拜耳表示神經元干細胞療法治療帕金森病：首個1期臨床試驗取得積極結果

• 研究性療法Bemdaneprocel（BRT-DA01）的耐受性良好，12名患者在一年內均未出現重大安全問題
• 次要終點評估展示了移植的可行性，以及細胞存活和植入的證據
• 預計II期臨床試驗將于2024年上半年開始患者招募
• 主要和次要終點的詳細I期試驗數據將在2023年國際帕金森病與運動障礙大會上公布

德國柏林和美國馬薩諸塞州劍橋，2023年6月28日–拜耳公司和BlueRock Therapeutics LP（一家臨床階段的細胞治療公司和拜耳公司的全資獨立運營子公司）今天宣布，研究藥物bemdaneprocel（BRT-DA01）的I期臨床試驗取得了積極的頂線結果，這是一種潛在的治療帕金森病的第一類細胞療法。該試驗顯示，迄今為止，研究中的所有12名患者對bemdaneprocel的耐受性良好，沒有出現重大安全事件。此外,該研究的次要終點評估顯示了移植的可行性,并有證據顯示細胞在大腦中存活和移植達一年。基于這些結果，正在計劃進行第二階段的研究，預計將于2024年上半年開始招募病人。

“BlueRock Therapeutics公司高級副總裁兼開發主管Ahmed Enayetallah說：“我們的使命是利用細胞療法的力量，旨在幫助帕金森病患者通過恢復他們因這種疾病而失去的功能，重新控制他們的生活。”bemdaneprocel的安全性令人鼓舞，同時還有細胞存活和移植的早期證據，標志著為這種疾病患者開發一種潛在的新療法的非常重要的一步。這些頂級數據為啟動下一階段的研究提供了強有力的理由，我們期待著推進這一臨床項目。”

帕金森病是一種進行性神經退行性疾病，由大腦中的神經細胞損傷引起，導致多巴胺水平下降。在診斷時，估計患者已經失去了50-80%的多巴胺能神經元。這些神經元的喪失導致運動功能逐漸喪失，出現震顫、肌肉僵硬和運動遲緩（運動緩慢）等癥狀。根據帕金森基金會的數據，全世界有超過1000萬人患有帕金森病，其中約有100萬人生活在美國。目前還沒有治愈的方法，而且目前的治療方法的療效會隨著時間的推移而下降。

Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一種研究性療法，由多能干細胞產生的多巴胺神經元組成，通過手術植入帕金森病患者的大腦中。移植后，這些細胞有可能重建被帕金森病破壞的神經網絡，希望能恢復患者的運動和非運動功能。

“在拜耳，我們致力于為帕金森病患者推進細胞和基因治療創新，帕金森病是一種神經退行性疾病，對人們的生活產生衰弱影響，目前尚無治愈方法，治療選擇也有限，”該協會成員克里斯蒂安·隆美爾 (Christian Rommel) 說道。

拜耳制藥部門執行委員會兼研發主管“我們的第一個帕金森氏癥細胞治療臨床試驗的積極結果不僅對bemdaneprocel開發計劃令人鼓舞，而且對我們整個基于多能干細胞的平臺也令人鼓舞，并值得在更大的患者群體中進行進一步研究。”

主要和次要終點的詳細I期試驗數據將于8月27日至31日在哥本哈根舉行的2023年國際帕金森病和運動障礙大會上公布。

關于bemdaneprocel (BRT-DA01) I期試驗I期

試驗的主要目的是評估移植后一年bemdaneprocel (BRT-DA01) 移植的全性和耐受性。該試驗的次要目標是評估移植后一年和兩年移植細胞存活和運動影響的證據，評估兩年后的持續安全性和耐受性，并評估移植的可行性。

有關I期試驗的更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov ( NCT04802733 )。

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