干細胞療法被認為是治療多發性硬化癥 (MS) 的一種潛在方法，多發性硬化癥是一種由免疫介導機制支持的神經系統炎癥引起的慢性神經疾病。與僅緩解癥狀而不消除根本原因的傳統療法不同，干細胞治療多發性硬化癥作用于疾病本身、消除癥狀和調節免疫反應。

通過再生過程和調節免疫反應，它是一個關鍵組成部分，因為它可以為MS患者帶來長期緩解和更高的生活質量，從而成為永恒治療探索中的可行治療選擇。

為什么說干細胞是治療多發性硬化癥的正確選擇？

什么是多發性硬化癥及其癥狀？

多發性硬化癥(MS) 是一種慢性自身免疫性疾病，會影響中樞神經系統，特別是大腦和脊髓。在MS中，免疫系統錯誤地攻擊神經纖維的保護層，即髓鞘，導致炎癥和損傷。這會擾亂神經中電脈沖的正常流動，從而導致各種癥狀。

• 疲勞：多發性硬化癥最常見的癥狀之一是極度疲勞，并且休息也無法緩解。
• 視覺障礙：多發性硬化癥 (MS) 會因視神經發炎而導致視力模糊、復視，甚至暫時性視力喪失。
• 肌肉無力和痙攣：多發性硬化癥(MS) 可導致四肢無力、協調困難和肌肉痙攣。
• 麻木或刺痛：多發性硬化癥患者經常會在身體各個部位感到麻木、刺痛或針刺感。
• 協調和平衡困難：MS會損害平衡和協調能力，導致行走、站立和日常活動出現問題。

另一個明顯的癥狀是認知變化，如記憶問題或注意力不集中。多發性硬化癥患者的癥狀嚴重程度和發展程度可能有很大差異。因此，早期發現以及干細胞療法可以非常有效地治療這種疾病。

為什么要選擇干細胞療法？

干細胞療法處于醫學創新的最前沿，為治療多種疾病提供了革命性的方法。以下是您應該考慮選擇干細胞療法的六個令人信服的理由：

• 再生潛力：干細胞具有獨特的多向分化能力，使成體干細胞能夠覆蓋廣泛的身體組織。因此，干細胞可以被視為一種具有非凡治愈能力的工具。無論僅限于血管、神經細胞還是生殖細胞，干細胞療法都有望從最小的細胞層替換受損組織、受傷器官或退行性疾病。
• 微創：與傳統外科手術不同，干細胞療法通常采用微創技術，例如注射或輸液。這降低了與侵入性手術相關的風險，縮短了恢復時間，并減輕了術后不適。
• 量身定制的治療： 干細胞療法能夠適應每個患者的需求，并能精確設計以滿足其特定要求。通過使用來自兼容捐贈者的患者自身干細胞，治療計劃將針對每種情況更加個性化，因此隔離方法的完整性將非常重要。
• 降低排斥風險：利用患者自身的干細胞可降低排斥或不良免疫反應的風險，因為這些細胞與人體的免疫系統天生兼容。這減少了對免疫抑制藥物的需求，而傳統器官移植程序通常需要使用免疫抑制藥物。
• 治療無法治愈的疾病：干細胞療法為曾經被認為無法治愈的疾病帶來了希望。從帕金森病和多發性硬化癥等神經系統疾病到骨科損傷和心血管疾病，干細胞研究不斷擴大可治療疾病的范圍。
• 未來潛力：隨著時間的推移，有關干細胞的科學知識將越來越深入，所有技術領域都將不斷發展，干細胞治療的應用將無限。世界各地的科學家不斷在iPSC、基因工程和組織工程方面取得新突破。這些發現是創造更有效的MS治療方法和療法的關鍵步驟。

干細胞治療多發性硬化癥的機制

干細胞療法通過多種機制治療MS，包括免疫調節、組織修復和再生、抗炎作用、免疫抑制、神經保護和調節中樞神經系統微環境。通過針對疾病的這些不同方面，干細胞療法為MS治療提供了一種有希望的方法，有可能減緩疾病進展并改善患者預后。

