鞘內(nèi)注射干細胞治療32名自閉癥患者的臨床療效和安全性研究

自閉癥（ASD）,又稱孤獨癥，是兒童時期廣泛性發(fā)育障礙（PDD）中最為典型和常見的一種疾病，它的主要特征就是嚴重孤獨、缺乏情感反應、語言發(fā)育障礙和刻板重復動作。

在自閉癥譜系障礙里，還包括阿斯伯格綜合癥、兒童期分裂障礙和非特異的廣泛性發(fā)育障礙等病癥。

譜系障礙是醫(yī)學用語，是指一切有著相似癥狀的統(tǒng)稱。比如自閉癥譜系障礙和孤獨癥譜系障礙等。

自閉癥的主要表現(xiàn)：

1、興趣單一和刻板行為

要在固定的時間做固定的事情，必須在固定時間觀看電視節(jié)目，及時行駛在高速公路上也要在中途找一戶人家去看電視節(jié)目。

飲食方面周一到周日每天吃的東西都是固定的包括餐桌的擺放位置都要相同等等。

2、語言障礙

自閉癥患者并不是不會說話，而是他們需要花費很久的時間才可以學會簡單的詞語 但多數(shù)都是沉默不語的

3、智能障礙

可能大多數(shù)人認為，自閉癥患者都會擁有像“雨人”這樣的過目不忘的天才能力，而事實上70%的自閉癥患者的智力都低于正常智力平均值，即使是天才，其行為也只表現(xiàn)在單一方面。

根據(jù)國內(nèi)外流行病學研究顯示 ，自閉癥的患病率正在逐年增長 ，已逐漸成為常見疾病，這的確需要引起我們的重視。

目前，自閉癥的病因機制尚不明確，多為遺傳因素和感染免疫因素。

目前自閉癥臨床治療主要是通過行為干預，特殊教育訓練，家庭治療計劃促進患兒的語言發(fā)育，改善患兒行為，提高社會交往能力，掌握基本生活和學習技能，但療效有限。

干細胞是一類具有自我更新、高度增殖和具有多向分化潛能的細胞。研究發(fā)現(xiàn)，臍帶間充質(zhì)干細胞和臍血造血干細胞具有免疫調(diào)節(jié)和改善腦內(nèi)微循環(huán)的功能，對自閉癥的治療有一定的作用。

鞘內(nèi)注射干細胞治療自閉癥32名患者的臨床療效和安全性研究

近年來，馬什哈德醫(yī)科大學在《Wiley Online Library》雜志上發(fā)布了一篇《自閉癥兒童鞘內(nèi)自體骨髓干細胞治療：一項隨機對照試驗》，結果顯示鞘內(nèi)注射自體骨髓間充質(zhì)干細胞似乎是安全可行的，但在治療兒童自閉癥方面的臨床療效有限。

介紹：本研究旨在確定自體骨髓間充質(zhì)干細胞（BMMSCs）治療與自閉癥譜系障礙（ASD）兒童常規(guī)治療相比的安全性和有效性。

方法：在這項倫理批準的隨機對照試驗中，32名5-15歲的ASD兒童被隨機分配接受自體BMMSC加康復治療和利培酮（干預組）或康復治療和利培酮（對照組）。干預組在4周內(nèi)兩次鞘內(nèi)注射自體BMMSCs。在基線以及干預后6個月和12個月使用兒童自閉癥評定量表 (CARS)、Gilliam 自閉癥評定量表第二版 (GARS-II) 和臨床總體印象 (CGI) 對患者進行評估。

結果：總體而言，干預組（n=14）和對照組（n=18）的32名患者完成了研究，其中27名（84.4%）為男性。平均年齡為9.50±2.14歲。CARS總分、GARS-II自閉癥指數(shù)和CGI全局改善的改善表明，12個月內(nèi)各組之間沒有顯著差異。然而，時間*組交互作用的主要影響對于疾病的CGI嚴重程度是顯著的，表明干預組的改善顯著更顯著（F=6.719；P=0.002）。

討論：鞘內(nèi)注射自體骨髓間充質(zhì)干細胞似乎是安全可行的，但在治療兒童自閉癥方面的臨床療效有限。

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