自閉癥譜系障礙（ASD）是一種復雜的神經發育障礙，其特征表現為社交溝通障礙、興趣范圍狹窄和重復刻板行為。研究發現，ASD的發生不僅與神經發育異常相關，還涉及神經炎癥、小膠質細胞激活以及免疫功能失調。間充質干細胞（MSCs）因具備免疫調節、抗炎及組織修復等多重作用，近年來逐漸成為ASD基礎研究和臨床探索的熱點。

干細胞治療自閉癥：I期臨床試驗12例結果公布，安全性良好 | 早期數據

近期，Jessica團隊在《Stem Cells Translational Medicine》發表了一項I期開放標簽、劑量遞增臨床試驗，評估人臍帶來源間充質干細胞（UC-MSCs）治療自閉癥的安全性和初步療效。

該研究共納入12例ASD患者，其中男9例、女3例，平均年齡6.4歲，基線非語言智商中位數為38.5，ADOS-2評分中位數為9分，屬中重度自閉癥表現。

結果有10名患者在ASD的三項指標測量中（CGI：臨床整體印象改善量表；PDDBI：廣泛性發育障礙行為量表自閉癥綜合；VABS：社交子量表標準分數），至少有一項指標得到了改善。

治療方法方面：所有患者在輸注UC-MSCs前15–30分鐘預先接受苯海拉明（0.5 mg/kg）和甲潑尼龍（0.5 mg/kg）靜脈注射，部分患者輔以口服藥物預防過敏反應。細胞輸注劑量為2×10? cells/kg，懸浮于復方電解質注射液及5%人血清白蛋白中，總體積為20 mL。輸注方案包括單次（3例）、兩次（3例）和三次（6例）。

安全性結果

結果顯示，在安全性方面，11例患者報告了不良事件，主要表現為輸注過程中的躁動，均為輕度反應；1例患者第三次輸注后出現中度低血壓，并于當天恢復，未發現嚴重不良事件或遠期副作用，表明UC-MSCs輸注總體安全可控。

臨床效果

在療效方面（表4），治療后評估顯示：33.3%（4/12）的患者在CGI改善量表、PDDBI行為量表和VABS社交子量表三項指標上均出現改善；16.6%（2/12）的患者有兩項指標改善；另有33.3%（4/12）的患者至少一項指標獲得改善。值得注意的是，在6例表現出≥2項指標改善的患者中，不同輸注次數（1/2/3次）各占2例，未見明顯劑量-效應關系。

總 結：該項I期試驗初步證實，UC-MSCs輸注對ASD患者具有良好的安全性和耐受性，并可在一部分患者中帶來行為與社交能力的多維度改善。盡管結果令人鼓舞，但由于樣本量較小、未設置對照組，其結果仍需通過更大規模、隨機雙盲的II/III期臨床試驗進一步驗證。

參考資料：

How to cite this article: Sun JM, Dawson G, Franz L, et al.Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal?cells in children with autism spectrum disorder. STEM CELLS?Transl Med. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434.

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