6大適應癥！間充質干細胞療法最新臨床進展一覽

你知道嗎？在人體中，有著一位技藝高超的修復大師，他掌握了修復人體多種類型受損組織的秘訣，當人體受到損害的時候，它就會馬不停蹄的到受傷的地方去創造新的骨頭、軟骨、肌肉和神經，這就是，間充質干細胞！

近年來，間充質干細胞在疾病治療中的應用越來越廣泛，逐漸成為成為疾病治療的熱門賽道。諸多早期間充質干細胞臨床試驗已經證明了安全性和有效性，關于間充質干細胞的科學出版物超過十萬，另外，據美國國家臨床數據庫數據（Clinicaltrials.gov）顯示 ，全球正在進行的間充質干細胞臨床試驗超過1000項，在多個適應癥領域皆有涉及。

間充質干細胞（mesenchymal stem cell, MSC）是一類在特定條件下能夠向軟骨組織、骨組織、肌肉、肌腱、韌帶、脂肪等多種類型組織細胞分化的多潛能干細胞。

間充質干細胞可通過歸巢、分泌一系列細胞因子和生長因子以及分泌外泌體等多種形式來發揮造血支持，免疫調節和組織修復再生等生物學功能。

目前，間充質干細胞已被各科學研究領域廣泛關注并展示出良好的轉化應用潛力^[1]。

人體組織器官功能障礙或結構損傷會導致疾病發生。結構損傷，即組織器官的結構遭到破壞。由內部病理因素或外部物理、化學、生物等因素造成的組織器官結構損傷，進而導致功能障礙。組織器官功能障礙或結構損傷導致的疾病，可通過干細胞進行治療。移植的干細胞可修復功能障礙的組織器官或再生損傷的組織器官。

間充質干細胞通過直接和間接兩種方式發揮作用。直接方式包括歸巢、定向分化與多向分化以及旁分泌效應等; 間接方式包括雙向調節免疫反應和炎癥反應、抗氧化應激、抗纖維化、抗凋亡、造血支持作用及參與或促進血管再生、激活內源干細胞增殖分化及患病組織器官已分化的正常細胞去分化，以及抗衰老、抗瘢痕等,這些機制已經被大量的基礎研究及臨床試驗所證實^[2]。

間充質干細胞療法最新臨床進展

01心臟疾病

近日，發表在《美國心臟病學會雜志》（JACC）中的一篇研究論文提出了，美國德克薩斯心臟研究所研究人員利用間充質干細胞來改善慢性心力衰竭的臨床新進展。 

研究結果顯示，這種干細胞療法在治療心力衰竭中的效果突出。MPCs治療使心力衰竭患者的發病率降低了67%，中風的發生率降低了58.5%，甚至在嚴重炎癥心力衰竭患者中，心臟病或中風的發生率降低75.3%。表明間充質前體干細胞治療在心衰領域有著顯著的改善效果。

02膝骨關節炎

近日，中國首個異體人源脂肪間干細胞注射液產品的III期臨床試驗啟動。此前已完成的多中心II期臨床試驗結果初步表明，間充質干細胞在治療膝骨關節炎（KOA）方面具有比較良好的安全性和有效性。

隨著干細胞生物工程研究應用的深入探索，通過干細胞來修復與逆轉骨關節炎，逐漸被認為是一種極具前景的治療方式。

03髖關節置換

近日，《國際病例報告雜志》發表“成人干細胞療法作為為嚴重髖關節骨關節炎全髖關節置換術的替代方案”的研究論文，該論文提出一項新的研究，干細胞療法作為嚴重髖關節炎患者全髖關節置換術的替代治療手段的可能性。此前已有的臨床研究數據顯示，患者接受自體間充質干細胞治療之后的24個月隨訪時間內展現了良好的安全性和有效性，體現了該療法在長期結果中的優勢。成人干細胞療法可能成為治療嚴重髖關節骨關節炎患者的一種有前途的替代方法。

04角膜疾病

近日，Kala Pharmaceuticals宣布其在研人間充質干細胞分泌蛋白質組（MSC-S）療法KPI-012獲得FDA的快速通道指定，用于治療持續性角膜上皮缺損（PCED）。

其1b期臨床結果顯示，在19周的隨訪中，8名接受治療的患者中全部都顯示出功能改善，其中有6名患者完全治愈PCED，且在后續的隨訪中仍持續保持治愈的狀態；藥物耐受性良好，未觀察到任何安全性問題。Kala計劃將于2023年晚些時候進行2b期臨床試驗。

05肺纖維化

近日，清華大學發起的國內首個“間充質干細胞外泌體霧化吸入治療肺纖維性病變”臨床研究宣布啟動，本項目旨在評價間充質干細胞外泌體吸入治療肺纖維性病變患者的安全性和有效性，為未來進一步擴大樣本量和探索間充質干細胞外泌體治療的適應癥做準備。

間充質干細胞外泌體具有低免疫原性，高穩定性和易存儲的特點，采用霧化吸入給藥有利于肺部疾病的治療，是一種前沿的，有潛力的新型療法。

值得一提的是，除上述適應癥之外，此前的研究表明，在針對治療糖尿病足潰瘍方面，間充質干細胞治療也取得明顯進展。且治療期間沒有出現嚴重不良事件，在完成治療后繼續觀察了兩年，隨訪發現兩組患者均未出現與傷口治療相關的不良事件，肯定了間充質干細胞治療的安全性以及有效性。

另外，在美國頂尖醫學期刊《Neurology》上也曾刊登過使用間充質干細胞注射療法治療腦部中風（腦卒中）的研究。并且已被證實該療法可以促進包括免疫調節、神經元、腦血管和神經膠質重塑等內源性神經保護和腦修復進程。已有大量動物實驗和臨床研究證明，干細胞治療用于促進缺血性腦卒中患者的康復是可行且安全的。

間充質干細胞正越來越多地被應用于臨床疾病的治療中，并顯示出良好的治療效果。我們相信隨著間充質干細胞基礎與臨床研究的深入，它必將為解決多種“頑疾”提供新的治療策略。

參考文獻：

[1]李佩霖,朱恒.間充質干細胞生物學特性的可塑性研究進展[J].中國實驗血液學雜志,2021,29(02):629-632.DOI:10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2021.02.051.

[2]王佃亮,李燕妮.間充質干細胞移植治療作用機制[J].轉化醫學雜志,2019,8(05):257-261.

[3]醫麥客：http://emedclub.com/information/view/-xVmWGo9NQKW5GU0ONTbk

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