干細胞治療帕金森病的臨床試驗中前3名患者表現(xiàn)出安全性

Aspen的ANPD001旨在替代大腦中的多巴胺能神經(jīng)元。

在ANPD001的1/2a期臨床試驗中，第一批完成給藥的帕金森病患者表現(xiàn)出了合理的安全性。ANPD001是阿斯彭神經(jīng)科學(xué)公司 (Aspen Neurosciences)的研究性干細胞療法，旨在替代因疾病而丟失的神經(jīng)細胞。

接受治療的三名成年人在全身麻醉下接受了兩次連續(xù)劑量遞增的直接腦部注射治療。一至三個月后，他們沒有出現(xiàn)嚴重并發(fā)癥，手術(shù)期間也沒有人出現(xiàn)嚴重失血，即所謂的術(shù)中出血。

在費城舉行的MDS帕金森病和運動障礙國際大會上，科學(xué)家在最近關(guān)于試驗結(jié)果的口頭報告中報告了最常見的不良事件“由于采取俯臥位手術(shù)，3名受試者均出現(xiàn)輕度至中度的舌頭腫脹” 。

阿斯彭神經(jīng)科學(xué)公司首席醫(yī)療官、醫(yī)學(xué)博士愛德華·沃思三世 (Edward Wirth III) 在公司新聞稿中表示，“自今年早些時候啟動研究以來”，已經(jīng)取得了“巨大進展” 。

ANPD001涉及將皮膚細胞轉(zhuǎn)變?yōu)槟軌虍a(chǎn)生多巴胺的干細胞

帕金森病是由多巴胺能神經(jīng)元逐漸喪失引起的，這種神經(jīng)元會產(chǎn)生有助于控制運動的化學(xué)信使多巴胺。多巴胺信號的缺乏會導(dǎo)致一系列疾病運動癥狀，如震顫、僵硬和動作遲緩。

帕金森病的治療方案重點是增強或改變大腦中的多巴胺信號，需要持續(xù)服用藥物。

ANPD001是一種基于患者自身誘導(dǎo)性多能干細胞 (iPSC) 的細胞替代療法，誘導(dǎo)性多能干細胞是一種可以變成體內(nèi)幾乎任何細胞類型的干細胞。

這一過程包括收集患者的皮膚細胞，在受控的生物和化學(xué)環(huán)境下將其轉(zhuǎn)化為 iPSC。然后這些細胞被轉(zhuǎn)化為能夠產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元前體細胞。

神經(jīng)外科醫(yī)生在磁共振成像 (MRI) 的引導(dǎo)下，將神經(jīng)前體細胞直接注射到大腦中稱為殼核的特定區(qū)域。治療的目標(biāo)是讓這些細胞成熟并取代因帕金森病而失去的神經(jīng)元，成為能夠減緩或阻止病情進展的長期多巴胺產(chǎn)生者。

殼核是大腦背側(cè)紋狀體的一部分，與運動有關(guān)，并且特別容易受到帕金森病的影響。

治療安全是主要目標(biāo)，其次是運動癥狀的變化

ASPIRO1/2a期臨床試驗 (NCT06344026)正在評估ANPD001對多達9名中度至重度帕金森病成人（年齡 50 至70歲）的安全性和耐受性，這些患者受邀在美國五個試驗點之一參加試驗。治療效果是研究的次要目標(biāo)，通過按時變化（定義為沒有麻煩的運動障礙（不自主運動）的時期）、帕金森病運動癥狀的其他指標(biāo)變化以及生活質(zhì)量的改善來衡量。

移植后，參與者將接受長達五年的隨訪，以檢查細胞存活率。接下來的10年，將每年通過電話評估長期安全性。

該試驗于4月份開始對患者進行給藥，得到了加州再生醫(yī)學(xué)研究所向阿斯彭提供的800萬美元資助。

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