雖然干細胞移植可以挽救患有不同危及生命的疾病的人的生命，但它們也給捐贈者和接受者帶來風險，但新的干細胞療法可能提供解決方案。

干細胞移植可治療白血病、骨髓瘤和淋巴瘤等骨髓受損且無法再產生健康血細胞的疾病。替代細胞可以來自患者的身體或捐贈者的身體。

歐洲每年進行約40,000例干細胞移植，盡管2020年COVID-19大流行期間移植速度放緩，但由于醫學進步，干細胞移植仍在持續增長。 

更多的移植意味著更多的患者接受他們需要的治療。然而，這也意味著對移植后護理和解決與手術相關的疾病的需求更大。?

干細胞療法可降低干細胞移植風險

干細胞移植最棘手的方面之一是需要找到合適的捐贈者。對于能夠接受移植的人，需要匹配人類白細胞抗原 (HLA)，HLA是您體內大多數細胞中的蛋白質，免疫系統利用這些蛋白質來確定哪些細胞屬于您的身體以及哪些細胞與您的身體相關。不是。 

組織類型是遺傳的，這意味著找到匹配的最佳機會是來自相同兩個親生父母的兄弟姐妹。然而，70%的患者家庭中沒有完全匹配的人，依賴外部捐贈者。 

在這種情況下，每個人找到匹配的概率并不相同。來自不同種族背景的捐贈者經常短缺，因為匹配干細胞的遺傳復雜性導致少數群體的患者可能很難找到合適的捐贈者。

捐贈的另一個復雜方面是手術后可能出現的并發癥。

干細胞移植最常見的副作用是移植物抗宿主病（GVHD），這是當供體干細胞（移植物）攻擊患者（宿主）體內的健康細胞時發生的一種并發癥。

急性 GVHD 通常在移植后的前100天內發生，約30%至60%的接受同種異體干細胞移植的患者受到影響。

大多數導致GVHD的危險因素都與捐獻者有關——捐獻者的年齡、性別以及是否存在 HLA 不匹配。

雖然捐贈者面臨風險，但捐贈干細胞的人也面臨風險。

考慮到這一點并擴大捐贈范圍，歐洲議會提出了關于管理人類來源物質（SoHO）的更新。文本指出，SoHO 應該從健康狀況可以保證捐贈不會產生不良影響的個人那里獲得。

議會還補充說，該法規應包括監督和保護捐贈者的原則和技術規則，他們認為“在捐贈對捐贈者的健康構成重大風險的情況下尤其重要”。 

干細胞移植屬于這一定義，因為需要使用醫藥產品進行預處理并進行醫療干預來收集物質。 

議會文本指出，“由于不同類型的捐贈給捐贈者帶來不同的風險，且重要性不同，因此對捐贈者健康的監測應與這些風險水平相稱”。 

干細胞療法-新療法的潛力

歐洲基因和細胞治療信息交流聯盟 (EuroGCT) 的高級項目經理Anna Couturier告訴Euractiv，干細胞療法的未來將從傳統移植轉向新的先進療法 (ATMP)，這將最大限度地降低捐贈和細胞治療的風險。方便治療。 

“它消除了我們用于捐贈的整個基礎設施的困難，因為你沒有像GVHD這樣的東西，你不會受到身體的排斥，”Couturier說。 

這些新療法意味著該程序將不再需要外部供體，因為它們將允許編輯患者的細胞或基因，而無需引入任何外來因素。 

根據歐洲藥品管理局 (EMA) 的說法，當這些細胞經過大量操作或用于不同的基本功能時，干細胞被歸類為 ATMP。

“我們正站在歐洲藥品管理局批準新基因和細胞療法的懸崖邊上。在接下來的五年里，可用治療方法的差異將令人難以置信”，她說。 

Casgevy是這些療法潛力的一個例子，它是一種基于細胞的基因治療藥物產品，EMA于12月15日建議批準該產品。 

該療法是第一個使用CRISPR/Cas9技術的療法，該技術可以編輯患者的血液干細胞。 

卡吉維用于治療輸血依賴性β地中海貧血和嚴重鐮狀細胞病，這兩種遺傳性罕見疾病是由基因突變引起的，影響血紅蛋白的產生或功能。血紅蛋白是紅細胞中發現的蛋白質，負責在身體各處攜帶氧氣。這兩種疾病都是終生的、使人衰弱并危及生命的。

EMA 指出，Casgevy適用于“適合進行造血干細胞移植但沒有合適供體的12歲及以上患者”。

盡管這些療法帶來了巨大進步，但Couturier補充說，“我們是否都能承擔起確保這些新療法安全、公平和可及地到達患者手中的任務，這是另一個問題”。 

她還警告說，需要保持謹慎，未來幾年要充分發揮這些新療法的潛力還有很長的路要走。

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