哥倫比亞大學報道最新干細胞治療1型糖尿病的臨床試驗結果：能夠幫助控制血糖！

“這是朝著功能性治愈1型糖尿病邁出的重要一步”。

哥倫比亞大學報道最新干細胞治療1型糖尿病的臨床試驗結果：能夠幫助控制血糖

根據不列顛哥倫比亞大學（UBC）和溫哥華海岸醫療中心（VCH）的最新臨床試驗結果，一種基于干細胞治療1型糖尿病得創新療法可以有效調節血糖水平，減少對每日注射胰島素的依賴。

“溫哥華試驗基地首席研究員、卑詩大學內分泌學臨床教授兼溫哥華總醫院糖尿病中心主任大衛-湯普森博士說：”這是朝著功能性治愈1型糖尿病邁出的重要一步。“干細胞首次減少了一些1型糖尿病試驗參與者所需的胰島素量。隨著這種方法的進一步完善，我們遲早會有一種療法，可以完全消除每天注射胰島素的需要”。

這些研究結果發表在今天的《自然-生物技術》（Nature Biotechnology）雜志上，是對美國生物技術公司ViaCyte（已被 Vertex 制藥公司收購）開發的一種實驗性細胞療法進行多中心臨床試驗后得出的。

該療法旨在替代1型糖尿病患者所缺乏的能產生胰島素的beta細胞。這種小型醫療植入物被命名為VC-02，內含數百萬個實驗室培育的胰島細胞，包括β細胞，這些細胞來源于多能干細胞系。

這種裝置大約只有創可貼大小，厚度不超過一張信用卡，被植入病人的皮膚下，希望能長期穩定地提供自我維持的胰島素。

“ViaCyte公司前首席科學官、UBC大學外科和細胞與生理科學系教授蒂莫西-基弗（Timothy Kieffer）博士說：“每個裝置就像一個微型胰島素生產工廠。”由干細胞培育的胰島細胞被包裝到設備中，從根本上重現健康胰腺的血糖調節功能。鑒于我們可以創造幾乎無限的供應，這可能比移植稀缺的供體衍生細胞有巨大的好處”。

這項臨床試驗在溫哥華總醫院進行，在比利時和美國也有其他試驗點。十名參與者在研究開始時均檢測不到胰島素分泌，他們接受了手術，每人接受了多達10個裝置植入。

六個月后，三名參與者顯示出明顯的胰島素產生標志，并在為期一年的研究的剩余時間內保持了這些水平。這些參與者在最佳血糖范圍內花費了更多的時間，并減少了外部注射胰島素的攝入量。

尤其是一名參與者，表現出顯著的改善，達到目標血糖范圍的時間從55%增加到 85%，每日胰島素注射量減少了44%。

該結果是由加拿大干細胞網絡資助并由UBC-VCH團隊進行的一系列臨床試驗的最新結果。

“干細胞網絡很高興支持這項臨床試驗，我們很高興看到有希望的結果，”SCN總裁兼首席執行官Cate Murray說。“實現糖尿病的功能性治愈需要協調和協作的努力。它需要世界領先機構、資助者（如SCN）的頂尖研究人員的出色科學成果，以降低研究風險，以及能夠制造和擴展該技術的創新生物技術公司。SCN很自豪能夠發揮自己的作用，我們期待著改變游戲規則的糖尿病研究的下一步發展。”

這些試驗旨在加速針對30萬加拿大1型糖尿病患者的新型干細胞療法的開發和臨床測試。據估計，糖尿病每年給加拿大醫療保健系統造成290億加元的損失。

此前，在Cell Stem Cell 2021年的一項研究中 ，研究人員首次證明該方法可以在人體內產生胰島素。最新的試驗試圖通過每個參與者使用兩到三倍的設備來顯著增加胰島素的產生量，同時更新的設備設計帶有小穿孔以允許血管向內生長——這一功能旨在提高實驗室的生存率——生長的細胞。

在另一項正在進行的試驗中，UBC-VCH團隊正在研究該設備的一個版本是否含有經過基因工程改造以逃避免疫系統的細胞，使用CRISPR基因編輯技術，可以消除參與者在服用免疫抑制劑的同時服用免疫抑制藥物的需要治療。

Thompson博士說：“我們設想未來1型糖尿病患者能夠無需每天注射胰島素，也無需服用免疫抑制藥物。” “這個未來現在已經觸手可及，加拿大在為患者提供這些新療法方面處于領先地位。”

參考資料：Keymeulen B, De Groot K, Jacobs-Tulleneers-Thevissen D, et al. Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes. Nat Biotechnol. 2023. doi: 10.1038/s41587-023-02055-5

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