Vertex的早期胰島細胞療法VX-880治療1型糖尿病 (T1D) 的一項試驗中，新數據令人鼓舞，該試驗顯示，經過12個月的隨訪，三名患者已達到胰島素獨立狀態。試驗中的十幾名患者總體上都表現出了改善—他們接受了全劑量的VX-880治療，并在第90天時表現出胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產生。

胰島細胞療法取得突破：Vertex在治療1型糖尿病試驗中使三名患者不再依賴胰島素

VX-880是一種研究性同種異體干細胞衍生的、完全分化的、產生胰島素的胰島細胞療法，正在對患有低血糖意識受損和嚴重低血糖的1型糖尿病患者進行評估。 

據估計，全球每100,000人中就有15人患有1型糖尿病。Vertex表示，VX880可以通過恢復胰腺胰島細胞功能（包括葡萄糖反應性胰島素的產生）來修復人體調節葡萄糖水平的能力。VX-880已獲得美國FDA授予的再生醫學先進療法 (RMAT) 和快速通道稱號，以及歐洲藥品管理局授予的PRIME稱號。

Vertex全球藥物開發和醫療事務執行副總裁兼首席醫療官Carmen Bozic醫學博士表示：“這些出色的數據進一步證明了VX-880有望治愈1型糖尿病。在我們計劃進行關鍵性開發的同時，我們很高興獲得了監管部門的批準，可以擴大研究招募范圍，并期待著為那些期待已久的變革性療法的患者推進這一計劃。”

在試驗中，所有12名患者均在第90天表現出胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產生。在最近一次就診中，所有患者的血糖控制均得到改善，并達到了ADA推薦的目標，即HbA1c低于7.0%且持續血糖監測范圍內時間高于70%。幾乎所有參與者（12名中的11名）在最后一次就診時都減少或停止使用外源性胰島素。從第90天起，所有患者均已消除SHE。 

“我們迄今為止在本研究中看到的數據非常令人興奮。干細胞衍生的胰島可以像天然人類胰島一樣調節血糖控制，”芝加哥大學醫學院外科教授兼胰腺和胰島移植項目主任、這項研究的研究人員之一、Vertex的VX-880指導委員會成員Piotr Witkowski醫學博士說。“在幾個關鍵血糖指標上看到的顯著改善、嚴重低血糖發作的消除以及對外源性胰島素的依賴的減少或完全消除，有可能從根本上改變T1D的治療前景，并減輕這種疾病給患者帶來的沉重負擔。”

這些數據是在2024年6月21日于佛羅里達州奧蘭多舉行的美國糖尿病協會第84屆科學會議上發表的，當時是受邀演講“使用干細胞替代的臨床試驗的最新進展”，作為美國東部時間下午3:45–5:15舉行的ADA/IPITA 聯合研討會的一部分。

該臨床試驗是一項I/II期、多中心、單組、開放標簽研究，研究對象為患有低血糖意識受損和嚴重低血糖的 1型糖尿病患者。該研究設計為一項連續、多部分的臨床試驗，旨在評估VX-880的安全性和有效性。根據迄今為止顯示的積極數據，該研究已擴大到約37名患者。

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