛的疾病上獲得突破，從而讓更多的人從中獲益。

信息來源：CDE

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