導(dǎo)語(yǔ)：狼瘡性腎炎是一種人體免疫系統(tǒng)攻擊自身細(xì)胞和器官的疾病，稱為自身免疫性疾病。干細(xì)胞療法是治療狼瘡最有前景的新醫(yī)學(xué)方法之一，特別是對(duì)那些對(duì)傳統(tǒng)治療方式反應(yīng)不佳的患者。這種創(chuàng)新的方法已經(jīng)研究了十多年，通過(guò)改善疾病活動(dòng)和癥狀管理帶來(lái)了希望。

什么是狼瘡性腎炎

狼瘡性腎炎（Lupus Nephritis, LN）是系統(tǒng)性紅斑狼瘡的一種嚴(yán)重并發(fā)癥，主要表現(xiàn)為腎臟受累。其發(fā)病機(jī)制與免疫復(fù)合物形成、免疫細(xì)胞和細(xì)胞因子等免疫異常有關(guān)。

狼瘡性腎炎的癥狀多樣，可以表現(xiàn)為血尿、蛋白尿、腎功能不全等。此外，患者還可能有系統(tǒng)性紅斑狼瘡的全身表現(xiàn)，如發(fā)熱、面部紅斑、關(guān)節(jié)痛、貧血、心肌炎等。

臨床研究發(fā)現(xiàn)狼瘡性腎炎的干細(xì)胞療法為那些與狼瘡性腎炎作斗爭(zhēng)的患者們提供了一條突破性的途徑，特別是對(duì)于那些發(fā)現(xiàn)傳統(tǒng)治療無(wú)效的患者。

南大金陵醫(yī)院發(fā)布的一項(xiàng)研究結(jié)果顯示干細(xì)胞移植后狼瘡性腎炎患者的癥狀顯著改善。

國(guó)內(nèi)三甲醫(yī)院：干細(xì)胞移植后狼瘡性腎炎患者的癥狀顯著改善

2019年5月，南京大學(xué)醫(yī)學(xué)院金陵醫(yī)院在國(guó)際期刊《Clinical Journal of the American Society of Nephrology》上發(fā)布了一篇《自體造血干細(xì)胞移植治療難治性狼瘡性腎炎》的研究結(jié)果。

目的：本研究評(píng)估了自體造血干細(xì)胞移植治療難治性狼瘡性腎炎患者的有效性和安全性。

方法：本研究從2011年7月至2015年1月共入組22例難治性狼瘡性腎炎患者，以環(huán)磷酰胺和粒細(xì)胞集落刺激因子動(dòng)員外周血干細(xì)胞，經(jīng)環(huán)磷酰胺和抗胸腺球蛋白治療后再回輸。主要終點(diǎn)為緩解率，次要終點(diǎn)包括生存率和復(fù)發(fā)率、蛋白尿、腎功能和血清學(xué)免疫學(xué)檢查的變化。記錄所有并發(fā)癥以進(jìn)行安全性評(píng)估。

患者移植前臨床特征

結(jié)果：疾病活動(dòng)性和腎臟結(jié)果

自體干細(xì)胞移植后，補(bǔ)體 3 (C3)、補(bǔ)體 4 (C4) 抗核抗體 (ANA) 和 SLE 疾病活動(dòng)指數(shù)評(píng)分 (SLEDAI) 均得到改善。見(jiàn)（圖1A-D）

自體干細(xì)胞移植后蛋白尿（UPro）和血清白蛋白（Alb）得到改善（見(jiàn)圖2）

隨訪期間蛋白尿和血清白蛋白的變化

整個(gè)隨訪期間平均蛋白尿<0.5 g/24 h，平均血清白蛋白>4.5 g/dl。

隊(duì)列中患者的完全緩解、腎臟存活（見(jiàn)圖3A，圖3B）

總體生存率和隨訪

復(fù)發(fā)時(shí)間和總存活率的概率（見(jiàn)圖3C，圖3D）

主要發(fā)生在6個(gè)月內(nèi)，其他并發(fā)癥包括純紅細(xì)胞再生障礙性貧血、B型胰島素抵抗綜合征、白細(xì)胞減少、血小板減少。

總結(jié)：共入組 22 例患者接受干細(xì)胞移植。所有患者均成功植入，中位粒細(xì)胞和血小板植入時(shí)間分別為 8（7 ～ 9）和 9（6 ～ 10）天。干細(xì)胞移植的主要并發(fā)癥是發(fā)熱和胃腸道癥狀。治療相關(guān)死亡率為 5%（22 例中 1 例）。

中位隨訪時(shí)間為 72個(gè)月，18 例（82%）患者獲得完全緩解，1 例（5%）患者獲得部分緩解，1 例患者無(wú)反應(yīng)并在移植后 12 個(gè)月接受腹膜透析。

5年總生存率及無(wú)病生存率分別為91%和53%。隨訪期間6例患者出現(xiàn)復(fù)發(fā)，復(fù)發(fā)率為27%。考慮到所有患者均患有難治性狼瘡性腎炎，這個(gè)結(jié)果是令人鼓舞的。

結(jié)論

自體造血干細(xì)胞移植可作為難治性狼瘡性腎炎的治療選擇，因?yàn)?mark style="background-color:rgba(0, 0, 0, 0);color:#0972af" class="has-inline-color">自體造血干細(xì)胞移植相對(duì)安全并且療效良好。

參考資料：

Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Refractory Lupus Nephritis，Huang, Xianghua; Chen, Wencui; Ren, Guisheng; Zhao, Liang; Guo, Jinzhou; Gong, Dehua; Zeng, Caihong; Hu, Weixin; Liu, Zhihong.

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