帕金森病的干細(xì)胞治療

中國至少有16項(xiàng)臨床試驗(yàn)和一項(xiàng)由醫(yī)生主導(dǎo)的研究正在探索干細(xì)胞治療帕金森病。其中一些試驗(yàn)使用干細(xì)胞作為活體療法，而其他試驗(yàn)則使用干細(xì)胞來研究疾病的原因及其進(jìn)展。

這項(xiàng)研究進(jìn)展至關(guān)重要，因?yàn)?span id="kgldncljq" class="xintheme_tag_link">帕金森病會使身體衰弱，導(dǎo)致顫抖和麻木、運(yùn)動功能喪失和彎腰。如果不及時治療，帕金森病最終會導(dǎo)致死亡。好消息是，研究人員在干細(xì)胞與帕金森病之間的聯(lián)系的研究中取得了顯著的成果。

在本文中：

1. 干細(xì)胞簡介
2. 什么是干細(xì)胞？
3. 什么是帕金森病？
4. 干細(xì)胞療法如何發(fā)揮作用？
5. 干細(xì)胞如何幫助治愈這種疾病？
6. 我們是否已經(jīng)接近一個廣泛應(yīng)用的解決方案？

干細(xì)胞作為帕金森病的治療方法

干細(xì)胞的簡單定義是一種未分化的細(xì)胞，可以復(fù)制并成為形成人體的其他細(xì)胞類型。這些細(xì)胞是否可能代表帕金森病治療的新方法？

干細(xì)胞簡介

干細(xì)胞似乎有能力解決疾病造成的損害（下面將更全面地討論），并使身體恢復(fù)到以前的功能——即使不能完全恢復(fù)，但也能顯著恢復(fù)。要了解其工作原理，需要對帕金森病和干細(xì)胞（一種有前景的再生醫(yī)學(xué)形式）有初步了解。

什么是干細(xì)胞？

人體是一個復(fù)雜的結(jié)構(gòu)，內(nèi)部有許多復(fù)雜的細(xì)胞。這些細(xì)胞絕大多數(shù)都是高度特化的。例如，它利用肌纖維來延長和收縮肌肉，從而產(chǎn)生運(yùn)動。腦細(xì)胞由長軸突組成，軸突在神經(jīng)之間傳遞信息。心臟細(xì)胞是肌肉細(xì)胞的一種特殊形式，可以在長達(dá)數(shù)十年的時間里保持股票的滴答作響。

當(dāng)然，這些細(xì)胞必須來自某個地方。否則，單個卵子和精子永遠(yuǎn)無法創(chuàng)造出具有所有神奇功能的完整人體。這就是干細(xì)胞的用武之地。它們是人體的“主細(xì)胞”，能夠根據(jù)需要分化成更特定的細(xì)胞。雖然許多人將干細(xì)胞與胚胎聯(lián)系在一起，但它們實(shí)際上存在于成人體內(nèi)的許多地方，包括：

• 骨髓
• 血
• 脂肪組織
• 牙齒
• 心臟和肝細(xì)胞

這些“多能”干細(xì)胞能夠轉(zhuǎn)變?yōu)槎喾N類型的細(xì)胞。雖然它們不如“多能”干細(xì)胞（胎兒利用這些干細(xì)胞發(fā)育成人體的每個細(xì)胞）那么強(qiáng)大，但它們確實(shí)具有巨大的潛力。研究人員可以獲取這些細(xì)胞，迫使它們進(jìn)入分化程度較低的狀態(tài)，這樣它們就成為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞——沒有爭議，通常來自患者本身，并且能夠成為任何所需的細(xì)胞，包括神經(jīng)細(xì)胞。

通過這種機(jī)制，科學(xué)家和研究人員可以獲得一種資源來替換體內(nèi)無法自行制造更多細(xì)胞的細(xì)胞。其中包括神經(jīng)和軟骨。

什么是帕金森病？

帕金森病始于大腦中稱為黑質(zhì)的部分。該區(qū)域的許多細(xì)胞產(chǎn)生多巴胺，這些多巴胺需要在大腦中發(fā)送觸發(fā)運(yùn)動的信號。當(dāng)這些細(xì)胞因疾病而開始死亡時，身體就無法有效地移動。最終，身體幾乎失去所有運(yùn)動功能以及執(zhí)行其他身體過程的能力。

