來自神經(jīng)干細(xì)胞的研究性外泌體已獲得美國食品和藥物管理局（美國醫(yī)學(xué)博士）的I/II期臨床試驗(yàn)許可。

Aruna Bio（美國佐治亞州）是一家致力于開發(fā)神經(jīng)外泌體用于治療神經(jīng)再生疾病的生物技術(shù)公司，該公司宣布計(jì)劃啟動一項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)，研究AB126，一種源自神經(jīng)干細(xì)胞的同種異體神經(jīng)外泌體^[1]。

該試驗(yàn)與佐治亞大學(xué)（UGA；美國佐治亞州）再生生物科學(xué)中心的研究人員合作進(jìn)行，旨在評估該藥物對血栓切除術(shù)后預(yù)后不良的缺血性中風(fēng)患者的耐受性、安全性和初步療效^[2]。

評估干細(xì)胞療法治療缺血性中風(fēng)的I/II期試驗(yàn)即將啟動

該臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)于2024年上半年開始，將針對急性缺血性中風(fēng)引起的腦部炎癥。根據(jù)Aruna Bio和UGA的研究人員進(jìn)行的臨床前研究結(jié)果，AB126具有神經(jīng)保護(hù)和神經(jīng)再生功效，并已被證明可以減少炎癥^[2]。先前的研究發(fā)現(xiàn)，該藥物通過減少促炎T細(xì)胞的數(shù)量同時(shí)增加抗炎T細(xì)胞和巨噬細(xì)胞的數(shù)量來發(fā)揮作用。其他研究結(jié)果還表明，該藥物可以通過減少氧化應(yīng)激來防止細(xì)胞死亡。除此之外，還發(fā)現(xiàn)神經(jīng)增殖增加，進(jìn)而導(dǎo)致神經(jīng)生長和髓鞘再生^[3]。

參與者將接受低、中、高劑量的三次靜脈注射^[1]。AB126具有表面蛋白標(biāo)記，使其能夠穿過血腦屏障^[3]，這是神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療藥物開發(fā)中經(jīng)常遇到的障礙。 

AB126將成為首個(gè)在神經(jīng)系統(tǒng)疾病人體臨床試驗(yàn)中研究的外泌體衍生療法，并可能為減少中風(fēng)后腦部炎癥的新型治療選擇打開大門。由于源自患者自身的干細(xì)胞，該藥物的一個(gè)顯著特點(diǎn)是其觸發(fā)免疫反應(yīng)的能力降低。這有其優(yōu)點(diǎn)，因?yàn)樵撍幬锟梢远啻谓o予患者而不引發(fā)免疫反應(yīng)^[1]。

“我們的藥物與目前的治療方法不同，它不是去除血栓，而是清除血栓。” “它正在減少中風(fēng)引起的大腦炎癥。”UGA再生生物科學(xué)中心主任兼Aruna Bio聯(lián)合創(chuàng)始人Steven Stice評論道。

研究小組希望I/II期試驗(yàn)的積極結(jié)果將為不符合其他治療標(biāo)準(zhǔn)的中風(fēng)患者提供替代選擇。此外，該團(tuán)隊(duì)正在尋求探索治療其他神經(jīng)退行性和神經(jīng)炎癥性疾病的潛力，包括肌萎縮側(cè)索硬化癥和帕金森病^[1]。

參考資料：

{1} UGA Today. UGA stroke treatment headed to clinical trial. [Accessed 12 February 2024].

[2] Global Newswire. Aruna Bio Announces FDA Clearance of IND for Lead Program AB126, Enabling the First Exosome to Enter in Human Clinical Trials for a Neurological Indication. [Accessed 12 February 2024].

[3] Aruna Bio. Intro to AB126. [Accessed 12 February 2024]

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