自閉癥譜系障礙（ASD）是一種日益多發的神經發育性疾病。數據顯示，其發病率從2000年的每150名兒童中1例，上升至2020年的每50名兒童中就有1例，呈明顯增長趨勢。更令人擔憂的是，在25歲的自閉癥人群中，近一半患者從未從事過有薪工作，顯示出ASD對患者社會功能的長期影響。

近年來，許多研究指出免疫調節異常可能是自閉癥發生的重要機制之一（REF）。這也為具有免疫調節功能的間充質干細胞（MSCs）應用于ASD治療提供了理論依據。例如，與健康兒童相比，自閉癥患兒血液中的C反應蛋白（CRP）水平顯著升高，提示全身性炎癥狀態的存在。

干細胞治療自閉癥：30天改善率100%，6個月后88%患者顯著改善 | 臨床研究

最近，國外Prodromos團隊在權威期刊《Journal of Autism Research》發表了一項關于間充質干細胞治療自閉癥的小型臨床研究，結果顯示：干細胞輸注后可持續、顯著緩解ASD癥狀，且效果至少維持6個月。

研究設計概況

該研究共納入8例符合標準的自閉癥患者，年齡跨度為6至29歲，包括6名男性和2名女性，其中1人合并有長期失神性癲癇。

研究方法方面，所有患者或其家長均簽署知情同意書。治療前后采用自閉癥評定量表（ASRS）進行評估（每位患者細胞用量見表1），家屬同時提交整體改善情況的評價。部分配合度高的患者還接受了治療前后2–3個月的腦電圖（EEG）跟蹤檢查。

療效數據亮點

在ASRS評分方面，除1例患者僅在1個月內有改善外，其余7例（占比88%）在6個月時仍顯示顯著進步。ASRS總分平均提高10.5分（總分為60分），顯示臨床癥狀明顯緩解。

具體改善涵蓋多個方面：

• 語言能力：50%的患者報告語言交流明顯提升；
• 睡眠質量：38%的患者睡眠更加平穩（表6）；
• 癲癇控制：1例長期失神性癲癇患者，在治療后兩年內發作幾乎消失；
• 其他參數如情緒平靜、社交意愿等也有不同程度好轉。

所有患兒家長均認為這些改善具有明確的臨床意義。

腦電圖變化佐證療效

共有3例患者完成了腦電圖評估。研究人員測量了九個大腦區域，發現其中八個區域的Theta波活動在干細胞治療后顯著增加。同時，副交感神經活動增強，這些生理改善至少持續3個月，與行為癥狀緩解相一致。

安全性與治療滿意度

研究期間未發生任何不良事件，所有家屬均認為治療值得肯定，大多數人表示已經或計劃再次接受干細胞治療。

總結

該項臨床實驗表明，間充質干細胞輸注可顯著減輕自閉癥核心癥狀，有效率達88%，并伴隨腦電活動的正向調節，且治療安全性良好。

盡管該研究樣本量有限，但其結果為干細胞治療自閉癥提供了令人鼓舞的初步證據，也為未來大樣本臨床試驗奠定了基礎。

參考資料：

Prodromos C, Royer T, Hirmiz M, Jabbarzadeh K. Mesenchymal Stem Cell Infusion is Consistently Effective in Improving Autism Behavioral Parameters and EEG Metrics. J Autism Res. 2024; 2(1): 1004.

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