Vertex在美國糖尿病協會公布了VX-880治療1型糖尿病的1/2期研究的積極結果

– 所有12名接受單次輸注全劑量VX-880的患者均在第90天內表現出胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產生–

–所有患者均達到艾達-建議的目標HbA1c水平<7.0%且>70%時間處于范圍內 (70-180mg/dL)，并且12名患者中有11名減少或停止使用外源性胰島素–

-3名患者經過至少12個月的隨訪，因此可評估，達到了消除嚴重低血糖事件 (SHE) 的主要終點（HbA1c <7.0%）和胰島素依賴性的次要終點 –

-隨著公司向關鍵發展階段邁進，試驗范圍擴大到招募約37名參與者–

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Vertex在美國糖尿病協會公布了VX-880治療1型糖尿病的1/2期研究的積極結果

波士頓–(BUSINESS WIRE)–2024年6月21日–?Vertex制藥公司(納斯達克股票代碼：VRTX) 今天公布了其 VX-8801/2期臨床試驗的新數據，VX-880是一種研究性干細胞衍生的完全分化胰島細胞療法，用于治療低血糖意識受損和嚴重低血糖事件 (SHE) 的1型糖尿病 (T1D) 患者。

這些更新的數據涉及12名在試驗B部分和 C部分接受單次輸注全劑量治療的患者，與之前報告的VX-880試驗的積極結果一致，并加強了這種療法的變革潛力。

在基線時，研究中的所有患者均未檢測到空腹C肽（內源性胰島素分泌的標志物），在篩選前一年有復發性SHE病史，并且平均每天需要39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）單位的胰島素。在一次全劑量VX-880輸注后，所有12名患者均在第90天出現胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產生。

在最近一次就診時，所有患者的血糖控制均得到改善，并達到艾達- 推薦目標為持續血糖監測中HbA1c低于7.0%和范圍時間高于70%。幾乎所有參與者（12人中的11人）在上次就診時都減少或停止使用外源性胰島素。所有患者在評估期間（從第90天開始）都消除了SHE。最后，所有三名至少有一年隨訪時間的患者，因此可評估主要終點，均達到了消除SHE的主要終點（從輸注后第90天開始），HbA1c<7.0%，以及胰島素依賴性的次要終點。

VX-880總體耐受性良好。大多數不良事件 (AE) 為輕度或中度，沒有與VX-880治療相關的嚴重不良事件。如先前報道，有兩名患者死亡，均與VX-880治療無關。安全性總體上與研究中使用的免疫抑制方案、輸注程序和長期糖尿病并發癥一致。

“這些驚人的數據進一步證明VX-880有望成為1型糖尿病的治愈療法，”卡門·博齊克，醫學博士，執行副總裁，全球藥物開發和醫療事務部以及首席醫療官頂點“在我們計劃進行關鍵性開發的同時，我們很高興獲得了監管部門的批準以擴大研究招募范圍，并期待著為那些期待已久的變革性療法的患者推進這一計劃。”

“我們迄今為止在這項研究中看到的數據非常令人興奮。干細胞衍生的胰島可以像天然人類胰島一樣調節血糖控制，”皮奧特·維特科夫斯基，醫學博士，哲學博士，外科教授兼胰腺和胰島移植項目主任，芝加哥大學醫學院是這項研究的研究人員之一，也是Vertex的VX-880指導委員會“幾項關鍵血糖指標的顯著改善、嚴重低血糖發作的消除以及對外源性胰島素的依賴的減少或完全消除，有可能從根本上改變1型糖尿病的治療前景，并減輕該疾病給患者帶來的巨大負擔。”

這些數據是在美國糖尿病協會第八十四屆科學會議在2024年6月21日， 在佛羅里達州奧蘭多在一次受邀演講中，題為“干細胞替代臨床試驗的最新進展”，作為聯合艾達/IPITA 研討會從3:45開始 –美國東部時間下午 5:15。

關于VX-880

VX-880是一種研究性同種異體干細胞衍生、完全分化、產生胰島素的胰島細胞療法，采用專有技術制造。VX-880正在針對患有低血糖意識受損和嚴重低血糖的T1D患者進行評估。VX-880有可能通過恢復胰腺胰島細胞功能（包括葡萄糖反應性胰島素產生）來恢復人體調節血糖水平的能力。VX-880通過輸注到肝門靜脈輸送，需要長期免疫抑制治療以保護胰島細胞免受免疫排斥。VX-880試驗已擴展到目前活躍并正在招募的其他站點我們，加拿大， 和歐洲。

VX-880已獲得美國食品和藥物管理局頒發的再生醫學先進療法 (RMAT) 和快速通道認證。我們FDA和 PRIME指定歐洲藥品管理局。

關于VX-8801/2期臨床試驗

這項臨床試驗是一項1/2期、多中心、單組、開放標簽研究，研究對象為患有低血糖意識受損和嚴重低血糖的1型糖尿病患者。該研究設計為一項連續、多部分的臨床試驗，旨在評估VX-880的安全性和有效性。

最初的17名患者研究已全部入組。14名患者已在研究的A、B和C部分接受給藥，其余患者將很快接受給藥。12名患者在B和C部分接受了單次輸注全劑量治療。

在基線時，研究中接受治療的所有14名患者均未檢測到空腹C肽，在篩選前一年曾有復發性SHE病史，并且平均每天需要39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）單位的胰島素。在輸注VX-880后，所有患者均在第90天表現出胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產生。

根據迄今為止顯示的積極數據，該研究已擴大到約37名患者。

關于1型糖尿病

1型糖尿病是由胰腺中產生胰島素的胰島細胞的自身免疫性破壞引起的，導致胰島素分泌減少和血糖控制受損。胰島素缺乏會導致身體處理營養物質的方式異常，從而導致高血糖水平。高血糖會導致糖尿病酮癥酸中毒，隨著時間的推移，會導致腎病/衰竭、眼病（包括視力喪失）、心臟病、中風、神經損傷甚至死亡等并發癥。

由于胰島素輸送系統的局限性和復雜性，1型糖尿病患者很難實現和維持血糖平衡。目前的護理標準并未解決該疾病的根本原因，除胰島素外，治療1型糖尿病的治療選擇有限；目前尚無治愈糖尿病的方法。

關于頂點

頂點是一家全球生物技術公司，致力于投資科學創新，為患有嚴重疾病的人創造變革性藥物。該公司已批準了治療多種慢性、縮短壽命的遺傳疾病（囊性纖維化、鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血）的根本原因的藥物，并繼續推進這些疾病的臨床和研究項目。頂點公司還擁有涵蓋多種治療方式的強大的臨床研究療法渠道，治療其他嚴重疾病，對其中的致病人體生物學有深入的了解，包括急性和神經性疼痛、APOL1介導的腎臟疾病、IgA腎病、常染色體顯性多囊腎病、1型糖尿病、1型強直性肌營養不良癥和α-1抗胰蛋白酶缺乏癥。

頂點成立于 1989年，全球總部位于波士頓，國際總部位于倫敦。此外，該公司在以下地區設有研發基地和商業辦事處：北美，歐洲，澳大利亞，拉美，以及中東。頂點一直被公認為業內最佳工作場所之一，包括連續 14 年被評為科學雜志最佳雇主榜單和《財富》雜志100家最佳雇主之一。

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