全球8-13%育齡女性受多囊卵巢綜合征困擾，干細(xì)胞治療為這一難治性疾病帶來突破性希望。

干細(xì)胞逆轉(zhuǎn)月經(jīng)不調(diào)：1.3億細(xì)胞輸注，14年荷爾蒙失衡持久改善，卵巢囊腫消失

近期，《美國干細(xì)胞雜志》（Am J Stem Cells）發(fā)表一項里程碑研究：一位28歲多囊卵巢綜合征（PCOS）患者經(jīng)過2次臍帶來源干細(xì)胞治療后，長達(dá)14年的月經(jīng)不調(diào)和荷爾蒙失衡癥狀完全恢復(fù)，卵巢囊腫消失。這是首次報道間充質(zhì)干細(xì)胞治療人類PCOS并獲得顯著療效的案例，為全球數(shù)百萬患者帶來新希望。

據(jù)調(diào)查，PCOS影響全世界8-13%育齡婦女，高達(dá)70%受影響女性仍未得到診斷。PCOS是不排卵常見原因，也是不孕的主要因素。目前醫(yī)學(xué)界還沒有治愈PCOS的方法，只能進(jìn)行癥狀管理。

01 PCOS的治療困境與挑戰(zhàn)

多囊卵巢綜合征（PCOS）是一種復(fù)雜的內(nèi)分泌代謝紊亂疾病，影響全球數(shù)億育齡女性。其臨床特征包括：

• 月經(jīng)不規(guī)律或閉經(jīng)
• 雄激素過高表現(xiàn)（多毛、痤瘡）
• 卵巢多囊樣改變
• 胰島素抵抗和代謝異常

傳統(tǒng)治療方法局限：

• 口服避孕藥調(diào)節(jié)月經(jīng)周期
• 抗雄激素藥物改善多毛和痤瘡
• 胰島素增敏劑改善代謝
• 促排卵治療解決不孕問題

但這些方法只能緩解癥狀，無法從根本上治愈PCOS，且需要長期用藥，伴隨各種副作用。

02 干細(xì)胞治療PCOS的理論基礎(chǔ)

近年研究發(fā)現(xiàn)，PCOS患者存在長期低度炎癥狀態(tài)，這種炎癥反應(yīng)導(dǎo)致卵巢微環(huán)境異常，進(jìn)而引起：

• 卵泡發(fā)育障礙
• 雄激素分泌過多
• 胰島素抵抗
• 卵巢多囊樣改變

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）具有多重治療機制：

免疫調(diào)節(jié)作用：抑制過度炎癥反應(yīng)，調(diào)節(jié)T淋巴細(xì)胞功能，促進(jìn)抗炎因子分泌。

組織修復(fù)功能：促進(jìn)受損卵巢組織修復(fù)，改善卵巢微環(huán)境，恢復(fù)正常卵泡發(fā)育。

內(nèi)分泌調(diào)節(jié)：改善胰島素敏感性，調(diào)節(jié)下丘腦-垂體-卵巢軸功能，恢復(fù)激素平衡。

03 臨床前研究證據(jù)

在一項研究中，Kalhori等將正常小鼠誘導(dǎo)為PCOS小鼠后輸注MSCs。與PCOS小鼠相比，輸注MSCs的PCOS小鼠卵巢總體積、皮層、竇卵泡數(shù)量、卵母細(xì)胞體積和透明帶厚度增加，血清FSH和TAC水平顯著升高，血清睪酮、LH和MDA水平顯著降低。

04 突破性個案詳情

據(jù)Chadwick Prodromos等分析，此前還沒有研究使用MSCs治療PCOS患者。本文報道案例是一位28歲年輕女性，主訴頭發(fā)稀疏，經(jīng)超聲診斷患有PCOS，黃體期激素水平異常，黃體酮水平為1.6（正常值2-25），自14歲初潮以來，月經(jīng)就不規(guī)律，通常每年9次。

05 創(chuàng)新性治療方案

方? 法：治療方案經(jīng)過精心設(shè)計，采用臍帶來源的AlloRx干細(xì)胞，經(jīng)過嚴(yán)格質(zhì)量控制和篩選。治療方法包括口服10毫克地西泮預(yù)處理，然后通過靜脈輸注1.3億個干細(xì)胞和皮下注射2000萬個干細(xì)胞進(jìn)行聯(lián)合給藥，并在第一次治療后4個月重復(fù)治療一次。這種聯(lián)合給藥方式確保了干細(xì)胞能夠通過多種途徑到達(dá)靶組織，最大化治療效應(yīng)。

