帕金森病（PD）作為全球增長最快的神經(jīng)退行性疾病，正以每十年25%的增速席卷老齡化社會(huì)。傳統(tǒng)藥物治療與深部腦刺激（DBS）僅能暫時(shí)緩解癥狀，無法逆轉(zhuǎn)多巴胺能神經(jīng)元的進(jìn)行性死亡——這一核心病理過程，使超過1000萬患者深陷“藥物失效-運(yùn)動(dòng)功能崩塌”的惡性循環(huán)。

2018年，日本京都大學(xué)首次將iPSC衍生的多巴胺前體細(xì)胞植入PD患者腦內(nèi)，標(biāo)志著干細(xì)胞療法從實(shí)驗(yàn)室走向臨床的破冰之旅。2025年更成為全球轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的分水嶺：

• 美國FDA加速批準(zhǔn)首個(gè)“現(xiàn)貨型”胚胎干細(xì)胞療法進(jìn)入Ⅲ期臨床；
• 中國完成首例GCP級自體移植患者14天行走奇跡；
• 歐洲通用型細(xì)胞庫覆蓋90%人群的藍(lán)圖落地。

然而曙光之下暗藏挑戰(zhàn)：

＞90%移植細(xì)胞因針傷炎癥、宿主α-突觸核蛋白病理及免疫排斥三重絞殺而早期死亡，成為臨床推廣的“阿喀琉斯之踵”。

全球開展干細(xì)胞治療帕金森病的醫(yī)院及機(jī)構(gòu)有哪些？

本文揭示全球開展干細(xì)胞治療帕金森病的醫(yī)院及機(jī)構(gòu)有哪些？助力干細(xì)胞療法重塑帕金森病的治療未來。

?一、北美：自體移植與“現(xiàn)貨型”療法雙軌突破

1. 布萊根總醫(yī)院&麥克萊恩醫(yī)院神經(jīng)再生研究所（美國波士頓）

技術(shù)路線：自體iPSC分化的中腦多巴胺神經(jīng)元

核心突破：全球首個(gè)自體iPSC治療帕金森病Ⅰ期臨床試驗(yàn)（2025年啟動(dòng)），6名患者接受移植，免免疫抑制劑。

30年技術(shù)積累：源自哈佛醫(yī)學(xué)院Ole Isacson團(tuán)隊(duì)的非人靈長類動(dòng)物模型驗(yàn)證（2015）。

進(jìn)展：FDA批準(zhǔn)跳過Ⅱ期直接進(jìn)入Ⅲ期（100名患者計(jì)劃）。

2. 紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心（MSK，美國紐約）

技術(shù)路線：胚胎干細(xì)胞（ESC）衍生“現(xiàn)貨型”神經(jīng)元（Bemdaneprocel）

創(chuàng)新點(diǎn)：術(shù)中MRI實(shí)時(shí)導(dǎo)航提升移植精準(zhǔn)度，冷凍細(xì)胞庫即取即用。Ⅰ期試驗(yàn)結(jié)果：移植18個(gè)月后細(xì)胞存活率＞90%，高劑量組患者日均增加2.7小時(shí)“ON狀態(tài)”。

合作方：授權(quán)BlueRock Therapeutics推進(jìn)Ⅲ期試驗(yàn)（2025年啟動(dòng)）。

二、中國：臨床轉(zhuǎn)化速度領(lǐng)先，成本優(yōu)化顯著

1. 上海瑞金醫(yī)院&中科院腦智卓越中心

技術(shù)路線：自體iPSC分化的多巴胺前體細(xì)胞（UX-DA001注射液）。

里程碑：中國首例GCP級自體移植（2025年3月）：66歲患者14天恢復(fù)自主行走，睡眠與運(yùn)動(dòng)功能顯著改善。

核心技術(shù)：高通量譜系示蹤技術(shù)精準(zhǔn)富集目標(biāo)細(xì)胞，中美雙獲批臨床試驗(yàn)。

2. 復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院

創(chuàng)新試驗(yàn)設(shè)計(jì)：全國首個(gè)干細(xì)胞治療帕金森病隨機(jī)雙盲對照試驗(yàn)（2025年4月啟動(dòng)），針對早發(fā)性帕金森病患者，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院多中心推進(jìn)。

3. 上海市東方醫(yī)院&士澤生物

產(chǎn)業(yè)化突破：

• 中國首個(gè)國家級iPSC衍生細(xì)胞療法備案項(xiàng)目（2024年獲批）。
• 首例患者術(shù)后1年實(shí)現(xiàn)生活自理，大步行走。

三、日本：安全性與長期療效標(biāo)桿

京都大學(xué)醫(yī)學(xué)部附屬醫(yī)院進(jìn)行了一項(xiàng)iPS細(xì)胞衍生的多巴胺能細(xì)胞治療帕金森病的I/II期臨床試驗(yàn)

技術(shù)路線：異體iPSC來源多巴胺前體細(xì)胞。

臨床成果：Ⅰ/Ⅱ期試驗(yàn)（7名患者）24個(gè)月零嚴(yán)重副作用，無腫瘤形成，5/6患者停藥后運(yùn)動(dòng)癥狀顯著改善，為“現(xiàn)貨型”療法提供安全范本。

四、歐洲：產(chǎn)學(xué)研協(xié)同與通用型細(xì)胞庫建設(shè)

1. 劍橋大學(xué) & 藍(lán)石醫(yī)療（BlueRock Therapeutics）

• 角色：承接MSK技術(shù)授權(quán)，主導(dǎo)歐洲Ⅲ期多中心試驗(yàn)（英、德、瑞士）。
• 優(yōu)勢：冷凍細(xì)胞庫全球供應(yīng)鏈，支持大規(guī)模臨床應(yīng)用。

2. 卡羅林斯卡醫(yī)學(xué)院（瑞典）

科研突破

• 基因編輯iPSC敲除HLA抗原，構(gòu)建覆蓋90%歐洲人群的“通用型”細(xì)胞庫。
• 與歐盟干細(xì)胞銀行合作，降低免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)。

全球干細(xì)胞治療帕金森病機(jī)構(gòu)對比表

挑戰(zhàn)與未來方向

存活率瓶頸：＞90%移植細(xì)胞因針傷炎癥、宿主α-syn病理擴(kuò)散早期死亡，中美團(tuán)隊(duì)正通過Treg細(xì)胞共移植（哈佛）和VM星形膠質(zhì)細(xì)胞聯(lián)合療法（中科院）突破。

可及性優(yōu)化：

• 中國寶方科技“三維微環(huán)境誘導(dǎo)”技術(shù)降低70%成本。
• 歐洲通用型細(xì)胞庫解決規(guī)模化瓶頸。

監(jiān)管加速：

• 美國FDA為MSK療法開綠燈（跳過Ⅱ期）。
• 中國藥監(jiān)局2024-2025年批準(zhǔn)3項(xiàng)國家級干細(xì)胞臨床試驗(yàn)。

展望：2025-2027年為臨床轉(zhuǎn)化關(guān)鍵窗口期，隨著中美技術(shù)融合（如瑞金醫(yī)院與哈佛合作機(jī)制）及成本下降，帕金森病“功能性治愈”將進(jìn)入普惠階段。

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