干細(xì)胞移植可改善腦癱幼兒的運(yùn)動(dòng)功能的臨床研究

簡介：腦癱 (CP) 是兒童時(shí)期最普遍的運(yùn)動(dòng)障礙。它通常由子宮內(nèi)或圍產(chǎn)期腦損傷引起。最近，有報(bào)道稱 臍帶干細(xì)胞治療腦癱可改善粗大運(yùn)動(dòng)功能和大腦連接。

2022年8月24日，日本高知大學(xué)高知醫(yī)學(xué)院兒科在《Brain&Development》雜志上發(fā)表了一篇關(guān)于自體臍帶血輸注改善日本腦癱幼兒運(yùn)動(dòng)功能的安全性和可行性的臨床研究。結(jié)果顯示自體臍帶血干細(xì)胞輸注臨床用于腦癱患者是安全可行的。然而，還需要對(duì)更多患者進(jìn)行更多的臨床研究，并對(duì)腦癱的治療機(jī)制進(jìn)行深入研究。

方法：在動(dòng)物模型研究中證明誘導(dǎo)組織再生后，對(duì)6名日本CP兒童（1-6 歲）進(jìn)行了靜脈注射ACB的單臂試驗(yàn)研究。主要結(jié)果是在基線和治療后1周、1、2和3年時(shí)通過生命體征、臨床癥狀以及血液和尿液檢查評(píng)估安全性。此外，同時(shí)進(jìn)行了運(yùn)動(dòng)功能評(píng)估、神經(jīng)發(fā)育檢查、磁共振成像和腦電圖 (EEG)。

結(jié)果：輸注一般耐受性良好，盡管一名患者在治療后1年出現(xiàn)顯微血尿，另一名患者在治療后9個(gè)月出現(xiàn)一次熱性驚厥。這些事件是短暫的，在觀察研究期間未見復(fù)發(fā)。所有患者的1年粗大運(yùn)動(dòng)功能測量66 (GMFM-66) 評(píng)分中位數(shù)提高了6.8分，高于按年齡和嚴(yán)重程度預(yù)測的值。

此外，2年和3年的GMFM-66分?jǐn)?shù)也高于預(yù)期（分別為中位數(shù)6.2分和5.5分）。6名患者中有3名的發(fā)展商數(shù) (DQ) 的總體量表和語言-社會(huì)量表有所改善，治療后他們的GMFM-66評(píng)分變化大于其他病例。GMFM-66評(píng)分、DQ和輸注細(xì)胞計(jì)數(shù)之間沒有顯著相關(guān)性。

結(jié)論：自體臍帶血干細(xì)胞輸注臨床用于治療腦癱患者是安全可行的。然而，還需要對(duì)更多患者進(jìn)行更多的臨床研究，并對(duì)腦癱的治療機(jī)制進(jìn)行深入研究。

參考資料：https://doi.org/10.1016/j.braindev.2022.08.004

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