脊髓損傷（SCI）可導致嚴重的神經功能障礙。盡管科學和醫學取得了進步，但針對SCI仍缺乏臨床有效的再生療法，包括干細胞。

如何克服干細胞治療脊髓損傷的臨床安全性和有效性問題？

涵蓋領域

本文討論了與安全、有效地利用干細胞治療脊髓損傷有關的轉化挑戰，重點是間充質干細胞 (MSC)、神經干細胞 (NSC)、許旺細胞 (SC)、嗅鞘細胞 (OEC)、少突膠質前體細胞 (OPC)、胚胎干細胞 (ESC) 和誘導多能干細胞 (iPSC)。我們討論了通過以下途徑提高細胞療法療效的方法：

i) 解決患者異質性并加強患者選擇；

ii) 選擇細胞類型、細胞來源、細胞發育階段和輸送技術；

iii) 加強移植物整合并減輕免疫介導的移植物排斥反應；以及

iv) 確保細胞的可用性。此外，我們還回顧了優化結果的策略，包括康復的組合使用，并討論了如何減輕與干細胞策略相關的腫瘤形成的潛在風險。

專家意見

基礎科學研究將推動干細胞治療脊髓損傷的轉化進展。遺傳學、血清學和成像生物標志物可實現細胞療法的個體化。此外，還需要采取組合策略來提高移植物的存活、遷移和功能整合，從而實現精準干預。

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概述結果

• 在開發安全有效的基于干細胞的創傷性脊髓損傷（SCI）策略方面存在各種轉化挑戰。
• 目前正在研究治療SCI潛力的干細胞類型包括間充質干細胞、神經干細胞、雪旺細胞、嗅鞘細胞、少突膠質細胞前體細胞、胚胎干細胞和誘導多能干細胞。
• 為了增強基于細胞的策略的功效，我們需要解決患者異質性、優化細胞類型和來源、減輕免疫介導的排斥反應、改善移植物整合并確保細胞的可用性。
• 此外，成功的細胞療法還應努力提高干細胞的活力，同時確保遺傳安全，以降低腫瘤形成的風險。
• 為了評估治療效果并促進積極的患者結果，我們需要捕捉干預措施的有益效果并實施支持個體患者的措施，例如康復。

參考資料：Nader Hejrati, Raymond Wong, Mohamad Khazaei & Michael G Fehlings (2023) How can clinical safety and efficacy concerns in stem cell therapy for spinal cord injury be overcome?, Expert Opinion on Biological Therapy, 23:9, 883-899, DOI: 10.1080/14712598.2023.2245321