好消息是，研究人員已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了治療帕金森癥的幾種潛在途徑，這些途徑可能使他們能夠減緩或停止產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞的損失。最終，通過再生醫(yī)學(xué)，它們也許能夠替代這些細(xì)胞。最終，這將成為帕金森氏癥患者及其親人自帕金森氏癥發(fā)現(xiàn)以來一直祈禱的治愈方法。但首先，干細(xì)胞療法到底是如何發(fā)揮作用的？

干細(xì)胞療法如何發(fā)揮作用？

干細(xì)胞療法利用主細(xì)胞的力量來替代體內(nèi)缺失的細(xì)胞。如上所述，神經(jīng)不是一種自然更新的資源，它們需要通過外部手段補(bǔ)充才能治愈疾病。以下是該過程如何工作的簡要概述：

1. 研究人員從多能細(xì)胞開始，這些細(xì)胞通常由皮膚細(xì)胞或血細(xì)胞產(chǎn)生
2. 它們將多能干細(xì)胞分化為大腦特異性細(xì)胞（例如多巴胺能祖細(xì)胞）
3. 他們在實(shí)驗(yàn)室中將分化細(xì)胞培養(yǎng)至臨界數(shù)量
4. 他們將大量干細(xì)胞植入患者的大腦中

干細(xì)胞如何幫助治愈這種疾病？

那么，帕金森病和干細(xì)胞有何關(guān)系？簡而言之，帕金森病是一種退行性疾病。這意味著隨著時間的推移，身體會慢慢失去與失去的神經(jīng)細(xì)胞直接相關(guān)的能力。干細(xì)胞是治療帕金森病的可行療法之一，因?yàn)樗鼈兛梢蕴娲@些細(xì)胞。

根據(jù)最近的研究，有關(guān)干細(xì)胞和帕金森病的研究中的移植細(xì)胞顯示出以下能力：

• 移植后在大腦中存活很長時間
• 其功能與年輕個體的細(xì)胞類似
• 產(chǎn)生長期聯(lián)系，例如正常、健康的大腦中的聯(lián)系
• 長出新的軸突，可以有效地在整個大腦中發(fā)送信息，這意味著接受治療的患者可以更正常地發(fā)揮作用

通過這些新的治療方法，醫(yī)生可能很快就能恢復(fù)帕金森病患者的運(yùn)動功能，扭轉(zhuǎn)疾病的影響，最終完全治愈疾病，使大腦恢復(fù)正常，能夠形成持久的聯(lián)系、記憶和思想。

干細(xì)胞還有另一個可能的用途：研究人員可以利用它們創(chuàng)建有效的大腦模型，在該模型上測試新藥物或療法，這些藥物或療法也可能有助于減少或逆轉(zhuǎn)帕金森病的影響。與干細(xì)胞的其他用途一樣，這項(xiàng)研究也仍處于早期階段。

帕金森病的臨床試驗(yàn)

對世界上最大的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫ClinicalTrials.gov的搜索顯示，全球至少有16項(xiàng)臨床試驗(yàn)使用不同類型的干細(xì)胞，試圖找到帕金森病的治療方法。

此外，日本京都大學(xué)的研究人員正在進(jìn)行一項(xiàng)針對帕金森病的開創(chuàng)性研究，其中第一位患者接受了240萬個細(xì)胞的治療。

我們已經(jīng)接近解決方案了嗎？

帕金森病的干細(xì)胞治療尚處于起步階段。有些癌癥藥物可以提高帕金森病患者的多巴胺水平，并可能有助于改善癥狀，直到研究人員找到更持久的方法來治療這種疾病。這些藥物以及上述干細(xì)胞療法正在接受臨床研究，如果被證明有效并獲得監(jiān)管部門批準(zhǔn)，將吸引更廣泛的受眾。

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