06 顯著臨床效果

治療效果令人振奮：

在月經(jīng)周期方面：治療后第一個月開始就完全恢復(fù)正常，患者表示這是她一生中第一次出現(xiàn)規(guī)律月經(jīng)，且在18個月隨訪期間保持穩(wěn)定；

激素水平方面：黃體酮水平恢復(fù)到正常范圍，激素平衡得到重建；

卵巢結(jié)構(gòu)方面：治療后10個月超聲檢查顯示原有卵巢囊腫完全消失，卵巢形態(tài)恢復(fù)正常；

臨床癥狀方面：第四個月就觀察到明顯的新毛發(fā)生長和增厚，頭皮毛發(fā)持續(xù)增厚，皮膚痘痘完全消失，整體外觀顯著改善（圖1）。

07 持久性治療效果

最令人鼓舞的是治療的持久性效果。在第一次治療后18個月和第二次治療后14個月的長期隨訪中，患者頭發(fā)明顯變濃密，月經(jīng)持續(xù)保持規(guī)律，所有改善效果保持穩(wěn)定。這表明干細(xì)胞治療不僅有效，而且可能產(chǎn)生長期持久的治療效果，這是傳統(tǒng)治療方法無法實現(xiàn)的。在安全性方面，治療過程中表現(xiàn)出良好的耐受性，無嚴(yán)重不良事件報告，無免疫排斥反應(yīng)，無治療相關(guān)并發(fā)癥。

08 安全性表現(xiàn)

治療過程中表現(xiàn)出良好的安全性：

• 無嚴(yán)重不良事件報告
• 無免疫排斥反應(yīng)
• 無治療相關(guān)并發(fā)癥
• 患者耐受性良好

這種安全性特征為干細(xì)胞治療PCOS的臨床應(yīng)用提供了重要保障。

09 臨床意義與未來展望

這個案例報告具有重要臨床意義：這是首次報道MSCs治療人類PCOS并獲得成功，證明了干細(xì)胞治療PCOS的可行性，為大規(guī)模臨床研究奠定了基礎(chǔ)。其治療優(yōu)勢體現(xiàn)在針對病因治療而非單純癥狀緩解，效果持久且無需長期用藥，能夠產(chǎn)生多重獲益并改善整體狀況。未來研究方向包括開展更大規(guī)模臨床試驗，優(yōu)化細(xì)胞劑量和給藥方案，探索最佳治療時機，建立長期隨訪體系。

10 患者啟示與就醫(yī)建議

對于PCOS患者，這個案例帶來了新的希望。干細(xì)胞治療可能成為PCOS的新選擇，特別是對那些傳統(tǒng)治療無效的患者。建議患者選擇正規(guī)醫(yī)療機構(gòu)，充分了解治療風(fēng)險和益處，建立合理治療預(yù)期，同時配合生活方式干預(yù)，保持健康飲食和適當(dāng)運動，并定期進(jìn)行監(jiān)測和隨訪。

總結(jié)：這個突破性案例表明，干細(xì)胞治療可能從根本上逆轉(zhuǎn)PCOS的病理改變，恢復(fù)月經(jīng)周期和激素平衡，甚至消除卵巢囊腫。雖然目前只是單個案例，但結(jié)果為干細(xì)胞治療PCOS提供了概念驗證和希望。

隨著進(jìn)一步研究的深入，干細(xì)胞治療有望成為PCOS的重要治療選擇，特別是對于那些傳統(tǒng)治療效果不佳的患者。這項研究為再生醫(yī)學(xué)在內(nèi)分泌代謝疾病中的應(yīng)用開辟了新的道路，預(yù)示著PCOS治療模式可能發(fā)生革命性變化。

參考資料：

Chadwick Prodromos, Keanne Jabbarzadeh, Mark Hirmiz.Complete lasting reversal of polycystic ovary syndrome from intravenous umbilical cord derived mesenchymal stem cell infusion. Am J Stem Cells 2024;13(4):222-224.

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