不列顛哥倫比亞大學(xué)（University of British Columbia）醫(yī)學(xué)系和溫哥華海岸醫(yī)療中心（Vancouver Coastal Health，VCH）的一個(gè)研究小組在同類研究中首次證明，通過植入式裝置進(jìn)行的干細(xì)胞治療可以在人體內(nèi)產(chǎn)生胰島素。

基于干細(xì)胞的療法為1型糖尿病患者制造胰島素

作為多年臨床試驗(yàn)的一部分，不列顛哥倫比亞省為患有嚴(yán)重1型糖尿病的患者提供了這種治療。研究結(jié)果發(fā)表在今天的《細(xì)胞干細(xì)胞》（Cell Stem Cell）雜志上。

“我們的研究結(jié)果表明，這種基于干細(xì)胞的治療方法潛力驚人。該研究的資深作者、UBC醫(yī)學(xué)院外科和細(xì)胞與生理科學(xué)系教授蒂莫西-基弗（Timothy Kieffer）博士最近被任命為ViaCyte公司的首席科學(xué)官。

在UBC-VCH研究的開始階段，15名患者在溫哥華總醫(yī)院接受了手術(shù)，在皮下植入了幾個(gè)由加利福尼亞生物技術(shù)公司ViaCyte開發(fā)的含細(xì)胞裝置。每個(gè)裝置長(zhǎng)約七厘米，厚度不超過一張信用卡，內(nèi)含數(shù)百萬個(gè)實(shí)驗(yàn)室培育的細(xì)胞，這些細(xì)胞最初來自一個(gè)干細(xì)胞系，經(jīng)過 “指導(dǎo) “后成熟為β細(xì)胞。β細(xì)胞負(fù)責(zé)制造胰島素，胰島素是控制血糖的激素。

植入6個(gè)月后，研究人員觀察到，這些細(xì)胞不僅存活了下來，而且成功地成熟為產(chǎn)生胰島素的beta細(xì)胞，幫助患者的身體感知血糖水平，并在需要時(shí)釋放胰島素。

“這項(xiàng)研究在溫哥華的主要研究者、溫哥華總醫(yī)院糖尿病中心主任、卑詩(shī)大學(xué)醫(yī)學(xué)院內(nèi)分泌科臨床助理教授大衛(wèi)-湯普森（David M. Thompson）博士說：“這項(xiàng)工作代表著一項(xiàng)重大科學(xué)突破，表明卑詩(shī)大學(xué)和溫哥華總醫(yī)院在國(guó)際舞臺(tái)上發(fā)揮著關(guān)鍵作用，通過最先進(jìn)的研究幫助找到治療1型糖尿病的方法。

這項(xiàng)研究使用 C 肽的水平來衡量植入細(xì)胞釋放胰島素的情況，C肽是一種氨基酸短鏈，是胰島素形成過程中釋放到血液中的副產(chǎn)品。研究人員發(fā)現(xiàn)，患者進(jìn)餐后，C-肽水平會(huì)升高–這是正常功能的證據(jù)。注射胰島素不會(huì)產(chǎn)生C肽。

研究中的患者在目標(biāo)血糖范圍內(nèi)的時(shí)間也增加了13%，有些患者還能減少胰島素的注射量。

“由于取得了初步成功，我們現(xiàn)在正在向更多患者植入更多數(shù)量的細(xì)胞，我們希望這將在不久的將來顯著減少甚至消除患者注射胰島素的需要，”博士補(bǔ)充道。湯普森.

接下來，UBC 和 VCH 的研究人員計(jì)劃研究是否可以將來自 ViaCyte 的修飾細(xì)胞（這些細(xì)胞由合作伙伴 CRISPR Therapeutics 進(jìn)行基因工程改造，使其具有免疫逃避功能）納入其中，從而消除患者服用免疫抑制藥物的需要。

“基于干細(xì)胞的治療具有令人難以置信的前景，因?yàn)閹缀跤袩o限的細(xì)胞可以治療1型糖尿病，”Kieffer 博士說。“理論上，一瓶嬰兒手指大小的干細(xì)胞可以被擴(kuò)增并轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞，從而治療地球上每個(gè)患有糖尿病的人。”

UBC-VCH 研究是ViaCyte領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)更大規(guī)模國(guó)際臨床試驗(yàn)的一部分，該試驗(yàn)正在加拿大、美國(guó)和比利時(shí)多個(gè)地點(diǎn)研究細(xì)胞替代療法對(duì)患者的有效性。國(guó)際臨床試驗(yàn)的初步結(jié)果（其中包括 UBC-VCH 研究參與者的數(shù)據(jù)）今天也在《Cell Reports Medicine》上發(fā)表。

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，患者的免疫系統(tǒng)攻擊胰腺，降低其產(chǎn)生胰島素的能力。該疾病影響了大約30萬加拿大人和近160萬美國(guó)人。

該研究得到了溫哥華沿海健康研究所、干細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)、加拿大 JDRF、加拿大健康研究所、ViaCyte Inc. 和加州再生醫(yī)學(xué)研究所的資助。

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