自閉癥譜系障礙 (ASD) 是一種早發性神經發育障礙，其特征是刻板行為，例如社交溝通受損、重復行為以及活動和興趣受限。已知自閉癥的病因是多種多樣的（遺傳傾向和/或環境暴露） 。

干細胞療法：科學探索緩解自閉癥譜系障礙癥狀的方法

有多種治療方法可以改善患有這種疾病的人的生活質量。還有其他選擇，例如行為和溝通方法以及臍帶干細胞療法。在這最后一點近日有報道稱，杜克大學正在進行利用自體和同種異體臍帶血治療自閉癥譜系障礙兒童的臨床研究。

該研究由杜克大學醫學院兒科教授、臨床細胞治療項目科學主任 Joanne Kurtzberg 醫學博士領導，持續推進，預計將獲得美國監管機構 (FDA) 批準開放臨床使用研究參與者在兒童身上顯示出良好的結果后，據了解，一名患有這種疾病的阿根廷患者已進入試驗，并接受了來自 BioCells Argentina 干細胞庫的適當冷凍保存的胎盤造血干細胞。

“這個小病人輸的是當時凍存的胎盤造血干細胞，得等那個時候才能觀察結果。” 根據方案，首次評估將在注射后6個月和12個月進行，然后進化控制將繼續確定患者的進展以及是否有改善。期望很高，家長已經看到溝通和行為方面的改善”。阿根廷 BioCells 醫療總監 Claudio Dufour 博士說道。

“幾年前，人們不知道這種手術或這些類型細胞的治療用途。關于捐贈過程也知之甚少，但另一方面，關于其起源也存在一些爭議。主要是由于所謂的“胚胎干細胞”，顧名思義，這些細胞起源于胚胎，并受到生物倫理問題的特殊監管，也稱為 IPS，如果其使用沒有伴隨，可能會產生并發癥。 “嚴格的科學嚴謹的測試。這種情況發生了。” 杜福爾在接受Infobae采訪時說道。

根據杜克大學的出版物，臍帶干細胞治療可能會改善這些兒童的溝通和行為，因此杜克大學的臨床試驗方案有望獲得FDA的批準，并被視為臨床使用的批準治療選擇。“如果該方案的原理能夠得到證實，則意味著使用臍帶血來源的細胞進行治療可以通過調節大腦中發生的炎癥過程來緩解自閉癥譜系障礙的所有癥狀。保護這些兒童的大腦功能并修復受這種疾病影響的神經細胞。” 杜福爾補充道。

在BioCells Argentina的醫療管理中，他們希望將該方案轉移到最初的臨床階段，并展示阿根廷的技術科學能力，以便這些有前途的治療方案能夠在不久的將來在我國實施。為了使這成為可能，他們正在制定這一重要項目。已與多個實驗室和公共機構達成協議，以提供。

關于手續

根據杜克大學提供的信息，這些細胞通過靜脈注射，大部分細胞通過肺、脾和肝從血液中過濾出來，其余細胞則面向血腦屏障。能夠到達大腦的細胞數量對于治療的成功至關重要。然而，產生這種作用的并不是細胞本身，而是內部機制的產物，即稱為細胞因子的物質。這些是從干細胞釋放到血液中的化學元素，由于它們體積小，它們以細胞大小不可能的方式穿過血腦屏障。

當這些細胞因子進入中樞神經系統（CNS）時，它們旁分泌作為一種抗炎化學物質（類似于激素的作用），可對抗因神經元（CNS細胞）之間的通訊受損而引起的慢性炎癥正常神經元間通訊的破壞是導致這些不同變化的可能原因之一，稱為自閉癥。

盡管尚未確定治療的最低細胞劑量，但杜克大學對冷凍保存材料有細胞規格和質量控制。每個孩子使用的劑量大小取決于儲存的臍帶血中可用的細胞數量。

細胞療法和阿根廷的情況

在阿根廷，我們擁有基礎設施和頂級專業團隊來照顧和陪伴患有可以用細胞療法治療的各種病癥（例如自閉癥譜系障礙）的患者的需求，但要開發這些治療方法，我們首先必須具有相關性國際上的批準和批準；我們有一個國家監管框架來配合我們的活動。一個例子是利用干細胞治療血液疾病，細胞療法已經被證明是有效和安全的，并且在我國已經實踐了幾年。

“第一例骨髓移植于1986年在布宜諾斯艾利斯的英國醫院和布宜諾斯艾利斯的海軍醫院進行，允許未接受過經典化療的患者進行骨髓移植。“我們希望很快能夠提供使用干細胞的新治療替代方案，以改善患者的生活質量。”杜福爾表示：為此，專家指出國際監管機構批準并在我國批準的細胞療法對于定義干細胞庫與移植和細胞治療中心之間的協同作用的重要性。

可以使用干細胞嗎？什么情況下可以使用組織？

“臍帶血中含有造血干細胞（即造血細胞（紅細胞、白細胞和血小板））和間充質干細胞（存在于組織中）。杜富爾解釋說：“臍帶血有800多種獲批適應癥，包括白血病、淋巴瘤、其他惡性血液疾病（如多發性骨髓瘤）、非惡性血液疾病、脊髓衰竭疾病、免疫缺陷、先天性代謝錯誤、實體瘤和自身免疫性疾病。

關于這些細胞的使用，根據疾病的階段、患者的特征和對治療的反應，”骨髓、外周血或臍帶血中的造血細胞移植可被視為一種替代治療方法。他補充道。

在已獲批準的適應癥中，最著名的是白血病、淋巴瘤和自身免疫性疾病。”在白血病中，包括急性髓性白血病和急性淋巴細胞白血病；在淋巴瘤中，這種細胞已被用于治療霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤的十多種變體，”Dufour說。

另一方面，對于自身免疫性疾病（由于人體自身免疫系統攻擊自身健康組織而不加以識別而導致的疾病），”臍帶干細胞 “可用作治療嚴重多發性硬化癥、幼年炎癥性關節炎以及類風濕性關節炎、系統性紅斑狼瘡、系統性硬化癥、系統性血管炎和克羅恩病等其他疾病的替代療法。專家總結道。

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