免疫調節：多發性硬化癥 (MS) 的干細胞療法涉及使用具有免疫調節特性的間充質干細胞 (MSC)。這些細胞可以調節免疫細胞的活性，減少炎癥并防止自身免疫攻擊神經系統。

組織修復和再生：MSC能夠分化成各種細胞類型，包括神經元、少突膠質細胞和星形膠質細胞。當被引入體內時，它們可以遷移到中樞神經系統 (CNS) 的受損區域，并通過替換受損細胞和促進髓鞘再生來促進組織修復和再生。

抗炎作用：多發性硬化癥的特征是中樞神經系統發炎。干細胞釋放抗炎分子，如細胞因子、趨化因子和生長因子，有助于抑制炎癥并創造有利于愈合的環境。

免疫抑制特性：MSC可以抑制T細胞和小膠質細胞等免疫細胞的活性，這些細胞與 MS 中的自身免疫反應有關。通過抑制免疫反應，干細胞療法可以防止中樞神經系統進一步受損并阻止疾病進展。

神經保護：干細胞分泌神經營養因子，促進神經元的存活和生長。這種神經保護作用有助于保護現有的神經組織并防止MS患者進一步退化。

微環境調節：MSC還通過促進血管生成和減少氧化應激來調節中樞神經系統的微環境。這為神經元的存活和修復創造了一個支持環境。

干細胞治療多發性硬化癥的臨床案例

神經干細胞治療12名臥床不起的多發性硬化癥患者

2023年1月9日，意大利IRCCS San Raffaele科學研究所等機構的研究人員在國際頂尖醫學期刊 Nature Medicine 上發表了題為：Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study 的研究論文。

該研究嘗試了一種治療進行性多發性硬化癥的新方法。

研究團隊從捐贈的流產胎兒（10-12周）中采集了神經干細胞/前體細胞，并將其注射到進行性多發性硬化癥患者的脊柱中，并成功減少了患者的疾病標志物。

這也是全球第一項評估人類胎兒來源的神經干細胞/前體細胞（hfNPC）移植在進行性多發硬化癥患者中的安全性的一期臨床試驗。

神經干細胞/前體細胞（neural precursor cell，NPC）是有絲分裂活躍、自我更新的多能細胞，能夠分化成成熟腦細胞，減少髓鞘脫失、星形膠質細胞增生和軸突損失，發揮營養支持和抗炎功能。

來源于人類胎兒的神經干細胞/前體細胞（human fetal neural precursor cell,hfNPC），由于其在標準化和質量控制條件下的復制能力，可以產生可用于神經移植治療的細胞系，其治療特性已經在非人靈長類動物（如，猴）實驗中得到了證實。

在這項臨床試驗開始之前，所有受試患者都有嚴重癥狀，并且都已經臥床不起。

他們首先接受了腰椎穿刺，從脊髓中提取脊髓液以測量多發性硬化癥標志物——神經營養因子和抗炎分子水平，以便后期對比。由于多發性硬化癥患者會逐漸失去大腦質量，因此每位患者還接受了核磁共振掃描，以測量大腦灰質體積。

12名多發性硬化癥患者分別接受4次干細胞注射。所有患者均沒有出現與治療相關的不良反應。

治療三個月后，每位患者又進行了一次腰椎穿刺，研究團隊發現，他們的脊髓液中的神經營養因子和抗炎分子都有所增加。移植的干細胞可能發揮了神經保護作用。

治療兩年后，每位患者又接受了核磁共振掃描，那些注射干細胞劑量最多的患者大腦灰質損失最少。

目前研究結果初步表明，來源于人類胎兒的神經干細胞移植治療PMS是可行、安全和可耐受的。研究團隊還將在未來幾年繼續監測這些患者，以進一步觀察干細胞治療是否能緩解多發性硬化癥患者癥狀和疾病進展。

總結

干細胞療法為多發性硬化癥患者提供了有希望的選擇，因為它可以修復受損組織并調節免疫反應。它能夠阻止疾病發展并改善副作用，使其成為一個有吸引力的選擇，為提高個人滿意度和長期疾病管理提供了希望。

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