利用間充質干細胞治療1型糖尿病的潛力如何？

王宏軍是查爾斯頓南卡羅來納醫科大學（美國）外科系教授，同時擔任細胞治療中心的科學主任。

王博士的實驗室專注于從實驗室到臨床的轉化研究，研究間充質基質/干細胞（MSC）在不同疾病中的機制，包括1型糖尿病、慢性胰腺炎和胰島移植。此外，王博士還監督多項使用間充質干細胞進行治療的臨床試驗。

在1型糖尿病中使用MSC的基本原理是什么？它們如何有助于疾病的潛在治療或管理？

間充質干細胞具有多種保護功能。主要是免疫調節和免受傷害。由于1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，治療的主要目標是抑制自身免疫反應。其次，您想要保護β細胞免于凋亡或促進這些β細胞的再生。

我認為MSC可以實現這些行動。包括我們自己在內的許多研究人員已經在動物模型中證明了這一點。我們目前正在研究是否可以在新發1型糖尿病患者中觀察到同樣的益處。

到目前為止，您的研究的主要發現或成果是什么？

在我們的研究中，我們創建了不同類型的間充質干細胞，例如β細胞中過度表達的α-1抗胰蛋白酶，可以在動物模型中預防1型糖尿病的發作。具體來說，在非肥胖糖尿病 (NOD) 小鼠模型中使用這些細胞，我們可以預防大約50%的小鼠患1型糖尿病。

使用間充質干細胞治療1型糖尿病是否存在任何挑戰？您計劃如何應對這些挑戰？

老實說，我認為有很多挑戰。

首先，我們不知道哪種電池最適合使用。盡管我們目前使用臍帶來源的間充質干細胞，但我們仍不確定骨髓來源的細胞是否更具治療作用。

此外，確定最佳給藥方案也是另一個挑戰。我們可能會給患者注射一劑，但我認為可能需要多次注射才能完全治愈 1 型糖尿病。

第三個挑戰是患者選擇。什么樣的患者將從這種療法中受益最多？

我們的研究最初旨在治療診斷為1型糖尿病三個月后的患者。最初包括12至30歲的患者，但美國FDA希望我們首先關注成年患者，因此我們將入組范圍限制在18至30歲。由于與兒童患者相比，成人患者的β細胞丟失速度較慢，因此我們將入組的診斷時間從3個月延長至6個月。

在1型糖尿病發病早期，仍有大約20%至30%的β細胞存活。我們希望盡可能多地保留這些現有的β細胞，因為許多研究表明它們在糖尿病管理中的重要性。

盡管面臨這些挑戰，我仍然充滿希望。我們計劃在美國招募60名患者，目前已經招募了30名患者。我們的研究目標是利用從研究實驗室學到的知識來造福患有糖尿病和其他疾病的患者。我希望我們的研究和臨床試驗能讓患者夢想成真。另外，我非常感謝所有信任我們并參與我們試驗的患者。

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