鞘內(nèi)注射干細(xì)胞治療32名自閉癥患者的臨床療效和安全性研究

自閉癥（ASD）,又稱(chēng)孤獨(dú)癥，是兒童時(shí)期廣泛性發(fā)育障礙（PDD）中最為典型和常見(jiàn)的一種疾病，它的主要特征就是嚴(yán)重孤獨(dú)、缺乏情感反應(yīng)、語(yǔ)言發(fā)育障礙和刻板重復(fù)動(dòng)作。

在自閉癥譜系障礙里，還包括阿斯伯格綜合癥、兒童期分裂障礙和非特異的廣泛性發(fā)育障礙等病癥。

譜系障礙是醫(yī)學(xué)用語(yǔ)，是指一切有著相似癥狀的統(tǒng)稱(chēng)。比如自閉癥譜系障礙和孤獨(dú)癥譜系障礙等。

自閉癥的主要表現(xiàn)：

1、興趣單一和刻板行為

要在固定的時(shí)間做固定的事情，必須在固定時(shí)間觀看電視節(jié)目，及時(shí)行駛在高速公路上也要在中途找一戶(hù)人家去看電視節(jié)目。

飲食方面周一到周日每天吃的東西都是固定的包括餐桌的擺放位置都要相同等等。

2、語(yǔ)言障礙

自閉癥患者并不是不會(huì)說(shuō)話，而是他們需要花費(fèi)很久的時(shí)間才可以學(xué)會(huì)簡(jiǎn)單的詞語(yǔ) 但多數(shù)都是沉默不語(yǔ)的

3、智能障礙

可能大多數(shù)人認(rèn)為，自閉癥患者都會(huì)擁有像“雨人”這樣的過(guò)目不忘的天才能力，而事實(shí)上70%的自閉癥患者的智力都低于正常智力平均值，即使是天才，其行為也只表現(xiàn)在單一方面。

根據(jù)國(guó)內(nèi)外流行病學(xué)研究顯示 ，自閉癥的患病率正在逐年增長(zhǎng) ，已逐漸成為常見(jiàn)疾病，這的確需要引起我們的重視。

目前，自閉癥的病因機(jī)制尚不明確，多為遺傳因素和感染免疫因素。

目前自閉癥臨床治療主要是通過(guò)行為干預(yù)，特殊教育訓(xùn)練，家庭治療計(jì)劃促進(jìn)患兒的語(yǔ)言發(fā)育，改善患兒行為，提高社會(huì)交往能力，掌握基本生活和學(xué)習(xí)技能，但療效有限。

干細(xì)胞是一類(lèi)具有自我更新、高度增殖和具有多向分化潛能的細(xì)胞。研究發(fā)現(xiàn)，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞和臍血造血干細(xì)胞具有免疫調(diào)節(jié)和改善腦內(nèi)微循環(huán)的功能，對(duì)自閉癥的治療有一定的作用。

鞘內(nèi)注射干細(xì)胞治療自閉癥32名患者的臨床療效和安全性研究

近年來(lái)，馬什哈德醫(yī)科大學(xué)在《Wiley Online Library》雜志上發(fā)布了一篇《自閉癥兒童鞘內(nèi)自體骨髓干細(xì)胞治療：一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)》，結(jié)果顯示鞘內(nèi)注射自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞似乎是安全可行的，但在治療兒童自閉癥方面的臨床療效有限。

介紹：本研究旨在確定自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（BMMSCs）治療與自閉癥譜系障礙（ASD）兒童常規(guī)治療相比的安全性和有效性。

方法：在這項(xiàng)倫理批準(zhǔn)的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)中，32名5-15歲的ASD兒童被隨機(jī)分配接受自體BMMSC加康復(fù)治療和利培酮（干預(yù)組）或康復(fù)治療和利培酮（對(duì)照組）。干預(yù)組在4周內(nèi)兩次鞘內(nèi)注射自體BMMSCs。在基線以及干預(yù)后6個(gè)月和12個(gè)月使用兒童自閉癥評(píng)定量表 (CARS)、Gilliam 自閉癥評(píng)定量表第二版 (GARS-II) 和臨床總體印象 (CGI) 對(duì)患者進(jìn)行評(píng)估。

結(jié)果：總體而言，干預(yù)組（n=14）和對(duì)照組（n=18）的32名患者完成了研究，其中27名（84.4%）為男性。平均年齡為9.50±2.14歲。CARS總分、GARS-II自閉癥指數(shù)和CGI全局改善的改善表明，12個(gè)月內(nèi)各組之間沒(méi)有顯著差異。然而，時(shí)間*組交互作用的主要影響對(duì)于疾病的CGI嚴(yán)重程度是顯著的，表明干預(yù)組的改善顯著更顯著（F=6.719；P=0.002）。

討論：鞘內(nèi)注射自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞似乎是安全可行的，但在治療兒童自閉癥方面的臨床療效有限。

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